Il Medico e l’informazione scientifica Validità interna ed esterna dei lavori clinici. Scuola Toscana di Formazione

Il Medico e l’informazione scientifica. Il medico è continuamente impegnato a prendere decisioni cliniche e per questa attività necessita di molte INFORMAZIONI.

LE INFORMAZIONI Possono essere acquisite in maniera “ informale ”, attraverso l’esperienza clinica e “ formale”, attraverso la letteratura scientifica.

Il Medico e l’informazione scientifica. Le informazioni assunte attraverso l’esperienza professionale hanno i loro limiti essendo più “ qualitative” che “quantitative”. La natura di gran parte della pratica clinica è tale da essere incompatibile con la raccolta formale e sistematica dell’evidenza quantitativa dei risultati.

Il Medico e l’informazione scientifica. Le informazioni assunte attraverso i risultati degli studi scientifici e delle ricerche epidemiologiche sono o dovrebbero costituire il fondamento per l’appropriatezza dell’atto medico.

Il Medico e l’informazione scientifica. Al medico non è richiesto di essere scientifico nelle sue “ osservazioni ”ma di esserlo nel suo “ giudizio clinico”, il quale deve basarsi “sull’evidenza scientifica” piuttosto che sulle “opinioni”.

Il Medico e l’informazione scientifica. Il medico deve, dunque, attivamente e continuamente “ ricercare , leggere ed analizzare” la letteratura scientifica finalizzandola alla propria pratica clinica. Le ” evidenze ” della letteratura devono essere: > VALIDE > UTILI

LA VALIDITA’ Significa rispondenza ai canoni di: > disegno sperimentale > analisi > significatività statistica

L’UTILITA’ Significa trasferibilità dei risultati nella pratica clinica: > similarità dei pazienti trattati > rilevanza e completezza degli esiti > rilevanza clinica della differenza

Il Medico e l’informazione scientifica. Nella enorme massa di informazioni che provengono dal mondo della ricerca è necessario distinguere quelle che provengono da studi “validi e di qualità”, dove sono minimizzate le DISTORSIONI.

Il medico e l’informazione scientifica. Fra “ realtà/verità ” e “ valore verificato/risultato ” esiste sempre una DISTANZA ( Bias o Distorsione della verità/realtà). Validità dell’informazione/osservazione tanto maggiore quanto più vicina alla “realtà” e quanto minori le possibilità di “ Distorsione “.

BIAS O DISTORSIONE. Insieme di elementi o errori esistenti nello studio , i quali possono alterarne le conclusioni e pregiudicarne la credibilità.

In uno studio statistico-epidemiologico, indipendente-mente dagli obiettivi proposti, è raramente possibile esaminare ogni singolo individuo dell’intera popolazione (necessità di enormi risorse economiche, di personale e di laboratorio, etc.) Esaminare ogni singolo individuo della popolazione CENSIMENTO L’esame di un campione invece dell’intera popolazione consente di superare questi problemi. Esaminare gli individui di un campione INDAGINE ( o inchiesta o sondaggio )

Insieme di individui che hanno uno o più caratteri in comune Che cosa si intende con il termine popolazione ? POPOLAZIONE Insieme di individui che hanno uno o più caratteri in comune Esempio: la popolazione dei soggetti affetti da ipertensione arteriosa comprende tutte le persone che hanno l’ipertensione arteriosa.

Il campione. E’ un sottoinsieme della popolazione generale della quale rispecchia tutte le caratteristiche. I risultati di un trial si riferiscono solo al campione oggetto di studio. Esso deve fornire garanzie circa l’affidabilità dei risultati che saranno estesi a tutta la popolazione.

Il campionamento inferenza studio del campione campionamento campione POPOLAZIONE campionamento campione inferenza Il principale obiettivo di un campionamento è quello di raccogliere dati che consentiranno di generalizzare all’intera popolazione i risultati ottenuti dal campione . Questo processo di generalizzazione è detto inferenza.

I risultati delle misurazioni effettuate su un campione non interessano in sé, bensì in quanto applicabili alla popolazione dalla quale è stato estratto il campione. Questo processo di generalizzazione, detto inferenza, è sempre associato ad una certa percentuale di errore. Pertanto attraverso la misura ottenuta dal campione potremo soltanto ottenere una stima della “vera” misura della popolazione.

(alta validità INTERNA) NO (bassa validità INTERNA) studio di un CAMPIONE le conclusioni sono corrette riguardo alle unità del campione ? SI’ (alta validità INTERNA) NO (bassa validità INTERNA) Il campione è rappresentativo ? SI’ (alta validità ESTERNA) NO (bassa validità ESTERNA)

VALIDITA’ INTERNA VALIDITA’ ESTERNA Misura quanto i risultati di uno studio sono corretti per il campione di individui che sono stati studiati. La validità interna viene difettata sia dalla variazione casuale cha da ogni elemento di disturbo (bias). VALIDITA’ ESTERNA È il grado di generalizzabilità delle conclusioni tratte da uno studio. “ supponendo che i risultati di un determinato studio siano veri, essi si applicano anche ai miei pazienti? “

Validità interna ed esterna Due domande fondamentali: concetto di VALIDITA’ INTERNA Le conclusioni sono corrette per gli individui che compongono il campione? concetto di VALIDITA’ ESTERNA il campione rappresenta bene la popolazione da cui è stato estratto?

Errore di campionamento L’errore di campionamento si verifica per VARIAZIONE CASUALE deriva da un elemento naturale ineliminabile: il CASO SELEZIONE VIZIATA fatta su un settore non rappresentativo della popolazione. Il campione si dice DISTORTO questo è un BUON CAMPIONE perché l’errore dovuto alla variazione casuale può essere STIMATO Questo è un CATTIVO CAMPIONE perché l’errore non può essere stimato!

bias (o distorsione o errore sistematico) Se la moneta è bilanciata: 1000 lanci -> in circa il 50% dei casi ci aspettiamo che venga testa (o croce) Se ripetiamo l’esperimento più volte, escludendo i casi in cui si ha il 50%, in media metà delle volte la % sarà superiore e metà della volte sarà inferiore al 50%. Se la moneta fosse sbilanciata nel peso: Allora ci aspetteremmo due percentuali diverse, di entità proporzionale allo sbilanciamento.

bias (o distorsione o errore sistematico) Discostarsi sistematico di una stima dal valore vero Bias di informazione Bias di selezione Bias di coinfondimento.

bias (o distorsione o errore sistematico) BIAS DI INFORMAZIONE distorsione nella raccolta dei dati (es. misurare la pressione con uno sfigmomanometro difettoso, confrontare rilevazioni del peso corporeo pesando o chiedendo il peso con dei questionari, etc.) BIAS DI SELEZIONE distorsione nella scelta del campione (es. usare pazienti ospedalizzati per infarto miocardico acuto come campione per valutare l’efficacia di un intervento per smettere di fumare; utilizzare come campione controllo broncopatici in uno studio caso-controllo per trovare l’associazione fra fumo e cancro del polmone, etc.)

Bias o distorsione Bias di coinfondimento: quando non si prendono in considerazione tutte le variabili che possono influire prognosticamente.

per riflettere un po’ …. RRR ARR NNT Trial XXX Trial YYY Trial ZZZ trattati controllo n° pazienti 10000 Eventi sfavorevoli 1000 (10 %) 2000 (20 %) 100 (1 %) 200 (2 %) 10 (0,1 %) 20 (0,2 %) RRR 50 % ARR 10 % 1 % 0,1 % NNT 10 100 1000 Calcolo NNT: Trial XXX : 1/ARR x 100 = 1/10 x 100 = 0,1 x 100 = 10 Trial YYY : 1/ARR x 100 = 1/1 x 100 = 1 x 100 = 100 Trial ZZZ : 1/ARR x 100 = 1/0,1 x 100 = 10 x 100 = 1000

Obiettivi del corso. Fornire al medico le basi metodologiche, epidemiologiche e statistiche essenziali per consentirgli una “ lettura critica” dei lavori scientifici , andando a ricercare le informazioni “ valide ed utili”.

Perché l’EBM. Fra “verità/realtà” e “valore verificato/risultati” esiste una DISTANZA (BIAS o DISTORSIONE della verità/realtà). Scopo dell’EBM è di ridurre questo BIAS riportando le informazioni scientifiche il più vicino alla realtà.

Perché l’Evidence Base Medicine Aumento esponenziale dei costi Crisi economica dei sistemi sanitari nazionali e di quelli assicurativi Riconoscimento della diffusione di pratiche cliniche difformi e non giustificate da prove Necessità del governo della spesa da parte del “terzo pagante”

Perché l’Evidence Based Medicine. Aumento esponenziale della quantità delle informazioni Nuove tecnologie informatiche al servizio della raccolta e diffusione delle informazioni biomediche Necessità di legare la ricerca alla pratica in tempi adeguati

EBM Perizia Prudenza Deontologia Diligenza Etica Scienza Bioetica Coscienza Economia sanitaria Farmacoeconomia DRG (ROD) Budget EBM ECM Leggi: -Finanziaria -675/96 -626 -502 -ecc. ecc. EBM

Cosa è l’EBM Movimento culturale orientato alla formazione ed alla pratica clinica, che trova basi e motivazioni nei fenomeni sociali, economici e culturali che hanno profondamente modificato il modo di fare medicina nel mondo occidentale. Nino Cartabellotta

Cosa è l’EBM Prassi della medicina nella quale la valutazione degli atti diagnostici e le decisioni concernenti gli interventi terapeutici sono effettuati alla luce di una analisi attenta e sistematica delle informazioni che provengono dalla più recente ricerca clinica G. Federspil

Cosa è l’EBM Uso coscienzioso, esplicito ed accorto delle migliori evidenze attualmente disponibili al fine di prendere delle decisioni riguardo l’assistenza fornita ai singoli pazienti Sackett Evidence = prova

Significato della EBM Imparare a porsi domande (convertire il bisogno di informazione in domande). Imparare a tradurre la domanda in una ricerca sulle fonti dell’evidenza. Leggere criticamente le fonti trovate ( validità ed utilità). Applicare le conclusioni alla pratica clinica. Applicare le conclusioni alla ricerca.

DECISIONI CLINICHE EFFICACI Significato della EBM ESPERIENZA CLINICA DECISIONI CLINICHE EFFICACI MIGLIOR EVIDENZA DISPONIBILE

I limiti della EBM Esistenza di “zone grigie”: zone in cui vi è incertezza sull’efficacia EBM si basa sulle migliori evidenze “disponibili”, non sulle migliori evidenze “possibili” Utilità della EBM nelle fasi del procedimento clinico: scarsa per la formulazione di ipotesi diagnostiche moderata nella scelta ed interpretazione dei tests diagnostici elevata nella scelta e valutazione dei trattamenti I limiti della realtà italiana: scarsa integrazione tra epidemiologia clinica e medicina scarsa diffusione dei moderni strumenti d’informazione poca familiarità dei medici con l’informatica