L’ASSISTENZA CLINICAMENTE EFFICACE: PROVE DI EFFICACIA E LINEE GUIDA La pratica professionale basata su prove di efficacia: Evidence – Based Practice

Il metodo delle prove di efficacia implica l’uso e l’applicazione dei dati della ricerca scientifica come fondamenti delle decisioni relative all’assistenza

Studi randomizzati e/o controllati Studi su coorti Gli elementi di prova di efficacia sono prodotti da metodi di ricerca differenziati Studi randomizzati e/o controllati Studi su coorti

Le differenti forma di prove hanno una loro gerarchia, in base alla metodologia utilizzata per generarle Revisione sistematica Trial randomizzati Studi di coorte Studi caso-controllo Serie di casi Opinione esperti

Dagli elementi di prova raccolti, per supportare le decisioni, derivano le raccomandazioni che assumono più o meno forza a seconda delle forme di prova utilizzate

GERARCHIE DELLE FORME DI PROVA Studi randomizzati e/o controllati I Studi randomizzati controllati ben progettati II - 1a Studi controllati ben progettati, con pseudorandomizzazione II - 2a Studi controllati ben progettati senza randomizzazione

GERARCHIE DELLE FORME DI PROVA Studi su coorti II – 2a Studi su coorte ben progettati (prospettici) con controlli concorrenti II – 2b Studi su coorte ben progettati (prospettici) con controlli storici II – 2c Studi su coorte ben progettati (retrospettivi) con controlli concorrenti II – 3 Studi caso controllo ben progettati (retrospettivi)

GERARCHIE DELLE FORME DI PROVA Altri studi III Ampie differenze derivanti da comparazioni fra tempi e /o luoghi con o senza intervento (in alcune circostanze ciò può essere equivalente ai livelli I e II) IV Opinioni autorevoli basate sull’esperienza clinica; studi descrittivi e rapporti provenienti da commissioni esperte Fonte . Università di York

CLASSIFICAZIONE DELLA FORZA DELLE RACCOMANDAZIONI Esistono buone evidenze scientifiche, che supportano la raccomandazione di utilizzare l’intervento/procedura nella pratica clinica

CLASSIFICAZIONE DELLA FORZA DELLE RACCOMANDAZIONI B. Esistono discrete evidenze scientifiche, che supportano la raccomandazione di utilizzare l’intervento/procedura nella pratica clinica

CLASSIFICAZIONE DELLA FORZA DELLE RACCOMANDAZIONI C. Esistono scarse evidenze scientifiche, per consigliare o meno l’uso dell’intervento/procedura nella pratica clinica, ma raccomandazioni possono essere ugualmente fatte sulla base di altre considerazioni

CLASSIFICAZIONE DELLA FORZA DELLE RACCOMANDAZIONI D. Esistono discrete evidenze scientifiche, che supportano la raccomandazione di non utilizzare l’intrvento/procedura nella pratica clinica

CLASSIFICAZIONE DELLA FORZA DELLE RACCOMANDAZIONI E. Esistono buone evidenze scientifiche, che supportano la raccomandazione di non utilizzare l’intervento/procedura nella pratica clinica

PRINCIPI DI STATISTICA

STATISTICA Insieme di metodi che permettono di trasformare i dati relativi a fenomeni osservati in informazioni utili al fine di interpretare i fenomeni stessi e prendere le relative decisioni Strumento operativo fondamentale per il supporto alle decisioni, in ogni settore applicativo

Può essere utilizzata per avvalorare conclusioni scientifiche, dopo aver formulato ipotesi relative ad un dato fenomeno. Una volta organizzati i dati e chiarita l’ipotesi fondamentale, quest’ultima viene sottoposta a un controllo di plausibilità

Normalmente le rilevazioni statistiche sono parziali o campionarie, incui si usano le tecniche di inferenza statistica o statistica inferenziale. Ciò ha lo scopo di ridurre al massimo il margine di errore che si commette quando si estendono (si inferiscono) i risultati tratti dall’analisi di un campione al totale della popolazione. Bisogna sempre tener conto del margine di errore.

STUDI EPIDEMIOLOGICI OSSERVAZIONALI SPERIMENTALI

STUDI EPIDEMIOLOGICI OSSERVAZIONALI Impossibilità a controllare le condizioni sotto cui lo studio è condotto Raccolta osservazioni sulle malattie e sui fattori di rischio attraverso un processo sistematico di indagine Studi descrittivi Studi analitici

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI DESCRITTIVI Forniscono la descrizione di un fenomeno sanitario, rappresentandone la sua distribuzione, in rapporto atre parametri: Tempo Spazio Variabili individuali

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI DESCRITTIVI Si identifica la popolazione in cui si manifesta il fenomeno il momento in cui si manifesta La collocazione del fenomeno nello spazio

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI DESCRITTIVI Esempi: Trend di mortalità Studi di prevalenza

Il tasso di prevalenza misura il quantitativo del fenomeno sanitario in un certo momento o periodo all’interno di una ben definita popolazione o campione. Il tasso di incidenza indica il quantitativo di malattia che viene a manifestarsi ex-novo nell’ambito della popolazione.

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI ANALITICI Sono finalizzati a verificare le ipotesi eziologiche, a quantificare la possibile associazione causale tra una malattia ed un fattore di rischio, intendendo per quest’ultimo una componente causale, collegata ad un evento patologico.

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI ANALITICI Studi trasversali Studi caso-controllo o retrospettivi Studi di coorte o longitudinali

STUDI TRASVERSALI O DI PREVALENZA STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI TRASVERSALI O DI PREVALENZA Mirano ad individuare il tasso di prevalenza di una patologia ed anche del fattore di rischio che si ritiene associato. Forniscono, pertanto, dati di base

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI CASO-CONTROLLO O RETROSPETTIVI Studiano l’associazione tra un fattore eziologico sospetto ed una malattia Quantizzano il rischio dicontrarre la malattia confrontando l’anamnesi di un gruppo di soggetti malati (casi) con quella di un gruppo di soggetti sani (controllo)

STUDI CASO-CONTROLLO O RETROSPETTIVI STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI CASO-CONTROLLO O RETROSPETTIVI TEMPO INDAGINE ESPOSTI CASI NON ESPOSTI POPOLAZIONE ESPOSTI CONTROLLI NON ESPOSTI

STUDI CASO-CONTROLLO O RETROSPETTIVI STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI CASO-CONTROLLO O RETROSPETTIVI In questi studi la scelta adeguata del gruppo di controllo costituisce uno dei punti critici, unitamente a bias di difficile controllo. BIAS: o vizio o causa di errore nascosta. Qualsiasi effetto che possa alterare la rappresentativà dei risultati, rendendo erronea la conclusione logica.

O LONGITUDINALI O DI COORTE STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI PROSPETTICI O LONGITUDINALI O DI COORTE Consentono di rilevare la comparsa di una malattia in gruppi precedentemente indenni. Particolarmente adatti nel caso sia stata definita un’ipotesi con gli studi caso-controllo Osservazione di una popolazione o campione statistico per un periodo di tempo, al fine di verificare la relazione tra fattore di rischio e la malattia

O LONGITUDINALI O DI COORTE STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI PROSPETTICI O LONGITUDINALI O DI COORTE Rispetto agli studi trasversali o caso controllo, i soggetti che costituiscono la coorte sono indenni da malattia all’ingresso allo studio, esposti o meno al fattore di rischio

O LONGITUDINALI O DI COORTE STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI PROSPETTICI O LONGITUDINALI O DI COORTE Consentono : di calcolare i Tassi di incidenza Giungere ad una precisa definizione dei fattori di rischio Ridurre i bias

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI PROSPETTICI O LONGITUDINALI O DI COORTE TEMPO INDAGINE MALATTIA ESPOSTI NO MALATTIA PERSONE SENZA LA MALATTIA POPOLAZIONE MALATTIA NON ESPOSTI NO MALATTIA

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI SPERIMENTALI Differiscono da quelli osservazionali in quanto misurano la modifica id una situazione sanitaria a seguito di un’azione/intervento decisa ed attuata dall’operatore. Si ha la possibilità di valutare la misura con cui il fattore o intervento introdotto modifica la situazione del gruppo trattato rispetto al gruppo di controllo

STUDI EPIDEMIOLOGICI STUDI SPERIMENTALI Principali modelli: Trial randomizzato controllato (RCT –Randomized Controller Trial) o clical trial Trial di comunità o studi pianificati

TRIAL RANDOMIZZATO CONTROLLATO STUDI EPIDEMIOLOGICI TRIAL RANDOMIZZATO CONTROLLATO Deve essere condotto seguendo i principi della sperimentazione scientifica, per poter valutare l’efficacia di nuovi trattamenti.

TRIAL RANDOMIZZATO CONTROLLATO STUDI EPIDEMIOLOGICI TRIAL RANDOMIZZATO CONTROLLATO Definizione popolazione sperimentale criteri di inclusione Estrazione campione Adesione partecipanti Allocazione random Gruppo trattati Gruppo controllo Valutazione risultati o endpoint

SELEZIONE PARTECIPANTI TECNICA DI RANDOMIZZAZIONE NON PARTECIPANTI SELEZIONE PARTECIPANTI POPOLAZIONE DI STUDIO PARTECIPAZIONE PARTECIPANTI TECNICA DI RANDOMIZZAZIONE RANDOMIZZAZIONE TRATTATI CONTROLLI ESITI ESITI

TRIAL RANDOMIZZATO CONTROLLATO STUDI EPIDEMIOLOGICI TRIAL RANDOMIZZATO CONTROLLATO Tipologie di procedure o cecità: Cieco semplice: colui che riceve il trattamento non è a conoscenza di appartenere al gruppo di trattati o controllo Doppio cieco: quando non sono a conoscenza del trattamento sia colui che lo riceve che gli operatori Triplo cieco: quando colui che elaborerà le risposte non è stato informato delle modalità sperimentali

VALUTAZIONE CRITICA DI UNA RICERCA CRITICAL APPRAISAL VALUTAZIONE CRITICA DI UNA RICERCA è un’abilità rilevante Consente di accorciare la durata del vaglio delle ricerche Non è esclusivamente statistica Riduce la necessità di vagliare tutta la letteratura Utilizza alcune semplici checklist

Ricerca bibliografica ed Evidence Based Practice

L’Evidence Based Practice La ricerca bibliografica in ambito biomedico va collocata in un contesto più ampio: perché si ricercano informazioni? quando? dove? … e soprattutto come?

L’Evidence Based Practice Il contesto ideale per la ricerca bibliografica è la “evidence-based practice” (EBP), o “pratica basata sulle evidenze”. Che cos’è? “L’EBM è l’uso scrupoloso, esplicito e assennato delle migliori evidenze attuali nel prendere una decisione riguardo alla cura del paziente individuale” (Sackett DL et al., BMJ 1996;312:71-2)

L’Evidence Based Practice Le evidenze vanno estratte dal meglio della letteratura scientifica corrente, ed usate in modo consapevole, non applicate meccanicamente La EBP si contrappone alla pratica basata esclusivamente sull’opinione e sull’esperienza personale

L’Evidence Based Practice Fondamentale risulta l’aggiornamento costante delle proprie conoscenze Pertanto, occorre ricercare regolarmente e sistematicamente la letteratura

L’Evidence Based Practice Obiettivo finale della EBP è sempre l’assistenza al paziente individuale: i dati reperiti in letteratura vanno quindi ricalibrati costantemente rispetto al paziente (anamnesi, quadro clinico, preferenze, diritti) “La pratica dell’EBM implica l’integrazione dell’esperienza clinica individuale con la miglior evidenza clinica esterna disponibile proveniente dalla ricerca sistematica” (Ibid.)

EBP: le abilità di base 1. Impostazione del quesito clinico 2. Ricerca bibliografica 3. Valutazione critica 4. Incorporazione delle evidenze nella pratica clinica

EBP: le abilità di base 1. Impostazione del quesito clinico: il problema clinico dev’essere trasformato in una domanda precisa (quesito clinico), in modo da poter trovare una risposta pertinente una metodologia di riferimento è costituita da P.I.C.O.: Paziente o popolazione Intervento Comparazione Outcome (esito)

P.I.CO. Paziente o popolazione Intervento Comparazione Outcome (esito)

P.I.C.O. in pratica Scenario di partenza “trattamento del cordone ombelicale nel neonato” P: neonato sano nato a termine in un paese occidentale I: semplice pulizia del cordone C: trattamento con disinfettanti O: Primari: tempo di distacco del cordone ; infezioni ; secondari: compliance con il trattamento ; disagio psicologico

P.I.C.O. in pratica P - Paziente Dati anagrafici: sesso, età Dati relativi a anamnesi Per stessa patologia Per patologie che possono interferire / influire sulla patologie Dati relativi a patologia in corso: Tempo dall’insorgenza Complicazioni già in atto o rischio di complicazioni Manifestazioni specifiche di una patologia in un paziente

P.I.C.O. in pratica I - Intervento Si sa quali sono i principali possibili trattamenti? Se sì: ricercarli con i loro nomi Se no: ricercare per prima cosa studi riferiti alla patologia in questione  reperire nomi di possibili trattamenti

P.I.C.O. in pratica C - Comparazione Attenzione alle popolazioni che vengono confrontate NB: su I e C, particolarmente importante la terminologia, specialmente per i Database non indicizzati.  Categoria di farmaci o singoli farmaci? Nomi di sostanza vs nomi commerciali Modalità e via di somministrazione

P.I.C.O. in pratica O - Outcome (esito) Outcome primari e secondari Concentrarsi su alcuni outcome, perche` possono essere tantissimi

P.I.C.O. in pratica Tradurre PICO in parole chiave: consigli pratici dove è possibile solo fare ricerche nel testo, tenere presente: Singolari e plurali Sinonimi (usare gli USED FOR del tree di Medline e Embase) Stesso concetto espresso con termini o espressioni diverse, parzialmente o totalmente sovrapponibili (es.: “bassa statura” ; “statura inferiore alla media” ; “ritardo di crescita”, ecc.) Sigle Termini scritti “sbagliati” (specialmente sigle) Contrari

Sigle Termini scritti “sbagliati” (specialmente sigle) Contrari

EBP: le abilità di base 2. Ricerca bibliografica Dipende dal quesito clinico si articola in una serie di termini di ricerca collegati da operatori logici utilizza meccanismi di filtro e raffinamento dei risultati, quando la letteratura disponibile è molta

EBP: le abilità di base Ricerca bibliografica: le fonti Database bibliografici Periodici e libri cartacei ed elettronici Database di: revisioni sistematiche linee guida report economici e di technology assessment Cataloghi di biblioteche Motori di ricerca specifici ...

EBP: le abilità di base 3. Valutazione critica Deve prendere in considerazione: Validità dello studio (aspetti statistici ed epidemiologici): Rilevanza clinica: questo studio puo’ servire per i miei pazienti?

EBP: le abilità di base Validità dello studio: gli aspetti epidemiologici: distinguere tra i vari tipi di studio, relativamente a 4 grandi aree: trattamento diagnosi eziologia prognosi valutare la presenza di bias (errori sistematici)

valutare la presenza di bias (errori sistematici) Trattamento : TRIAL RANDOMIZZATO Diagnosi: COMPARAZIONE CON IL MIGLIOR STANDARD DIAGNOSTICO Eziologia: STUDIO DI COORTE Prognosi: STUDIO DI COORTE valutare la presenza di bias (errori sistematici)

RICERCA www.med.unibo.it/repartiservizi/servinf/homepage.html www.gimbe.org/homehtml MEDLINE:www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi COCHRANE:www.update-software.com/clibhome/clib.htm CDR DATABASE: www.nhscrd,york.ac.uk/welcome.html CINAHL: www.cinahl.com/ NCG: www.guideline.gov/index.asp SIGN: www.sign.ac.uk/guidelines/published/index.html