RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI.

Presentazione sul tema: "RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI."— Transcript della presentazione:

1 RICERCA E SVILUPPO DI NUOVI FARMACI

2 In passato le scoperte dei farmaci erano occasionali.
Si trattava di sostanze di derivazione vegetale o animale

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4 Quali sono i fattori che influenzano la ricerca
STRATEGIE DI RICERCA: Quali sono i fattori che influenzano la ricerca di un nuovo farmaco?

5 Esistono patologie per le quali non esiste una
1) MEDICAL NEED= NECESSITA’ TERAPEUTICA Esistono patologie per le quali non esiste una terapia ancora efficace: Tumori, Alzheimer,… L’industria farmaceutica investe nella ricerca di nuovi farmaci Le malattie e il loro impatto si modificano nel tempo: alcune malattie infettive sono diminuite altre (AIDS) hanno fatto la loro comparsa

6 La manifestazione di una patologia su una
larga fascia della popolazione porta alla necessità di ricercare e sviluppare un nuovo farmaco Esempio dell’ulcera gastrica e dei farmaci antiulcera.

7 La ricerca di un nuovo farmaco e il suo sviluppo
2) COSTI E ASPETTI ECONOMICI La ricerca di un nuovo farmaco e il suo sviluppo richiedono notevoli risorse economiche L’industria farmaceutica investirà se i guadagni che deriveranno dalla vendita del nuovo farmaco si prospettano elevati Il costo della specialità medicinale non è stabilito dalla casa farmaceutica ma è controllato dalla politica sanitaria dei vari Paesi.

8 Quando un nuovo farmaco potenzialmente più
efficace deve sostituire un farmaco già in uso sarà difficile richiedere un prezzo più elevato Esempio levodopa

9 Le diverse industrie farmaceutiche si occupano
3) NUMERO DI PAZIENTI Le diverse industrie farmaceutiche si occupano principalmente delle stesse malattie ad ampia diffusione Risultano escluse le MALATTIE ORFANE, cioè quelle di cui è affetto un numero limitato di pazienti Agevolazioni per i gruppi di ricerca che investono sullo studio di farmaci per queste patologie: FARMACI ORFANI

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11 E’ necessario conoscere le cause e la fisiopatologia
4) STATO delle CONOSCENZE E’ necessario conoscere le cause e la fisiopatologia delle malattie per definire un target farmacologico Le scoperte della ricerca di base sono spesso un punto di partenza per i progetti di ricerca farmaceutica Esempio scoperta topi obesi e gene ob

12 La disponibilità di un team di ricercatori
5) CAPACITA’ TECNICO-SCIENTIFICHE La disponibilità di un team di ricercatori competenti e preparati e di una tecnologia avanzata costituisce un buon punto di partenza per la ricerca di un nuovo farmaco 6) CONCORRENZA La ricerca di un nuovo farmaco è prerogativa delle grosse industrie farmaceutiche Cooperazione con gruppi di ricerca universitari

13 Alcune volte la ricerca di nuovi farmaci viene
7) FATTORE UMANO Alcune volte la ricerca di nuovi farmaci viene influenzata dall’opinione pubblica, se ad essere affetto da una malattia rara è ad es. un personaggio pubblico Esempi…

14 COME NASCE UN NUOVO FARMACO?
FASE di RICERCA FASE di SVILUPPO

15 FASE di RICERCA DRUG TARGET & LEAD COMPOUND
Nella prima fase della ricerca si deve: -identificare il bersaglio su cui il farmaco deve agire -identificare una molecola che funga da composto guida Attualmente si dispone di una banca dati nella quale sono presenti migliaia di composti chimici

16 Le molecole vengono modificate dai chimici
farmaceutici per es mediante l’inserimento di gruppi funzionali per ottenere la massima affinità per il bersaglio sul quale devono svolgere la loro attività

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18 ATTIVITA’ BIOLOGICA NEI MODELLI SPERIMENTALI IN VIVO
Si studia l’efficacia della molecola oggetto di studio sulla patologia per la quale dovrebbe essere utilizzata Vie di somministrazione e forme farmaceutiche Dose efficace Meccanismo d’azione Farmacocinetica Farmacodinamica

19 FASE di SVILUPPO

20 SCREENING DI TOSSICITA’
Si studia la tossicità acuta e cronica della molecola oggetto di studio: -su diverse specie animali - A carico dei diversi organi -utilizzando diverse vie di somministrazione

21 -tossicità riproduttiva= effetti sulla capacità
-mutagenesi -tossicità riproduttiva= effetti sulla capacità riproduttiva sul maschio e sulla femmina -teratogenesi -cancerogenesi

22 SPERIMENTAZIONE CLINICA
VALUTAZIONE DEL COMITATO ETICO Prima di passare alla sperimentazione clinica, il Comitato Etico deve dare la sua approvazione. -Il rapporto rischio/beneficio deve essere basso Minore sarà il rischio ed elevato il beneficio, migliore sarà il farmaco -urgenza di una terapia adeguata (malattie orfane)

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24 FASE I Si effettua su un numero ridotto di volontari sani, tra 20-80.
Viene somministrata inizialmente una dose singola e successivamente dosi ripetute (1 settimana) E’ necessaria per individuare: DOSE MASSIMA TOLLERATA PROFILO FARMACOCINETICO (assorbimento, distribuzione, metabolismo ed eliminazione)

25 FASE II E’ il primo studio che si effettua nei pazienti per dimostrare l’effiacia terapeutica in presenza della patologia. FASE IIa: su un numero ridotto di pazienti FASE IIb: su un numero maggiore di pazienti ( ) Si esegue anche un controllo su un altro gruppo di pazienti trattato con placebo o con un farmaco già in commercio per quella patologia

26 INTERVALLI DI SOMMINISTRAZIONE
Si studia attentamente la dose-risposta per poter identificare la posologia che sarà poi utilizzata nella pratica clinica EFFICACIA SICUREZZA DOSE EFFICACE INTERVALLI DI SOMMINISTRAZIONE

27 FASE III Si estende fino a che il farmaco non viene approvato
Il numero di pazienti è più elevato: Si effettua uno studio più approfondito e su larga scala Confermare l’efficacia e la sicurezza, ma anche determinare la posologia ottimale, l’interazione con altri farmaci, i tempi di somministrazione, la somministrazione a varie fasce d’età

28 Si eseguono studi in cieco e doppio cieco
Si valutano gli effetti a breve (1 mese) e lungo termine (6mesi) Una volta che tutti i dati sono stati raccolti, vengono inviati alle autorità sanitarie In Italia si richiede l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) e la valutazione del dossier di registrazione da parte di agenzie nazionali

29 Possono essere richiesti chiarimenti o anche sperimentazioni ulteriori
Per ottenere l’iscrizione del prodotto nel registro comunitario dei medicinali, quindi a livello europeo, è necessaria la valutazione dell’EMEA (European Agency for the Evaluation of Medicines) Possono essere richiesti chiarimenti o anche sperimentazioni ulteriori Alla fine della fase di giudizio, se questo è positivo, si arriva all’approvazione finale

30 FASE IV Durante questa fase avviene la FARMACOVIGILANZA
Il farmaco è già disponibile ed è quindi utilizzato dai pazienti Continuano le osservazioni per approfondire le conoscenze sull’efficacia e sugli effetti collaterali per almeno 4-5 anni Si raccolgono informazioni su effetti indesiderati mai registrati in precedenza

31 Perché un farmaco viene bocciato?
Nel 46% dei casi= scarsa efficacia rispetto ai farmaci già in commercio Nel 17% dei casi= elevata tossicità, già dalla sperimentazione animale Nel 16% dei casi= effetti collaterali Nel 7% dei casi= problemi farmacocinetici Nel 14%= costi troppo alti