Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Aspetti della farmacovigilanza: Studi di efficacia post-autorizzazione (PAES)

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1 Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Aspetti della farmacovigilanza: Studi di efficacia post-autorizzazione (PAES)

2 Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  "Lo scopo è quello di consentire agli enti normativi di richiedere tali studi quando vi sono domande importanti sull'efficacia del farmaco alle quali è possibile rispondere unicamente quando il prodotto è in uso al pubblico, o quando affiorano dubbi nel periodo post-autorizzazione" - Dott.ssa Stella Blackburn, EMA, 2011 2 Piani per gli studi di efficacia post- autorizzazione (PAES)

3 Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Al momento di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio Laddove vengono identificate perplessità relative ad alcuni aspetti dell'efficacia che possono essere risolte solo quando il farmaco è stato immesso in commercio Dopo aver concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio Qualora le conoscenze della malattia o la metodologia clinica indichino che le precedenti valutazioni dell'efficacia dovrebbero essere riviste in misura significativa I PAES non dovrebbero condurre alla concessione prematura delle autorizzazioni all'immissione in commercio. Gli stessi non possono essere utilizzati per compromettere il livello di evidenza iniziale necessario per concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio. 3 Ambito del PAES

4 Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Autorità competenti nazionali  L'Agenzia europea per i medicinali.  La Commissione europea  I PAES sono disciplinati dal Regolamento europeo n. 357/2014 per ciò che attiene alle situazioni in cui potrebbero rendersi necessari studi di efficacia post- autorizzazione  Disponibili su http://eur-lex.europa.eu/legal- content/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=E N (Ultimo estratto: 29 settembre 2015).http://eur-lex.europa.eu/legal- content/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=E N 4 Chi può avviare un PAES?

5 Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Una valutazione di efficacia iniziale elaborata sulla base di indicatori surrogati, che necessita di verifica  Nel caso di prodotti medicinali utilizzati in combinazione con altri farmaci, può sorgere la necessità di ottenere ulteriori dati sull'efficacia per fare chiarezza sulle incertezze  Le incertezze riguardo all'efficacia di un prodotto medicinale in determinate sottopopolazioni che non possono essere risolte prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio  Un cambiamento nella comprensione dello standard di cura per una patologia o la farmacologia di un prodotto medicinale 5 Quali punti dovrebbe affrontare il PAES? (1)

6 Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  La potenziale mancanza di efficacia a lungo termine che suscita perplessità riguardo al mantenimento di un bilancio rischi-benefici del prodotto medicinale.  L'utilizzo di un prodotto medicinale in condizioni di vita reale può influire significativamente sui benefici del prodotto medicinale dimostrati nello studio clinico. In alcuni casi, come quello dei vaccini, non è fattibile effettuare studi di efficacia protettivi nel corso degli studi clinici.  Nuovi fattori concreti e obiettivi che possono costituire una base per rilevare se è necessaria una significativa revisione delle precedenti valutazioni di efficacia 6 Quali punti dovrebbe affrontare il PAES? (2)