Rilevanza clinica, scientificità ed eticità degli studi Milano, 27 settembre 2006 Maria Frigerio A.O. Ospedale Niguarda-Ca Granda.

Presentazione sul tema: "Rilevanza clinica, scientificità ed eticità degli studi Milano, 27 settembre 2006 Maria Frigerio A.O. Ospedale Niguarda-Ca Granda."— Transcript della presentazione:

1 Rilevanza clinica, scientificità ed eticità degli studi Milano, 27 settembre 2006 Maria Frigerio A.O. Ospedale Niguarda-Ca Granda

2 Le domande Il problema clinico è rilevante? Gli obiettivi dello studio sono importanti? Lo studio è originale? Vi è incertezza sullefficacia della nuova terapia? Vi sono presupposti di efficacia della nuova terapia? La metodologia dello studio è appropriata? La partecipazione allo studio potrebbe privare il paziente di trattamenti di efficacia documentata? Le procedure dello studio espongono il paziente a rischi o disturbi aggiuntivi?

3 Scopo dello studio CARE-HFXYZ Problema clinicoScompenso cardiaco cronico medio-severo, FE <35%, BBS Scompenso cardiaco acuto, ricoverato Trattamento in studio Pacemaker tricamerale per risincronizzazione Farmaco per uso endovena End-point dello studio Morte, ospedalizzazione x causa cardiaca Durata della dispnea, sintomi, durata degenza OriginalitàSIscarsa

4 Trattamento in studio CARE-HFXYZ Incertezza sullefficacia SI Presupposti di efficacia: -Razionale: -Studi precedenti: -Metanalisi SI QoL, FE, tempo desercizio Favorevoli SI risultati controversi Sfavorevoli Trattamento già approvato in Italia SINO

5 Metodologia dello studio CARE-HFXYZ RandomizzatoSI In ciecoNOSI Contro placeboNOSI Stima numerosità del campione e metodo statistico OK

6 Eticità dello studio CARE-HFXYZ Terapia ottimale garantita SI??? Rischio correlato al trattamento SI, basso (morte <1%, danno <5%) SI, probabilmente basso Rischi o disturbi da procedure dello studio Modesti (prelievi, Ecocardio) Modesti (prelievi)

7 Studio CARE-HF: considerazioni PROCON OriginalitàStudio in aperto Valutazione di un device con gli stessi criteri di valutazione dei farmaci Difficoltà della randomizzazione a impiego di device Esperienza del Centro favorevole Rischi correlati alla procedura Approvazione, partecipazione attiva (2° Centro italiano)

8 Studio XYZ: considerazioni PROCON End-point soft Possibilità di fare esperienza con un farmaco teoricamente interessante Scarsa originalità, e studi precedenti con risultati controversi Farmaco in studio vs. placebo, ma di fatto in competizione con i trattamenti usuali Respinto

9 Studio CARE-HF: esito CARE-HF, NEJM 2005; 352:1539

10 Studio XYZ: esito Sospeso dallo sponsor a ~ 8 mesi dalla proposta (annunciato altro studio, su casistica più numerosa, con la mortalità inclusa tra gli end-point principali).