intervallo di confidenza e test di significatività per una proporzione

Presentazione sul tema: "intervallo di confidenza e test di significatività per una proporzione"— Transcript della presentazione:

1 intervallo di confidenza e test di significatività per una proporzione
Per campioni di sufficiente numerosità (n), la distribuzione di una propor-zione p approssima la gaussiana: l'approssimazione è ritenuta buona se il valore più piccolo tra np e n(1-p) è maggiore di 5. Dove p è la proporzione di “esiti favorevoli” p  N(p,p(1-p)/n)1/2 L'espressione dell'intervallo di confidenza di , in base a tale appros-simazione, sarà semplicemente: I.C.(1-a)() = p za/2 ES(p) es(p) =[p(1-p)/n]1/2 E per saggiare l’ipotesi nulla H0 :  pp0 si può ricorre al calcolo della deviata gaussiana standardizzata

2 precisamente le cui radici sono: dove:
ATTENZIONE: Si noti che la varianza della proporzione campionaria (p) dipende dall'ignoto parametro (proporzione vera p) di cui p è stima. I limiti di confidenza approssimati si trovano come soluzioni dell’equazione di secondo grado in  che si ricava da: precisamente le cui radici sono: dove: Quando si usa il test di significatività invece, nella formula dell’errore standard compare il valore p0 fissato nell’ipotesi nulla.

3 ESEMPIO: In una sperimentazione clinica controllata si vuole valutare l’efficacia di due analgesici, A e B. Di 80 pazienti, 40 selezionati a caso sono trattati in una settimana con il farmaco A e in quella successiva con il B (sequenza A_B) mentre i rimanenti 40 ricevono i farmaci nella sequenza B_A. A ciascun paziente si richiede di esprimere la propria preferenza per uno o per l’altro dei due farmaci. Degli n=80 pazienti, 52 preferiscono l’analgesico A cui corrisponde p = Dai dati di questo esempio si ricava che l’intervallo di confidenza di , al 99%, risulta : dove: a=2.57²/80 = L’ipotesi nulla: stessa efficacia dei due farmaci, è H0 : 0 = 0.50 e il test è a due code.

4 test di significatività per la differenza tra due proporzioni
Una sperimentazione clinica di Limet et al. (1987). Obiettivo: valutare l’effetto di un farmaco X nel ridurre la frequenza di occlusione del trapianto venoso (graft) che si inserisce nel baypass aortocoronarico, a dieci giorni dall’intervento chirurgico, Risultato: su 240 trapianti in pazienti trattati con il farmaco vi erano 17 occlusioni, e su 232 trapianti in pazienti trattati con placebo vi erano 31 occlusioni. Svolgimento della ricerca: Indichiamo con pF e pP le probabilità di occlusione nelle popolazioni di tutti i possibili pazienti trattati con Farmaco e Palcebo. Le due proporzioni: pF = 17/240 = e pP = 31/232 = sono stime puntuali di pF e pP rispettivamente.

5 sca var = p1*(1-p1)/n1+p2*(1-p2)/n2
Poiché scopo della sperimentazione clinica era di valutare la riduzione nella frequenza di occlusione ottenuta con il farmaco, l’ipotesi nulla da saggiare in questo studio è: H0: pF=pP (i trattamenti F e P hanno uguale efficacia) Var(pF-pP) = pP (1-pP)/n1 + pF (1-pF)/n2 z(pF-pP) = (pF-pP) / [pP (1-pP)/n1 + pF (1-pF)/n2]1/2 sca p1 = 17/240 sca n1 = 240 sca p2 = 31/232 sca n2 = 232 sca var = p1*(1-p1)/n1+p2*(1-p2)/n2 sca z=(p1-p2)/sqrt(p1*(1-p1)/n1+p2*(1-p2)/n2) sca p = norm(-abs(z))*2 sca list p1 p2 n1 n2 var z p p1 = p2 = n1 = n2 = var = z = p = Conclusioni: p<0.05 quindi rifiuto l’ipotesi nulla

6 Tabelle di contingenza
I risultati della sperimentazione sull’effetto del farmaco e del placebo possono essere descritti in una tabella in cui si incrociano i criteri di classificazione farmaco o placebo (F o P) ed esito della terapia (successo o insuccesso): in ogni cella risultante da tale incrocio si riporta la frequenza osservata (fi ) di soggetti che hanno entrambe le caratteristiche che identificano la cella (ad es. il numero di pazienti, trattati con il farmaco, in cui la terapia ha avuto successo).

7 Una tabella siffatta prende nome di tabella di contingenza:
occlusioni P F Totale SI 48 NO 424 232 240 472 Se si assume la veridicità di H0, la stima della probabilità di occlusione fornita in base alla totalità dei dati, è: p = 48/472 = quindi:E(a) = ×232 =  24 Data la frequenza con cui si verifica l’evento (occlusione) sotto H0 e data la dimensione (relativamente) elevata dei campioni ci si può ancora avvalere dell’approssimazione gaussiana.

8 test di significatività
In questo caso a è l’area sottesa alla coda della distribuzione gaussiana alla destra del valore assunto dalla deviata gaussiana standardizzata: occlusioni P F Totale SI a n2 NO n1 m1 m2 T dove: ES(a)= Con i dati dello studio di Limet et al. (1987) si ha: cui corrisponde = e quindi il rifiuto di H0 se si è scelta la soglia di significatività del 5%.

9 intervallo di confidenza per la differenza tra due proporzioni (1)
A questo punto è d’uopo completare l’analisi calcolando l’intervallo di confidenza della riduzione nella frequenza di occlusione:  = P - F Stima puntuale di questo parametro è la differenza osservata: d = pP – pF = – = Ricordiamo che la varianza di una differenza di due variabili indipendenti è uguale alla somma delle loro due varianze. Dato che: Var(pP) = pP (1-pP)/m Var(pF) = pF (1-pF)/m2 la varianza della differenza è: Var(d) = pP (1-pP)/m1 + pF (1-pF)/m2 Se P e F sono ignoti e si dispone solo delle loro stime puntuali, la varianza di d può essere così stimata: Var(d) = pP (1-pP)/(m1-1) + pF (1-pF)/(m2-1)

10 Ora adottando ancora una volta l’approssimazione gaussiana l’intervallo di confidenza al 100(1-)% è dato da: d  z(1-/2)ES(d) Così con i dati di Limet et al. (1987) si calcola il seguente intervallo di confidenza al 95%: = ; Si può ora concludere che il trattamento farmacologico riduce, rispetto al placebo, la frequenza di occlusione in modo statisticamente significativo; la percentuale di riduzione è compresa tra un minimo di circa l’1% e un massimo di circa il 12%.