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Intervallo di confidenza e test di significatività per una proporzione Per campioni di sufficiente numerosità (n), la distribuzione di una propor- zione.

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Presentazione sul tema: "Intervallo di confidenza e test di significatività per una proporzione Per campioni di sufficiente numerosità (n), la distribuzione di una propor- zione."— Transcript della presentazione:

1 intervallo di confidenza e test di significatività per una proporzione Per campioni di sufficiente numerosità (n), la distribuzione di una propor- zione p approssima la gaussiana: l'approssimazione è ritenuta buona se il valore più piccolo tra n e n(1- ) è maggiore di 5. Dove è la proporzione di esiti favorevoli. p n) 1/2 E per saggiare lipotesi nulla H0 : 0 si può ricorre al calcolo della deviata gaussiana standardizzata L'espressione dell'intervallo di confidenza di, in base a tale appros- simazione, sarà semplicemente: I.C. (1- ( ) = p z a/2 ES(p) es(p) =[ n] 1/2

2 ATTENZIONE: Si noti che la varianza della proporzione campionaria (p) dipende dall'ignoto parametro (proporzione vera ) di cui p è stima. I limiti di confidenza approssimati si trovano come soluzioni dellequazione di secondo grado in che si ricava da: le cui radici sono: precisamente Quando si usa il test di significatività invece, nella formula dellerrore standard compare il valore fissato nellipotesi nulla. dove:

3 ESEMPIO: In una sperimentazione clinica controllata si vuole valutare lefficacia di due analgesici, A e B. Di 80 pazienti, 40 selezionati a caso sono trattati in una settimana con il farmaco A e in quella successiva con il B (sequenza A_B) mentre i rimanenti 40 ricevono i farmaci nella sequenza B_A. A ciascun paziente si richiede di esprimere la propria preferenza per uno o per laltro dei due farmaci. dove: a=2.57²/80 = Lipotesi nulla: stessa efficacia dei due farmaci, è H 0 : 0 = 0.50 e il test è a due code. Degli n=80 pazienti, 52 preferiscono lanalgesico A cui corrisponde p = Dai dati di questo esempio si ricava che lintervallo di confidenza di, al 99%, risulta :

4 test di significatività per la differenza tra due proporzioni Una sperimentazione clinica di Limet et al. (1987). Obiettivo: valutare leffetto di un farmaco X nel ridurre la frequenza di occlusione del trapianto venoso (graft) che si inserisce nel baypass aortocoronarico, a dieci giorni dallintervento chirurgico, Risultato: su 240 trapianti in pazienti trattati con il farmaco vi erano 17 occlusioni, e su 232 trapianti in pazienti trattati con placebo vi erano 31 occlusioni. Svolgimento della ricerca: Indichiamo con F e P le probabilità di occlusione nelle popolazioni di tutti i possibili pazienti trattati con Farmaco e Palcebo. Le due proporzioni: p F = 17/240 = e p P = 31/232 = sono stime puntuali di F e P rispettivamente.

5 Poiché scopo della sperimentazione clinica era di valutare la riduzione nella frequenza di occlusione ottenuta con il farmaco, lipotesi nulla da saggiare in questo studio è: H 0 : F = P (i trattamenti F e P hanno uguale efficacia) Var( F P ) = P P n 1 + F F n 2 z( F P ) = ( F P ) / [ P P n 1 + F F n 2 ] 1/2 sca p1 = 17/240 sca n1 = 240 sca p2 = 31/232 sca n2 = 232 sca var = p1*(1-p1)/n1+p2*(1-p2)/n2 sca z=(p1-p2)/sqrt(p1*(1-p1)/n1+p2*(1-p2)/n2) sca p = norm(-abs(z))*2 sca list p1 p2 n1 n2 var z p p1 = p2 = n1 = 240 n2 = 232 var = z = p = Conclusioni: p<0.05 quindi rifiuto lipotesi nulla

6 Tabelle di contingenza I risultati della sperimentazione sulleffetto del farmaco e del placebo possono essere descritti in una tabella in cui si incrociano i criteri di classificazione farmaco o placebo (F o P) ed esito della terapia (successo o insuccesso): in ogni cella risultante da tale incrocio si riporta la frequenza osservata (fi ) di soggetti che hanno entrambe le caratteristiche che identificano la cella (ad es. il numero di pazienti, trattati con il farmaco, in cui la terapia ha avuto successo).

7 Una tabella siffatta prende nome di tabella di contingenza: Se si assume la veridicità di H 0, la stima della probabilità di occlusione fornita in base alla totalità dei dati, è: p = 48/472 = quindi:E(a) = ×232 = Data la frequenza con cui si verifica levento (occlusione) sotto H0 e data la dimensione (relativamente) elevata dei campioni ci si può ancora avvalere dellapprossimazione gaussiana. occlusioniPFTotale SI 48 NO 424 Totale

8 test di significatività In questo caso a è larea sottesa alla coda della distribuzione gaussiana alla destra del valore assunto dalla deviata gaussiana standardizzata: occlusioniPFTotale SI a n2 NO n1 Totale m1 m2T dove: ES(a)= Con i dati dello studio di Limet et al. (1987) si ha: cui corrisponde = e quindi il rifiuto di H 0 se si è scelta la soglia di significatività del 5%.

9 intervallo di confidenza per la differenza tra due proporzioni (1) A questo punto è duopo completare lanalisi calcolando lintervallo di confidenza della riduzione nella frequenza di occlusione: = P - F Stima puntuale di questo parametro è la differenza osservata: d = pP – pF = – = Ricordiamo che la varianza di una differenza di due variabili indipendenti è uguale alla somma delle loro due varianze. Var(p P ) = P P m 1 Var(p F ) = F F m 2 la varianza della differenza è: Var(d) = P P m 1 + F F m 2 Se P e F sono ignoti e si dispone solo delle loro stime puntuali, la varianza di d può essere così stimata: Var(d) = P P m 1 -1) + F F m 2 -1) Dato che:

10 Ora adottando ancora una volta lapprossimazione gaussiana lintervallo di confidenza al 100(1- )% è dato da: d z (1- /2) ES(d) Così con i dati di Limet et al. (1987) si calcola il seguente intervallo di confidenza al 95%: Si può ora concludere che il trattamento farmacologico riduce, rispetto al placebo, la frequenza di occlusione in modo statisticamente significativo; la percentuale di riduzione è compresa tra un minimo di circa l1% e un massimo di circa il 12%. = ;


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