Gli esiti riportati dal paziente per migliorare la qualità della cura 23 Novembre 2007 Dipartimento del Farmaco Reparto Farmacologia e Terapia delle malattie da Virus Gli esiti riportati dal paziente per migliorare la qualità della cura Raffaella Bucciardini, Maurizio Massella, Vincenzo Fragola

Patient reported outcome (PRO): definizione Gli “esiti riportati dai pazienti” o come più frequentemente si trova in letteratura, i “patient reported outcome” (PRO) sono misure che permettono di descrivere e valutare lo stato di salute del paziente attraverso la sua stessa percezione della propria condizione di salute

Patient reported outcome (PRO) Cosa misurano i PRO? I PRO possono essere utilizzati per misurare: concetti complessivi come lo stato di salute generale la presenza di specifici sintomi paziente-riportati la presenza e l’intensità del dolore concetti molto complessi come la qualità della vita correlata alla salute (misura multidimensionale che fa riferimento a tutti gli aspetti dello stato di benessere o malessere fisico, psicologico e sociale dell’individuo) componenti della qualità della vita correlata alla salute (aree specifiche)

Esempi di strumenti PRO

Esempi di strumenti PRO Scala del dolore: Esempi: Scala numerica verbale (VNS) rappresentazione visiva dell’ampiezza del dolore che un paziente crede di avvertire 0______1______2______3______4______5______6______7______8______9______10 assenza di dolore peggior dolore immaginabile Scala di valutazione verbale (VRS) Semplice ed agevole da utilizzare. La scala definisce l’intensità del dolore come (ad esempio): assente, lieve, moderato, grave

Esempi di strumenti PRO Questionari di valutazione della qualità della vita correlata alla salute Esempi: Questionario generico SF36 Questionario generico EUROQoL Questionari specifici per patologia (es. per l’HIV: MOS-HIV , ISSQoL)

Patient reported outcome (PRO) Come utilizzare i PRO? Nella valutazione complessiva di ogni intervento sanitario che prevede il giudizio delle due figure coinvolte: il paziente ed il medico (ricerca / pratica clinica)

Perché abbiamo bisogno di misurare i PRO nella ricerca? Diversi effetti del trattamento possono essere riferiti soltanto dal paziente (esempio: per lo sviluppo di farmaci analgesici, l’end-point primario di efficacia è la misurazione dell’intensità del dolore) L’integrazione del punto di vista del medico e del paziente rappresenta un più completo metodo di valutazione (sono possibili rilevanti discrepanze tra i due giudizi; spesso i miglioramenti clinici non correlano con i miglioramenti percepiti dal paziente) L’impiego di strumenti validati di rilevazione PRO può permettere di acquisire informazioni in maniera più attendibile e completa rispetto a quanto ottenibile mediante semplici domande rivolte dal medico paziente (esempio: domande sui sintomi)

Perché abbiamo bisogno di misurare i PRO nella ricerca? Il successo terapeutico di un farmaco potrà certamente essere valutabile in termini di risoluzione o miglioramento clinico della patologia trattata, ma il beneficio più rilevante sarà espresso dalla recuperata abilità da parte dell'individuo ad agire normalmente nel quotidiano e dal ripristino del proprio senso di benessere La valutazione dei PRO è di particolare interesse quando due o più farmaci o strategie terapeutiche hanno la stessa efficacia clinica Può avere un ruolo fondamentale nell’ambito delle valutazioni di costo-efficacia di un intervento farmacologico, fornendo utili informazioni sull’allocazione razionale delle risorse in campo sanitario

Perché abbiamo bisogno di misurare i PRO nella pratica clinica? Le misure standard rilevate alla visita medica o attraverso la diagnostica strumentale e di laboratorio potrebbero non essere in grado di valutare la quotidiana funzionalità di un paziente affetto da una patologia cronica o invalidante. Il modo migliore per valutare l’efficacia di un intervento terapeutico è tener conto della percezione soggettiva, da parte dello stesso paziente, della variazione della sintomatologia

COSA STANNO FACENDO LE AGENZIE REGOLATORIE? FDA (Food and Drug Administration) Sta incoraggiando la comunità scientifica ad utilizzare i PRO nei trial clinici. Dal 1997 al 2002, il 30% dei nuovi farmaci approvati dalla FDA conteneva dati sui risultati in termini di PRO nel foglietto illustrativo. Nella scorsa decade, la FDA ha approvato sei farmaci antineoplastici sulla base, almeno in parte, degli strumenti PRO. (Ad esempio, il Novantrone (mitoxantrone) è stato approvato principalmente sulla base della riduzione della sintomatologia dolorosa rilevata attraverso uno strumento PRO, denominato “scala del dolore” )

COSA STANNO FACENDO LE AGENZIE REGOLATORIE? EMEA (European Medicenes Agency) Sta promuovendo una discussione sul ruolo dei PRO , con particolare riferimento alla qualità della vita correlata alla salute, nell’ambito del processo di valutazione dei farmaci L’EMEA considera l’utilizzo delle misurazioni PRO opzionale

COSA STANNO FACENDO LE AGENZIE REGOLATORIE? AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ?

ISS: cosa è stato già fatto Misurazione della qualità della vita e analisi di costo- efficacia, nell’ambito di trial clinici, come endpoint complementare per la comparazione di strategie terapeutiche anti-HIV Studi: ISS047, INITIO, ISS-PART, TI-QoL, LIPO-QoL

ISS: cosa è stato già fatto Costruzione di un nuovo questionario (ISSQoL) per la valutazione della qualità della vita nelle persone con infezione da HIV Caratteristiche del questionario: costruito (anni 2001-2004), per rispondere alle nuove necessità delle persone HIV+ nell’era HAART (Higly Active Antiretroviral Therapy) Competenze trasversali: ricercatori, medici, psicologi, statistici e partecipazione di persone HIV+ in tutte le fasi del progetto Tradotto finora in inglese (UK, USA) e spagnolo

ISS: cosa stiamo facendo Progetto Prosit (patient reported outcomes italian team) : gruppo di lavoro nazionale di esperti di valutazioni PRO nelle diverse discipline con lo scopo di: Utilizzare i “patient reported outcome” come parametri di valutazione della salute e degli esiti di interventi sanitari nella ricerca e nella pratica clinica

Progetto PROSIT OBIETTIVI: Raccogliere informazioni utili e renderle disponibili attraverso un portale web a chi è interessato a questo argomento Informare e formare quanti interessati a conoscere e/o occuparsi di PRO Costituire un panel di esperti capaci di supportare gruppi italiani che volessero implementare l’utilizzo dei PRO in trials clinici o interventi sanitari Promuovere un impiego diffuso ed appropriato di strumenti di rilevazione dei PRO anche mediante l’interlocuzione con le Società Scientifiche di varie discipline Offrire supporto esperto per analisi valutative di efficacia di interventi sanitari promossi da agenzie pubbliche Promuovere studi e collaborare ad attività di ricerca nazionali ed internazionali

Per informazioni Raffaella Bucciardini Tel: 0649903301 E-mail: r.bucciardini@iss.it