Modelli collaborativi per lo sviluppo della ricerca biomedica Raffaella Pettorruso

Agenda Premessa: l’importanza della collaborazione tra accademia ed imprese La Fondazione Telethon e le attività di trasferimento tecnologico La Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Progetti Strategici 2019: come presentare proposte al nostro raggruppamento Q&A 13/07/2019

La collaborazione aumenta le probabilità di successo Takebe, Imai and Ono; Clin Transl Sci. 2018 Nov; 11(6): 597–606. Successo = Terapie sul mercato accessibili ai pazienti 13/07/2019

Fondazione Telethon – Al centro di un ecosistema MISSIONE VISIONE Trasformare i risultati di una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata e sostenuta nel tempo, in terapie accessibili. Far avanzare la ricerca verso la cura delle malattie genetiche rare. Malati Centri clinici Aziende Donatori Ricercatori Università Individui

Alleanze industriali Institute Scope Start year 2010 2018 2011 2012 Exclusive license on retroviral-based ex vivo gene therapy for ADA-SCID, and lentivirus based for WAS, MLD, beta thalassemia. 2011 Small molecule drug candidates for Lysosomal Storage disorders and neurodegenerative diseases 2012 Gene therapy and small molecule approach for the treatment of Lysosomal Storage disorders and neurodegenerative diseases 2014 2017 2018 Lentivirus-based gene therapy for blood disorders 2016 Genome editing of hematopoietic stem cell (HSC) and T cell therapies 2016 Undisclosed 2018 lysosomal storage disorders and more common disorders such as neurodegeneration.

La Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS lug. ’19

La Ricerca della Fondazione Policlinico A. Gemelli 7 Linee di Ricerca lug. ’19

Come le imprese possono presentare proposte al nostro raggruppamento Progetti strategici 2019 Come le imprese possono presentare proposte al nostro raggruppamento

Pagina web dedicata http://www.telethon.it/content/bando-imprese-progetti-strategici-regione-lazio-2019 13/07/2019

Facsimile formulario scaricabile 13/07/2019

Sezioni del formulario Anagrafica dell'impresa e della persona di riferimento per il progetto Progetto di Ricerca e Innovazione Titolo Durata (in mesi) Importo Breve descrizione del progetto Tipologia di progetto (classificazione su scala TRL) Tipologia di collaborazione con l'Organismo di Ricerca (OdR) Breve descrizione delle competenze che l’impresa proponente cerca nell’OdR e delle attività che vuole affidargli 13/07/2019

4. Formulario on-line: accesso https://forms.office.com/Pages/ResponsePage.aspx?id=bjOjVWTtRk6rqM1XY3wVJtnQYdo26_JFgfdlV_4fnrBUMjJNWThOSVRZV0I2T0Y0VTlEOFZFSERJRS4u 13/07/2019

5. Formulario on-line: compilazione ed invio Non è necessaria alcuna registrazione per poter accedere, compilare ed inviare il formulario. Non è possibile salvare quanto inserito durante la compilazione per cui assicuratevi di avere tutti gli elementi necessari a completare tutti i campi obbligatori prima di iniziare la compilazione I campi obbligatori sono contrassegnati con un * Il formulario si compone di 2 sezioni, per poter accedere alla seconda è necessario aver compilato tutti i campi obbligatori della prima Fino a che non si è effettuato l’invio, è possibile navigare tra le due sezioni (ad esempio ritornare alla prima dopo aver compilato la seconda) utilizzando i tasti «avanti» e «indietro»; le informazioni già inserite vengono conservate durante tale navigazione. Una volta completato il formulario cliccare sul tasto «invia» per completare la procedura ed inviare la proposta. Se l’invio del formulario è andato a buon fine si visualizzerà una pagina di conferma. 13/07/2019

5. Formulario on-line: compilazione ed invio 13/07/2019

Contatti UFFICIO GESTIONE GRANT GRANT OFFICE - DIREZIONE SCIENTIFICA Dott.ssa Raffaella Pettorruso Via Varese 16/b, 00185 Roma T +39 0644015360 rpettorruso@telethon.it www.telethon.it GRANT OFFICE - DIREZIONE SCIENTIFICA Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Università Cattolica del Sacro Cuore   Largo Agostino Gemelli, 8, 00168 Roma T +39 06 3015 6099 T +39 06 3015 5272 grant.office@policlinicogemelli.it www.policlinicogemelli.it 13/07/2019