Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Lo scopo e i fondamenti della statistica negli studi clinici

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  I principi base del test d'ipotesi:  Ipotesi nulla e ipotesi alternativa  Dimensione del campione  Distorsione (bias)  Errori di tipo I e II  Significatività  Potenza  Intervalli di confidenza  Tipi di disegno sperimentale 2 Lo scopo e i fondamenti della statistica

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Un'ipotesi statistica è una supposizione circa un parametro di popolazione (una caratteristica misurabile di una popolazione).  Il test d'ipotesi è la valutazione effettuata da un ricercatore al fine di confermare o confutare un'ipotesi.  I test d'ipotesi di solito esaminano un campione casuale della popolazione. Se i dati del campione non sono in accordo con l'ipotesi statistica, l'ipotesi viene rifiutata.  I campioni dovrebbero essere rappresentativi della popolazione; tuttavia, il test d'ipotesi su campioni non può mai avallare del tutto un'ipotesi, informa solo se questa ha una certa probabilità di essere vera o falsa. 3 Che cos'è il test d'ipotesi?

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Ipotesi nulla (H0) – formulata per registrare la situazione attuale. In uno studio clinico, un'ipotesi nulla potrebbe essere che il nuovo farmaco non è migliore del trattamento attualmente disponibile.  Ipotesi alternativa (H1) – formulata per registrare ciò che desideriamo dimostrare con la sperimentazione. In uno studio clinico, un'ipotesi alternativa potrebbe essere che il nuovo farmaco è migliore del trattamento attualmente disponibile. 4 Ipotesi nulla e ipotesi alternativa

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Ipotesi nulla veraIpotesi nulla falsa Rifiuto dell'ipotesi nulla Errore di tipo I Falso positivo Risultato corretto Vero positivo Rifiuto dell'ipotesi nulla non riuscito Risultato corretto Vero negativo Errore di tipo II Falso negativo 5 Errori di tipo I e II

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  La dimensione del campione è il numero totale di partecipanti necessari a una sperimentazione. Si basa sui principi del test statistico d'ipotesi: 1.Entità dell'effetto atteso 2.Variabilità tra le variabili analizzate 3.Probabilità desiderata. 6 Dimensione del campione

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Un campione di uno studio, selezionato in modo casuale, può non essere rappresentativo della popolazione reale.  Utilizzando campioni di studio più grandi, è possibile ridurre la gravità dell'errore di campionamento. 7 Errore di campionamento

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Distorsione o bias è una modifica, intenzionale o non intenzionale del disegno e/o della conduzione di uno studio clinico e dell'analisi e della valutazione dei dati, potenzialmente in grado di incidere sui risultati.  Un esempio di distorsione: quando esamina dei pazienti, un medico favorisce i pazienti che ricevono effettivamente il farmaco invece del placebo. 8 Distorsione (bias)

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Il livello di significatività è la probabilità di commettere un errore di tipo I.  I fattori che influenzano il livello di significatività sono:  la potenza del test  la dimensione del campione. 9 Livello di significatività

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  La probabilità di non commettere un errore di tipo II è chiamata "potenza" del test d'ipotesi.  Fattori che possono accrescere la potenza:  l'aumento della dimensione del campione  un livello più elevato di significatività. 10 Potenza

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  L'"intervallo di confidenza" è utilizzato per esprimere il grado d'incertezza associato alla statistica di un campione. 11 Intervallo di confidenza

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Per la verifica delle ipotesi, è possibile utilizzare diversi tipi di test statistici:  Test z: utilizzato per studiare un'ipotesi relativa a una media di popolazione quando la varianza della popolazione è nota  Test t: informa se vi sia una differenza significativa tra due set di dati  Test chi-quadrato: utilizzato per stabilire se due variabili siano correlate. 12 Test comune d'ipotesi