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Dottorato di Ricerca MEDICINA MATERNO INFANTILE, PEDIATRIA DELLO SVILUPPO E DELLEDUCAZIONE, PERINATOLOGIA direttore: prof. A. Ventura Applicazioni traslazionali.

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Presentazione sul tema: "Dottorato di Ricerca MEDICINA MATERNO INFANTILE, PEDIATRIA DELLO SVILUPPO E DELLEDUCAZIONE, PERINATOLOGIA direttore: prof. A. Ventura Applicazioni traslazionali."— Transcript della presentazione:

1 Dottorato di Ricerca MEDICINA MATERNO INFANTILE, PEDIATRIA DELLO SVILUPPO E DELLEDUCAZIONE, PERINATOLOGIA direttore: prof. A. Ventura Applicazioni traslazionali alla diagnostica e al trattamento personalizzato in immunologa clinica Dottorando: Dr. A. Tommasini Tutore Dr. T. Not XXIII Ciclo - Anno I

2 Sperimentazione del CTLA4-Ig (Abatacept) in una paziente con Sindrome IPEX 1.Sindrome IPEX: problemi clinici e ricadute delle conoscenze di base 2. Identificazione di strategie terapeutiche innovative e pianificazione del trial 3. Valutazione clinico-laboraotristica della risposta al trattamento 4. Conclusioni

3 1.Sindrome IPEX: problemi clinici e ricadute delle conoscenze di base Clinica: - Grave disregolazione immune con manifestazioni autoimmuni e allegiche - Genetica X-linked, elevata letalità nel primo anno di vita - Difficile sopravvivenza senza HSCT Ricadute delle conoscenze di base: - Mutazioni del gene FOXP3 e perdita della tolleranza immune - iper-reattività linfocitaria - insufficiente numero e/o funzione dei linfociti regolatori - presenza di un modello animale (topo scurfy) - Strategie: diminuire attivazione / aumentare tolleranza

4 2. Identificazione di nuove strategie terapeutiche e pianificazione del trial

5

6 Memory/ effector Gate on CD4 positive cells Diminuire attivazione:

7 3. Valutazione clinico-laboraotristica della risposta al trattamento Clinica: - Una sola infezione, non grave, in corso di epidemia - Dermatite eczematosa senza evidente miglioramento - Prima crescita di peli e capelli dopo 7 anni - Comparsa di vitiligo - Non enteropatia, non desaturazioni, - Accrescimento 4,5 cm in 9 mesi

8 Nessun miglioramento del prurito: Nellultimo mese peggioramento di: - Psoriasi ungueale - Scomparsa dei capelli

9 0 0,5 1 1,5 2 2,5 3 3,5 4 4,5 genfebmaraprmaggiulugagoset Betametasone Tacrolimo genfebmaraprmaggiulugagoset WBC Neutrofili Linfociti Eosinofili genfebmaraprmaggiulugagoset Piastrine Esami ematochimici: nessun cambiamento sostanziale

10 Paziente Controllo

11 4. Conclusioni Ritiro del ragazzo dalla sperimentazione Genitori preoccupati per: - Comparsa di unaltra reazione autoimmune (vitiligine) - Lieve piastrinopenia attribuita dai genitori al farmaco


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