I MEAs 10 anni dopo Nello Martini

I PERCHE’ DEI REGISTRI E DEI MEAs Sommario …….. era il 26 marzo 2006 I PERCHE’ DEI REGISTRI E DEI MEAs Per governare il cambiamento del modello di R&D dei nuovi farmaci Per rispondere alla complessità presente e futura del Market Access e della rimborsabilità I 5 requisiti essenziali dei Registri & MEAs Conclusioni

I PERCHE’ DEI REGISTRI E DEI MEAs Sommario I PERCHE’ DEI REGISTRI E DEI MEAs Per governare il cambiamento del modello di R&D dei nuovi farmaci Per rispondere alla complessità presente e futura del Market Access e della rimborsabilità I 5 requisiti essenziali dei Registri & MEAs Conclusioni

Il vecchio e il nuovo modello di Ricerca&Sviluppo VARIABILE NUOVO (BIOTECNOLOGICO) VECCHIO (CHIMICO) Prevalenza Bassa Alta Prezzo Alto Basso Estensione indicazioni SI NO Combo Therapy Incremento durata trattamento Modello Niche busters Blockbusters

La nuova logica e il nuovo modello Il mercato cresce in maniera esponenziale Estensione delle indicazioni Combo therapy Prolungamento della durata della terapia

Evolution trend of oncology drugs expenditure in Italy 2007-2016 Year Hospital drug Expenditure (milion €) Oncology % 2007 4.371 1.035 23,7% 2008 3.566 1.111 31,2% 2009 4.189 1.225 29,2% 2010 4.593 1.339 2011 4.301 1.388 32,3% 2012 4.179 1.434 34,3% 2013 4.006 1.561 39,0% 2014 4.999 1.640 33,0% 2015 5.498 2.033 36,9% 2016 5.525 2.389 43,2%

I PERCHE’ DEI REGISTRI E DEI MEAs Sommario I PERCHE’ DEI REGISTRI E DEI MEAs Per governare il cambiamento del modello di R&D dei nuovi farmaci Per rispondere alla complessità presente e futura del Market Accesse della rimborsabilità I 5 requisiti essenziali dei Registri & MEAs Conclusioni

Complexity & challenges for present & future market access New model for the future MA - Multiple indications - mABs Combo - Combo therapy for different mutations Real World Evidence Registries & MEAs Value based princing Principle PO Post-MA Model

Multiple indications Bevacizumab Case - Multiple indications - Combo therapy for different mutations DRUG INDICATION AIFA REGISTER SHARE SCHEME CAP Bevacizumab Avastin® CR metastatic cancer 1 st line Web based Cost sharing (6 weeks) 10th - 11th cycle NSCLC 1st line 15th cycle MBC 1st line 11th - 15th cycle RCC 1st line Ovarian cancer 1st line PbR at 8 months NO CR metastatic cancer 2nd line PbR at 3 months Ovarian cancer 2nd line PbR at 6 months Carcinoma of the cervix PbR at 5 months

MEAs – The Italian Experience Refusal Reimbursement (without conditions) Managing budget impact Managing uncertainty relating to clinical benefit and cost-effectiveness Managing utilisation to optimize performance Non-Outcome based MEAs Volume Agreements Cost sharing Budget cap Monitoring Registers Oncologicals Orphan drugs Antipsoriasis Antidiabetics Cardiovascular Antirheumatics Outcome based MEAs Payment by Results Risk Sharing Therapeutic plan AIFA Notes

Registri + MEAs AIFA – Rapporto OsMed 2016 Tipologia N % Payment by Results 49 55 Cost Sharing 25 28 Capping 7 8 Success Fee 1 Risk Sharing 2 Cap + PbR 4 5 Cap + CS Totale 89 100

Dati Generali AIFA – Rapporto OsMed 2016 Δ% 2016-2015 2015 2016 Medici 28.976 27.443 -5,3 Farmacisti 1.965 1.554 -20,9 Direttori sanitari Apicali 160 206 28,8 DS di presidio 1.115 945 -15,2 Approvatori regionali 49 57 16,3 Titolari AIC 48 46 -4,2 Strutture sanitarie registrate 2.602 2.479 -4,7 Strutture sanitarie attive 1.583 1.513 -4,4 Registri 138 153 10,9 PT web based 14 17 21,4 Trattamenti 797.355 1.199.285 50,4 Pazienti 714.409 1.080.454 51,2

MEAs ONCOLOGICI Aggiornamento gennaio 2018 Registries MEAs 35 PbR - Payment by Results 28 CS - Cost Sharing 40 drugs x 63 indicazioni Cost sharing = payback of 50% treatment for all patients at the follow up Payment by results = payback of 100 % treatment for all patients non responders La ristrutturazione (chiusura) dei Registri con > 3/4 anni

The comprehensive coverage of Registries & MEAs System DRUGS TOTAL EXPENDITURE 2017 CAP ACQUISTI DIRETTI % Drugs with PT 645 9.465 57,2% Drugs with Registries & MEAs 4.772 TOTAL 5.417

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Successful critical factors 1. Expert working group Involvement of stakeholders in the decision making process : Oncologists (AIOM) Hospital Pharmacists (SIFO) Regional Health Representatives Hearings with the Companies

Successful critical factors 2. Protocol definition Protocol definition (recruitment – follow up end of therapy) Sample size and duration Periodical feedback of data and benchmark between Regions and Hospitals Results publication

La dimostrazione che si può fare Centri abilitati: 527 Pazienti registrati: 19.480 Pazienti: per centro abilitato Farmaci - 8: Avastin – Erbitux – Zevalin – Tarceva – Sprycel Herceptin - Nexavar – Sutent Periodo: 03/2006–09/2007

Successful critical factors 3. Payback procedure Trasparency and access to the payback procedure Specific IT program to calcolate the ammount of payback charged to the company in case of failures Login and password for Oncologist, Hospital Pharmacy and Company Same Historical slides

Procedura amministrativa PbR (presente nella release 2006-2012) Integrare la procedura di PbR all’interno della gestione dei processi contabili e amministrativi dell’ AIFA e dell’Azienda

Modulo per la richiesta di rimborso Profilo Farmacia Modulo per la richiesta di rimborso Selezione del farmaco Selezione del periodo temporale All’invio della richiesta l’Azienda farmaceutica riceverà una mail di notifica NB: I riferimenti ed i dati riportati nella presentazione NON sono reali (mock-up data)

Lista dei rimborsi richiesti per un determinato farmaco Profilo Farmacia Lista dei rimborsi richiesti per un determinato farmaco Premendo sulla freccia verde si vedrà lo stato delle richieste effettuate

Profilo: Azienda farmaceutica Area dedicata alla sezione rimborsi

Profilo Azienda Farmaceutica Area rimborsi Overview dei rimborsi richiesti dai farmacisti. E’ possibile vedere i dettagli del singolo rimborso

Successful critical factors 4. Periodical Reports Feedback Feedback and periodical dissemination of Registries data Six-months reports to regions and single oncology department with benchmarking data Annual national report

Successful critical factors 5. Legal Bases of MEAs in Italy Intesa Stato-Regioni – 2 luglio 2015 (State-Regions Agreement) <The AIFA start a price negotiation procedure for medicinal products submitted to MEAs and AIFA Registers.> Legge n.125 del 6 agosto 2015 (Law 125/2015 approved by Italian Parlament) <The hospital pharmaceutical expenditure is calculated net of sums returned by pharmaceutical companies in application of MEAs procedures (payment by results, risk sharing and cost sharing.> Legge n. 205 del 27 dicembre 2017 – Financial law art. 408 < avoidable PDTA costs induced by innovative drugs >

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The FDA’s approval of pembrolizumab was based on data from 149 patients with MSI-H or dMMR cancer who were enrolled in five multicenter, single-group clinical trials (90 pts colorectal cancer – 59 with 1 of 14 other cancer types) .

L’oncologia modifica il paradigma? IL MODELLO DI R&D E MA PRESENTE FUTURO Istologia Biomarker Popolazione – Biomarker Farmaco Indicazione Indipendente da istologia IL CAMBIAMENTO DI PARADIGMA: WHEN A BIOMARKER DEFINES THE INDICATIONS

CAR-T Chimeric Antigen Receptor CAR T-Cell Therapy First FDA approval for a CAR-T cell therapy – Kymriah® for B-cell ALL that is refractory or relapsed 475.000 $

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