Adriana Maggi DOCENTE DI BIOTECNOLOGIE FARMACOLOGICHE CORSO DI LAUREA SPECIALISTICA IN BIOTECNOLOGIE DEL FARMACO Lezione 2.

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1 Adriana Maggi DOCENTE DI BIOTECNOLOGIE FARMACOLOGICHE CORSO DI LAUREA SPECIALISTICA IN BIOTECNOLOGIE DEL FARMACO Lezione 2

2 A NOVEL INITIATIVE TO PUT EUROPE AT THE FOREFRONT OF BIOPHARMACEUTICALS INNOVATION

3 IMI STRATEGIC AGENDA 1.reducing medical needs 2.Supporting breakthrough of novel therapeutic avenues 3.Harmonizing reductionistic and systemic approaches to drug research 4.Optimizing R&D process 5.Implementing new techniques and technologies

4 1.reducing medical needs Reclassification of the etiology of important diseases and relative drugs on the basis of the molecular target Coordinate R&D on rare and neglected diseases Meeting therapeutic needs in gender and age related diseases

5 2.Supporting breakthrough of novel therapeutic avenues Nuclear medicine and imaging-based approaches Extracorporeal therapies (gene surgery, tumor vaccine, stem cell therapy, tissue engineering) Health technologies Immunotherapies Nucleic acid therapies Productiontechnologies of biologicals

6 3.Harmonizing reductionistic and systemic approaches to drug research Receptor-based drug research Signaling pathways-based drug research (dual action, multi target approach: define complexity of signalling pathways, cell specificity, intr-pathway connectivity…) Metabolic network-based drug research ( artificial intelligence for data handling and robotics for data generation: nomenclature, data collection, defining systems of pharmacological interest, generate formats of comparable information with old drugs, set up pilot studies)

7 4.Optimizing R&D process Reshaping clinical studies Regulatory measures for novel therapeutics Personalized medicine Systematic integration of patients into drug development Correlate preclinical and clinical studies

8 5.Implementing new techniques and technologies Novel approaches in target research API technology Advanced formulations Imaging Increasing practicability of biobancks Pharmacoinformatics to correlate in vivo, in vitro and in silico research

9 BIOTECNOLOGIE E FARMACOLOGIA Identificare nuovi bersagli farmacologici Screening di farmaci Nuovi molecole terapeutiche

10 Identificare nuovi bersagli farmacologici GENOMATICA GENOMATICA FUNZIONALE MODELLI DI MALATTIA

11 La GENOMATICA e la ricerca di nuovi farmaci

12 GENOMATICA: studio del genoma * degli esseri viventi attraverso la mappatura o sequenziamento dei geni e lo studio della loro funzione * Per genoma si intende l’intero contenuto in DNA di una cellula, geni e sequenze intrageniche incluse

13 Il genoma umano è costituito da 3.000.000.000 di paia di basi Diviso in 24 sequenze lineari : i cromosomi di cui 22 sono autosomi e 2 sono i cromosomi sessuali Il DNA mitocondriale è circolare e ha le dimensioni di 16569 pb genoma umano

14 Mappare i geni: Storicamente attraverso la costruzione di mappe fisiche (identificare e ordinare marcatori lungo il cromosoma) Attualmente con il sequenziamento

15 mappe fisiche costruite con: restriction mapping FISH ( Fluorescent in situ hybridization ) mapping studi genetici di ‘linkage’ use of sequence tagget site (STS)