Lecce, 5 dicembre 2014 La salute dei cittadini Modelli e collaborazioni per la sostenibilità del diritto alla salute in Italia ed in Europa Maurizio Agostini, Direttore della Direzione Tecnico Scientifica Farmindustria L’innovazione nel settore farmaceutico

Impegno delle imprese del farmaco in ricerca, sviluppo e innovazione ricercatori milioni di euro investiti in R&S 12%quota dell’industria farmaceutica e biotech sul totale investimenti R&S manifatturieri 90%della ricerca farmaceutica è sostenuta dalle imprese I numeri della ricerca farmaceutica in Italia (2013) La ricerca è la mission dell’industria farmaceutica. Da essa nascono idee e progetti per scoprire nuove terapie e migliorare l’efficacia di quelle disponibili

Innovazione farmaceutica per il benessere e la qualità di vita Malattie prima letali, oggi croniche: diminuisce la mortalità, aumenta la qualità di vita 73%contributo dell’innovazione farmaceutica all’allungamento della vita media nelle Economie Avanzate dal %riduzione del tasso di mortalità in Italia dal 1994 ad oggi -40/45%calo della mortalità negli ultimi 20 anni nelle malattie dell’apparato digerente e in quelle dell’apparato circolatorio. (-28% per le patologie respiratorie, -21% per le tumorali) 1,5milioni di over 65 in più rispetto a 10 anni fa si dichiarano in buone condizioni di salute

Alcuni risultati dell’innovazione farmaceutica e dell’aderenza alle terapie in oncologia Riduzione statisticamente significativa della mortalità per il complesso dei tumori*: uomini: 18% donne: 10% Risultato ottenuto grazie alla: riduzione del numero di persone che si ammalano introduzione di più efficaci misure diagnostiche e terapeutiche La sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi è aumentata notevolmente negli anni Uomini39% 57% Donne53% 63% Fonte: “I numeri del Cancro in Italia 2014” *casistica Registri Tumori AIRTUM proiettata fino al 2014

Per garantire un rapido accesso alle terapie innovative occorre abbattere molti vincoli nazionali e regionali Fonte: BCG Condizioni di accesso Prima del Lancio Linee Guida Nazionali Accordi di Risk Sharing Def. Prezzi e Rimborsi (HTA) Linee Guida Regionali Immissione nel PTO Monitoraggio Web Tetto di Spesa per Prodotto Tetto di Spesa per Categoria Registri di Prodotto Tetto di Spesa Nazionale Dopo il Lancio Budget Ospedaliero Prescrizione medica Quote farmaci Me-too Regionale Nazionale Regionale Condizioni applicate in generaleCondizioni applicate solo in casi specifici

Ricerca clinica innovativa: tempi lunghi e ingenti investimenti per generare progressi nelle terapie oltre 1 miliardo di euro di investimenti anni di studi e ricerche solo una sostanza ogni 10 mila arriva sul mercato solo 2 farmaci su 10 ammortizzano i costi Innovazione Farmaco Riduzione della mortalità, allungamento della vita media Fonte: elaborazione su dati Phrma

Cresce in Italia una pipeline di 403 prodotti biotech in rete tra PMI e imprese del farmaco Fonte: elaborazioni su dati Farmindustria-Ernst&Young L’industria del farmaco biotech in Italia è ormai una realtà rilevante e consolidata, grazie all’impegno di 176 aziende, che investono in R&S il 18% del fatturato, molto di più della media manifatturiera (1%) Insieme, farmaceutica e biotech hanno addetti alla Ricerca e investono milioni di euro in R&S Le imprese del farmaco determinano l’85% dell’attività biotech in Italia Pipeline di farmaci biotech in Italia, per fase di studio e tipo di impresa Preclinica e fase Fase 2 37 Fase Totale PMI biotech Imprese del farmaco TOTALE A questi si sommano 67 progetti di discovery La Ricerca delle PMI biotech si concentra nelle prime fasi, alimentando l’innovazione delle imprese del farmaco, che hanno un ruolo prevalente nello sviluppo clinico

Il contributo dell’Italia alla ricerca europea vede una partecipazione del 17,7% dei protocolli di sperimentazione clinica Nel 2013, il numero delle sperimentazioni cliniche (649) è diminuito rispetto all’anno precedente (dato presentato da AIFA, non ancora pubblicato) Fonte: OsSC AIFA 2013 Ricerca e sviluppo clinico in Italia: trend in diminuzione negli ultimi anni

Una quota crescente di investimenti R&S si sposta nei Paesi asiatici Spesa in R&S (% sul totale, pubblica e privata) Var % della spesa in R&S (var. % cumulata, in dollari USA) Fonte: elaborazioni su dati estratti da The New England Journal of Medicine Nord America e Canada EuropaAsia e Pacifico (escl. Giappone) Giappone -1,9 -0,2 +5,7 +14,0 52,4 31,9 10,8 4,9 9,2 46,4 30,5 13,9

Studi clinici e addetti alla Ricerca e Sviluppo diminuiscono Fonte: elaborazioni su dati Istat, Aifa Gli studi clinici rappresentano anche una importante fonte di finanziamento per le Regioni e gli Istituti di cura e una opportunità di cura con terapie molto avanzate per i Pazienti

Regolamento UE: una risposta per incrementare la ricerca clinica e migliorare la competitività La forma giuridica del Regolamento: garantisce una procedura coerente per la presentazione delle domande e le loro modifiche sostanziali; evita misure di recepimento nazionali divergenti; semplifica sulla base di un unico quadro normativo, (non a mosaico degli Stati membri). Tuttavia non incide né interferisce sull’organizzazione degli Stati membri, in riferimento alle strutture incaricate di autorizzare una sperimentazione clinica. Non regolamenta né armonizza nel dettaglio il funzionamento dei Comitati etici, né impone una cooperazione sistematica a livello operativo tra i Comitati etici nella UE. Non si applica agli studi non interventistici

Le imprese del farmaco di fronte al nuovo Regolamento UE Giudizio positivo sull’accordo politico raggiunto in Europa allo scopo di adottare un nuovo Regolamento sui clinical trials al fine di: migliorare l’efficienza del processo regolatorio; sostenere la competitività dell’Europa quale luogo in cui condurre ricerca; favorire l’accesso dei pazienti a trattamenti innovativi. Il successo della norma dipende fondamentalmente dalla maniera in cui essa sarà applicata A fronte di una singola presentazione di domanda (portale unico UE e Banca dati UE) e di una ben definita procedura di valutazione che comprende l’esame delle Autorità competenti e dei Comitati etici, l’esito del processo conduce ad una unica decisione amministrativa per ciascuno Stato membro. Sarà, quindi, facoltà di ogni singolo Stato membro stabilire procedure che, in linea con i tempi previsti dalla norma, potranno essere considerate competitive in confronto con gli altri Paesi

A fronte di una rinnovata cornice europea è necessario che l’Italia si adegui sulla base di alcune “premesse” legislative peraltro non ancora del tutto attuate Come può prepararsi l’Italia per rilanciare la ricerca clinica, migliorare l’efficienza e la competitività? Autorità competente unica (AIFA) Riordino e riorganizzazione dei Comitati etici Gestione telematica della documentazione (e-submission)

Autorità Competente Unica AIFA ha già assunto il ruolo di Autorità Competente unica per tutte le fasi assorbendo quindi le funzioni delle Direzioni Generali delle strutture pubbliche e private (per la fase I si avvale ancora del parer tecnico scientifico dell'ISS). E dovrà essere pronta ad agire quale Stato membro relatore, se richiesto, e quale Stato membro interessato per tutte le sperimentazioni cliniche effettuate nel Paese. È necessario che l’AIFA adegui in tempi rapidi la propria struttura (personale e procedure) per far fronte al nuovo ruolo. È necessario che l’AIFA interagisca con i Comitati Etici per evitare sovrapposizioni nella valutazione dei protocolli.

30/06/2013 Termine entro il quale tutte le Regioni avrebbero dovuto provvedere alla riduzione e riorganizzazione dei CE. Ancora oggi il processo non è stato completato. E’ di fondamentale importanza che: - le Regioni rispettino le disposizioni normative; -i CE già riorganizzati assicurino efficienza e competitività; -i CE designati siano adeguatamente formati sulla gestione telematica degli studi clinici. Comitati etici in Italia: stato dell’arte ( ) Fonte: AIFA, Il Portale della Ricerca Clinica sui Farmaci in Italia

E-submission La gestione esclusivamente telematica della documentazione riguardante la sperimentazione clinica avrebbe dovuto realizzarsi entro il 1/07/2013 Disposizione positiva, sempre auspicata dalle imprese per la potenzialità di ridurre tempi autorizzativi e costi. È indispensabile che l’Agenzia garantisca la piena efficienza della e-submission e che continui a dialogare con gli attori coinvolti per ottimizzare il sistema (es. garantire la sicurezza informatica necessaria per la confidenzialità dei dati.

Condizioni da applicare subito per essere più attrattivi e, quindi, più competitivi Contratto standard nazionale Per superare le disomogenee richieste locali e consentire l’avvio dei trial in tempi adeguati (reclutamento competitivo). Requisiti assicurativi standard nazionali Per evitare ostacoli amministrativi e procedurali generati dalle molteplici diverse istanze di singoli Comitati etici. Inoltre, sarebbe estremamente importante definire al più presto:

L’impegno delle Istituzioni per snellire e ottimizzare il sistema della ricerca clinica in Italia Disegno di Legge n Attualmente all’esame delle competenti Commissioni parlamentari Articolo 1 Delega al Governo per il riassetto e la riforma della normativa in materia di sperimentazione clinica Requisiti dei centri Sostegno fase 1 Semplificazione adempimenti formali (domanda al CE, di conduzione e di valutazione degli studi clinici) e uso materiale clinico residuo (precedenti attività diagnostiche o terapeutiche) Ruolo del Direttore Generale o del Rappresentante Legale delle strutture sanitarie Compiti e finalità dei CE Contenuti minimi contratti Applicazione sistemi informativi Valutazione dei risultati delle Aziende sanitarie nell’ambito della sperimentazione clinica Uso dell’OsSC per interscambio documentazione Percorsi formativi ordinamenti didattici in materia di ricerca clinica e master universitari Ecm per i medici sperimentatori Riformulazione e razionalizzazione dell’apparato sanzionatorio Sospensione dell’attività dei CE che non rispettano i termini e le procedure previste dalla normativa Revisione normativa studi clinici non profit e studi osservazionali

Tavolo multidisciplinare sulla sperimentazione clinica Di prossima attivazione un gruppo di lavoro, coordinato da AIFA, che comprenderà rappresentanti delle seguenti istiuzioni: Agenzia - ISS Regioni Comitati etici Società Scientifiche Ricercatori clinici Farmindustria Obiettivo Concentrare l’impegno da parte di tutti gli stakeholders per: evidenziare le criticità esistenti proporre soluzioni efficaci Invertire la rotta e ridare slancio alla ricerca clinica che: crea nuove opportunità di cura per i pazienti; offre risorse per i centri clinici; rappresenta occasione di crescita professionale per i ricercatori.

Farmindustria e SIF promuovono la collaborazione pubblico-privato Osservatorio della Ricerca Rendere efficiente il trasferimento tecnologico attraverso uno strumento che favorisca le interazioni tra ricercatori e imprese del farmaco per incrementare il tasso di innovazione e la competitività internazionale. Imprese del farmaco Ricercatori Osservatorio Ricerca

Innovationflow: strumento strategico per generare ricerca e innovazione Innovationflow sarà quindi una sorta di “osservatorio” : le Università italiane potranno inserire le informazioni innovative derivanti dalle loro attività di ricerca scientifica e tecnologica ritenute di interesse per il settore industriale, attraverso la compilazione di una scheda informativa; le aziende farmaceutiche potranno conoscere le principali aree di sviluppo della ricerca accademica italiana e disporre di uno strumento per la consultazione rapida e condensata dello stato dell’arte. Il portale, inoltre offre l’opportunità al ricercatore di evidenziare quelle attività di ricerca legate non solo alla ricerca farmacologica ma anche, ad esempio, al miglioramento dei processi produttivi in ambito farmaceutico. Imprese del farmaco Ricercatori di base Osservatorio Ricerca

Farmindustria e Fondazione Università G. D’Annunzio collaborano per sviluppare reti nazionali di ricerca Data base e web software finalizzati alla gestione del progetto SNIBA Attivazione di collaborazioni virtuose nel contesto della ricerca nazionale Realizzazione di reti strategiche per lo sviluppo delle biotecnologie in campo farmaceutico

SNIBA: caratteristiche del progetto Identificazione delle diverse tipologie di strutture operative: - Centri biotecnologici di ricerca - centri clinici - imprese dedicate allo sviluppo di prodotti e tecnologie innovative Requisiti essenziali dei network: - produzione scientifica di elevata qualità - disponibilità di laboratori certificati - rapporti internazionali di collaborazione - adeguato assetto organizzativo - capacità di formazione e aggiornamento A oggi sono state create le seguenti reti strategiche: - rete medicina predittiva (oncologia, neurodegenerazione, cardiovascolare) - rete medicina rigenerativa - rete nano medicina e robotica - rete biotecnologie vegetali e bioenergetiche