SC per anno dati al 31/12/2003 Anno Nr. SC 2000559 2001579 2002558 2003493 Totale 2.189.

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3 SC per anno dati al 31/12/2003 Anno Nr. SC 2000559 2001579 2002558 2003493 Totale 2.189

4 Tipologia delle SC Multicentriche in Italia dati al 31/12/2003

5 Distribuzione delle SC di Fase II e III in Italia dati al 31/12/2003

6 SC in Italia per Gruppo Anatomico Principale Azienda farmaceutica / Promotore no profit dati al 30/06/2003 % % Az. farm. No profit Antineoplastici ed immunomodulatori21.6 62.3 Sistema nervoso 12.15.9 Antimicrobici per uso sistemico11.67.5 Apparato gastrointestinale e metabolismo10.42.1 Sangue ed organi emopoietici 8.15.7 Sistema cardiovascolare 7.75.0 Sistema muscolo-scheletrico 6.44.2 Sistema genito-urinario ed ormoni sessuali 6.30.9 Sistema respiratorio 4.90.5 Vari 3.62.6 Prep. ormonali sistemici (escl. orm. sessuali) 2.32.4 Organi di senso 2.60.2 Dermatologici 2.20.5 Farmaci antiparassitari, insetticidi, repellenti 0.30.2

7 Limportanza di una corretta, costante e coerente informazione

8 Esempi da (NON) copiare

9 9 Marzo IL MOSTRO fugge dallesilio 10 Marzo LORCO della Corsica sbarca a Cap Juan 11 Marzo LA TIGRE è in gabbia. Le truppe sono pronte ad arrestarlo. Il suo miserabile tentativo sta arrivando alla fine 12 Marzo LOPPRESSORE è ora a Lione. Il terrore si diffonde nel Paese 18 Marzo LUSURPATORE è solo a 60 ore da Parigi Marzo 1815: fuga di Napoleone dallIsola dElba Titoli del quotidiano - LE MONITEUR

10 19 Marzo BONAPARTE può raggiungere Parigi 20 Marzo NAPOLEONE arriverà a Parigi domani 21 Marzo LIMPERATORE è a Fontainebleau 22 Marzo SUA MAESTA LIMPERATORE è entrato a Tuileries. Il popolo celebra levento. Marzo 1815: fuga di Napoleone dallIsola dElba Titoli del quotidiano - LE MONITEUR

11 Il bluff delle staminali Nel 2010 nessuna patologia farà paura Cellule staminali: il rimedio per tutti i mali Allestero tutti usano le staminali: lItalia sta a guardare? Esempi attuali – AA. VV.

12 Cittadini informati ma confusi

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14 Staminali epiteliali ingegnerizzate con gene per laminina 5 con impiego di retrovirus OmologoEpidermolisi Bullosa CD34 + HSC (da MO,cellule da cordone midollare, o sangue periferico), ingegnerizzate con gene ADA con impiego di retrovirus OmologoSCID CD34 + HSC (da MO), ingegnerizzate con REVM10 e polAS con impiego di retrovirus OmologoAIDS CD34 + HSC (da MO) Non omologo Degenerazione maculare senile CD34 + /CD133 + HSC/MSC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica Tipo di celluleImpiegoIndicazione Protocolli TCS presentati nel periodo 2001-2003

15 Tipo di celluleImpiegoIndicazione CD133 + HSC/MSC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica MSC (da MO)Non omologo Sclerosi Laterale Amiotrofica CD34 + HSC/MNC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica CD133 + HSC/MSC (da tessuto muscolare) OmologoDistrofia muscolare di Duchenne MSC (da MO)Non omologo Miocardiopatia ischemica C133 + HSC/MSC (da MO) Non omologo Miocardiopatia ischemica HSC/MSC (da MO)Non omologo Ictus cerebrale Protocolli TCS presentati nel periodo 2001-2003

16 Farmaci tradizionali Procedura di screening lineare a fasi Grande numero di nuove molecole Razionale di applicabilità clinica debole Scopo:discriminare il farmaco utile Definizione dose e posologia Verifica di efficacia [Efficacy] Verifica di efficienza sul campo [Efficiency] Verifica effetti a lungo termine

17 1. Procedura di screening lineare a fasi Discovery Preclinica Fase I Fase II Fase III Registrazione Fase IV Lead Molecola candidata Farmaco candidato Dose e Posologia Efficacia clinica Lancio Posizionamento Effetti a lungo termine

18 Il Cambiamento - Nuovi prodotti – Percentuale di prodotti biotecnologici Fumero Silvano. Ricerca e sviluppo nellindustria biotecnologica e farmaceutica. Boringhieri, Torino, 2003.

19 Ricerca Farmaceutica: Drug Discovery Sintesi Efficacia in vitro Sperimentazione nel modello animale Sperimentazione nelluomo Linee Cellulari

20 Nuovi Farmaci Farmaci Tradizionali Problema Clinico Possibile soluzione terapeutica Razionale di applicazione clinica

21 I Nuovi Farmaci 1.Procedura di screening lineare a fasi 1.Randomized Controlled Trial [Fisher] 1.Explanatory trials: Efficacy 2.Pragmatic trials: Effectiveness 2.Legittimazione mediante comitati di esperti –Peer review, commissioni, comitati, consensus, audit… 3.Legittimazione basata sul modello dei procedimenti giuridici –Codice di procedura + Common Law

22 1. Procedura di screening lineare a fasi Discovery: 100 molecole leads Preclinica: 40 molecole Fase I: 30 molecole Fase II Fase III Effetti imprevisti a lungo termine 60 fallimenti 10 fallimenti 14 molecole - 16 fallimenti 9 molecole - 5 fallimenti Registrazione Fumero Silvano. Ricerca e sviluppo nellindustria biotecnologica e farmaceutica. Boringhieri, Torino, 2003.

23 1.Procedura di screening lineare a fasi Tempi 0123456 Anni - Totale 14 Registrazione Fase III Fase II Fase I Preclinica Discovery Fumero Silvano. Ricerca e sviluppo nellindustria biotecnologica e farmaceutica. Boringhieri, Torino, 2003.

24 Nuovi Farmaci - Nuovo Scenario Screening La numerosità e variabilità dei ricambi naturali è molto ridotta Razionale di applicabilità clinica molto forte Scopo: Definizione dose e posologia: non si applica Verifica di efficacia [Efficacy]: non si applica Verifica di efficienza sul campo [Efficiency]: diverso Verifica effetti imprevisti a lungo termine: diverso

25 Evidenza Esperienza Epidemiologia Clinica Pratica Medica

26 Adeguatezza nel singolo malato Variabilità Biologica Spontanea

27 Adeguatezza nel singolo malato Effetto di un prodotto efficace: aumento della variabilità biologica

28 FLIGHT SIMULATOR EVIDENZA CONCRETA EVIDENZA PROBABILISTICA

29 Nuovi Farmaci - Nuovo Scenario Scopo: legittimare la sperimentazione della nuova cura Adeguatezza nel singolo malato Garanzie procedurali, non di risultato Tutela degli interessi di tutte le forze in gioco –Vantaggi per il malato –Vantaggi per le persone significative nella vita del malato –Responsabilità procedurale e non di risultato per il medico –Interesse delle aziende e tutela di interessi e informazioni industriali –Modello giuridico del procedimento di verifica di adeguatezza della cura nel singolo malato [codice di procedura] –Distinzione procedimentale tra: »Pratica di cura: storie cliniche »Procedimento di valutazione di adeguatezza: atti giuridici clinici

30 Modello di legittimazione Procedura di screening lineare a fasi –Randomized Controlled Trial [Fisher] Non applicabile Legittimazione mediante comitati di esperti –Peer review, commissioni, comitati, consensus, audit… Autoreferenziale Non tutela giuridicamente e politicamente le parti in gioco

31 Codice di procedura + Common Law [diritto consuetudinario su precedenti] Procedimento giuridicamente legittimo per il giudizio di adeguatezza Partecipato: Giudice = Collegio giudicante rappresentativo; procedimento della società civica, non una iniziativa di medici, aziende o desideri di malati Tutela tutti gli interessi in gioco Trasparente Garantisce la procedura - non il risultato Legittimazione basata sul modello del procedimento giuridico

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