Lutilizzo di archivi di dati amministrativi per la sperimentazione controllata: è possibile lesperimento amezzo cieco? è possibile lesperimento a mezzo-cieco? Alberto Martini: Università del Piemonte Orientale e ASVAPP

ROMA FEBBRAIO 2013 Cosa hanno a che fare archivi di dati amministrativi con sperimentazione controllata? Solitamente, molto poco

ROMA FEBBRAIO 2013 LA SPERIMENTAZIONE CLINICA Lidea fondamentale è simile alla sperimentazione clinica utilizzata per testare lefficacia dei farmaci. Un gruppo di pazienti affetti da una patologia viene suddiviso in due gruppi mediante sorteggio: ad un gruppo (detto «sperimentale») viene somministrato il farmaco, allaltro (detto «di controllo») o una sostanza inerte (placebo) o il treatment as usual (TAU) Il tutto avviene in doppio cieco : il paziente non sa se è trattato, i medici neppure: così tutti evitano comportamenti opportunistici (compensazione, abbandono dello studio)

ROMA FEBBRAIO 2013 A cosa serve tutto ciò? La differenza tra loutcome clinico osservato tra i trattati e quello osservato tra i controlli rappresenta plausibilmente leffetto del farmaco

ROMA FEBBRAIO 2013 anche i ciechi potranno vedere… (Lucio Dalla) Doppio cieco non riproducibile quando trattamento = erogazione di un servizio o concessione di un sussidio i membri del gruppo di controllo si rendono tanto più conto di essere esclusi dal servizio o dal sussidio, tanto più a valle avviene la randomizzazione

ROMA FEBBRAIO 2013 Lesclusione dei controlli è sempre un problema È alla fonte delle obiezioni di tipo etico Genera malcontento tra gli operatori Genera il rischio di crossover Il doppio cieco evita tutto questo Ma qui non è possibile Proviamo con il mezzo cieco

ROMA FEBBRAIO 2013 Chi se lo ricorda?

ROMA FEBBRAIO 2013 Supponiamo di avere larchivio perfetto Un archivio con tutti gli episodi di occupazione e disoccupazione Un archivio con tutte le imprese attive e le loro caratteristiche salienti Un archivio con tutti le informazioni sul percorso scolastico degli studenti Ci sono già: le Comunicazioni obbligatorie (COB) Larchivio statistico delle imprese attive (ASIA) Lanagrafe degli studenti (lanagrafe che non cera?)

ROMA FEBBRAIO 2013 ARCHIVIO DELLINTERA POPOLAZIONE ELEGGIBILI PER LA MISURA NON ELIGGIBILI OFFRO IL TRATTAMENTO ACCETTA NON OFFRO IL TRATTAMENTO SIMULO RANDOMIZZO RIFIUTAACCETTEREBBE RIFIUTEREBBE QUESTI SONO I TRATTATI CHE RICEVONO LA PRESTAZIONE A COSA CONFRONTO LOUTCOME DEI TRATTATI PER STIMARE LEFFETTO DELLA PRESTAZIONE? Ma non lo sanno!

ROMA FEBBRAIO 2013 OFFERTO IL TRATTAMENTONON OFFERTO IL TRATTAMENTO TRATTATI TUTTI I NON TRATTATI (PER RAGIONI DIVERSE) TRATTATI NON OFFERTO IL TRATTAMENTO TRATTATI QUELLI CHE AVREBBERO ACCETTATO LOFFERTA SE GLI FOSSE STATA FATTA MA QUESTI NON SONO SEPARABILI DAGLI ALTRI!!!!!

ROMA FEBBRAIO 2013 OFFERTO IL TRATTAMENTONON OFFERTO IL TRATTAMENTO TRATTATI La media delloutcome di questi meno la media delloutcome di tutti questi riproporzionata per lincidenza dei trattati sul totale a cui è stato offerto / OFFERTO IL TRATTAMENTO Tutto ciò è possibile se si hanno archivi molto ricchi

ROMA FEBBRAIO 2013 Pro e con del mezzo cieco PRO: Evita contaminazioni, previene malumori, tranquillizza tutti CON: siamo alla completa mercé del take-up rate. Se è molto piccolo, esplodono gli errori standard e con questi sale il Miminum Detectable Effect, e crescono i costi necessari a ottenere il target di soggetti trattati