The Multidisciplinary Network on Dystonia and Spasticity in Children. MUNDYS CHILDREN The Multidisciplinary Network on Dystonia and Spasticity in Children. Presentazione e primi risultati Flavio Giordano, MD Neurochirurgia Ospedale Pediatrico Anna Meyer Firenze

Spasticity in Children Degenerative diseases Background Spasticity in Children Cerebral Palsy (ICP) Spinal Cord Injury Brain Injury Degenerative diseases Dystonia in Children Primary Secondary ICP Postinfectious state Other environmental insult Spasticity accounts for 70 to 91% of the motor disorders associated with ICP Hoving MA Intrathecal baclofen in children with spastic cerebral palsy: a double-blind, randomized, placebo-controlled, dose-finding study. Dev Med Child Neurol. 2007 Sep;49(9):654-9

Conventional Therapies ITB Success rate 59,3% 78,7% Total costs at 2 yrs € 88.272 € 59.391 Valutazione del rapporto costo/efficacia a 2 anni di un gruppo di pazienti trattati con terapie convenzionali vs pazienti trattati con ITB come prima scelta; Costi in € ; Per definire il successo del trattamento: > soddisfazione del paziente e del caregiver rilevato con la goal attainment scaling (GAS); < di almeno 1 punto alla Ashworth

Perché creare un network per la terapia della spasticità nell’Italia Centrale con particolare attenzione alla ITB ? ?

Popolazione dell’Italia Centrale 14.500,000 abitanti Lazio 5.493.000 Toscana 3.535.500 Sardegna 1.648.000 Marche 1.561.000 Abruzzo 1.340.000 Umbria 903.000 135,000 nuovi nati all’anno

9% ITB in Italia Centrale 17% Migrazione in Italia Nord per ITB Analisi osservazionale PCI Italia Centrale Incidenza di spasticità e sindromi spastico-distoniche Italia Centrale Età 4-25 anni 135 nuovi casi all’anno 9% ITB in Italia Centrale 17% Migrazione in Italia Nord per ITB 74% No accesso a ITB "Cerebral palsy rate among low-birthweight infants fell in the 1990s” Development Medicine & Child Neurology, 2003 e Dati Medtronic Directo

6% ITB in Italia Centrale 10% Migrazione in Italia Nord per 10% Analisi osservazionale PCI Italia Centrale Prevalenza spasticità e sindromi spastico-distoniche Italia Centrale Età 4-25 anni 1750 casi 6% ITB in Italia Centrale 10% Migrazione in Italia Nord per 10% 84% No accesso a ITB Development Medicine & Child Neurology, 2003 e Dati Medtronic Directo

Incidenza complicazioni ITB US Multicentric Study 102 patients (1996-2003) Programmable pump 10mL 32 complications in 21 pazienti (20,6%) 9 infections (8,8%) Significative risk factor for all complications and infections - Age < 8 years (Albright, 2004)

Complicanze Baclofen intratecale RICARICA E PROGRAMMAZIONE POMPA Meningite Infezione Errore di riempimento (sotto-sovradosaggio) Contaminazione del serbatoio Attivazione della valvola del serbatoio Danni al sistema Iniezione scorretta (porta laterale) (Albright, 2004)

Complicazioni ITB  Sospensione Terapia da Lissovoy, 1997

Perché questa situazione ? Poca informazione in ambiente Pediatrico Paura e rifiuto da certi specialisti Assenza di linee guida nazionali Assenza di condivisione di esperienze e casistica dei singoli centri Costi economici della ITB per ogni singolo ospedale Migrazione dei pazienti e persistenza del problema nel tempo

Condivisione differenti esperienze nel trattamento pazienti pediatrici Verificare efficacia e sicurezza ITB Analisi di risultati e complicazioni chirurgiche Analisi degli eventi avversi Migliorare la collaborazione fra I centri per ottimizzare il trattamento dei pazienti Miglioramento conoscenze The network project

Gruppo multidisciplinare per selezione e trattamento pazienti Surgical back-ground and skills in pediatrics Requisiti richiesti Follow-up and pump refills Complications management Control of economic costs and budget

Chi siamo ? Ospedale Meyer Firenze Ospedale Bambin Gesù Roma Ospedale Bambin Gesù Roma Palidoro IRCCS Stella Maris Calambrone Pisa Ospedale S.Chiara Pisa Policlinico Gemelli Roma Ospedale Salesi Ancona Ospedale Perugia e Foligno Ospedale L’Aquila, Teramo, Chieti …… CON LA PREZIOSA COLLABORAZIONE E IL GRANDE SOSTEGNO DE “LA NOSTRA FAMIGLIA” BOSISIO PARINI E OSTUNI Chi siamo ?

Creazione del Network Incontri periodici in tutte le regioni coinvolte dell’Italia Centrale Collaborazione nella gestione medica e chirurgica Data base comune e condiviso Revisione periodica della serie (Clinical Service Medtronic) Pubblicazioni e ricerca scientifica Condivisione continua di ogni esperienza

The building of MUNDYS Project 1st meeting Firenze, 2010/09 2nd meeting Roma, 2010/12 3rd meeting Stella Maris, 2011/03 4th meeting EACD, Roma, 2011/06 5th meeting SINC, Lecce, 2011/09 Retrospective study Prospective study 60 different specialists involved

Preliminary activities – Retrospective study 108 children and young adults treated and retrospectively analyzed in the five most important Centers of Central Italy Meyer Pediatric Hospital Firenze Ospedale Bambin Gesù Roma Policlinico Gemelli Roma Stella Maris Foundation Calambrone – Pisa Salesi Pediatric Hospital Ancona Analysis of the characteristics and clinical features (demography, epidemiology, hypertonia) of implanted patients Assessment of the technical features (test, catheter position, characteristics of the device) Collection of the complications occurred Analysis of clinical outcomes

Population demography Gender Age (N=80) Weight (N=46) Average 12 36 Std. Dev. 6 20 Min. 3 13 Max. 29 102 Etiology

Baseline – Spasticity and Dystonia 93% of the population is affected by spasticity Spastic phenotype Ashworth Scale (N=105) Upper Limbs Lower Limbs Average 3.5 4.1 Std. Dev 1.2 0.8 Median 4 Min. 1 2 Max. 5 42% of the population is affected by dystonia Pattern of the disease

Baseline – Clinical Features

Test and Implantation 66% of patients (N=69/108) performed an ITB trial test Pump Reservoir volume Catheter tip level

ITB Dosage at last FU [µg/day] (N=96) Follow up Median time between Implantation and last FU visit: 15 months (min=1 months, max=11.5 years) ITB Dosage at last FU [µg/day] (N=96) Average 304 Std. Dev 200 Median 277 Min 50 Max 1000 3% of the assessed patients (N=2/65) feels pain with VAS > 7

Clinical Outcomes * Asworth Scale BFMRS * * p<0.001 * p<0.001 Test non parametrico per campioni dipendenti * p<0.001

Complications → 27 surgery/device related (25%) A total number of 45 complications occurred → 27 surgery/device related (25%) Surgery / device related Drug related Management

Parents’ satisfaction

Conclusions In our retrospective study ITB therapy confirms the good results in the management of spastic children with/without secondary dystonia The number of the collected adverse events is consistent with literature Complications have been efficiently managed. The ITB treatment results in an overall good satisfaction in patients’ family. Prospective analysis will be provided in order to deeply investigate ITB outcomes

Dove andiamo ? Pubblicazioni scientifiche Studio prospettico Analisi epidemiologica Follow-up centralizzato Congressi, linee guida e disseminazione Estensione all’Italia del Sud e Isole Cooperazione con Centri Italia del Nord

Dr Pierfrancesco Eugeni Drsa Annalisa Di Loreto Drsa Anna Filippini Drsa Silvia Lori Dr Federico Melani Drsa Silvia Paoli Drsa Silvia Cappanera Drsa Liliana Porfiri Dr Guido Camanni Prof Giovanni Cioni Drsa Silvia Perazza Drsa Roberta Battini Drsa Manuela Casarano Prof Aldo Iannelli Dr Antonio Trabacca Drsa Marilena Cacudi Drsa Lucia Petrara Drsa Leonarda Gennaro Prof Enrico Castelli Drsa Michela Armando Dr Francesco Costici Drsa Daniela Morelli Drsa Rosa Russo Drsa Roberta Bombardieri Drsa Roberta Di Pietro Drsa Annalivia Ioizzo Drsa Eliana Compagnone Dr Marco Romeo Prof Concezio Di Rocco Drsa Beatrice Cioni Dr Luca Massimi Dr Giampiero Tamburrini Drsa Ottavia De Lellis Dr Massimiliano Murgia