DAGLI STANDARD DI CURA ALLA FARMACO-EPIDEMIOLOGIA La valutazione dell’innovazione farmacologia nel Ssn: Health Technology Assessment e sistemi di sorveglianza Realizzato con il contributo educazionale di 1

Agenda Premesse: li governo dell’innovazione farmacutica nel sistema sanitario L’Health Technology Assessment: definizioni e ruoli HTA: Cosa, chi, quando, come I modelli di HTA L’HTA in Italia La presentazione cerca di fornire risposta ai seguenti quesiti: in quale modo un sistema sanitario può selezionare i farmaci maggiormente innovativi favorendo la tempestività di accesso ai pazienti nel rispetto di vincoli economici oggi sempre più stringenti? Ci sono approcci condivisi a livello internazionale? In quale modo il nostro paese e le nostre Regioni si sono attrezzati per affrontare questa sfida? Che cos’è l’health technology assessment? Come nel nostro paese stiamo recependo questo approccio diffuso a livello internazionale?

Agenda Premesse: li governo dell’innovazione farmacutica nel sistema sanitario L’Health Technology Assessment: definizioni e ruoli HTA: Cosa, chi, quando, come I modelli di HTA L’HTA in Italia La presentazione cerca di fornire risposta ai seguenti quesiti: in quale modo un sistema sanitario può selezionare I farmaci maggiormente innovativi favorendo la tenmpestività di accesso ai pazienti nel rispetto di vincoli economici oggi sempre più stringenti? Ci sono approcci condivisi a livello internazionale? In quale modo il nostro paese e le nostre Regioni si sono attrezzati per affrontare questa sfida? Che cos’è l’healht technology assessment? Come nel nostro paese stiamo recependo questo approccio diffuso a livello internazionale?

La moderna medicina si affida in modo sempre più massiccio alle soluzioni tecnologiche per rispondere ai bisogni di salute espressi dalla popolazione. Farmaci, devices, apparecchiature elettromedicali insieme alle procedure diagnostico-terapeutiche – fino alle moderne tecnologie combinate e a quelle genomiche – identificano un concetto quanto mai ampio e diversificato di “tecnologia sanitaria”. L’avanzamento delle conoscenze scientifiche di base, unite allo sviluppo delle competenze nel settore della medicina, offrono oggi i fondamenti per un progresso tecnologico che sembra inarrestabile. L’innovazione tecnologica nel campo biomedico si realizza secondo modelli del tutto peculiari rispetto a quanto accade negli altri contesti industriali. I sistemi sanitari oggi sono alla ricerca di modelli di governo dei processi di innovazione tecnologica in grado di allineare i processi di innovazione, di autorizzazione (immissione in commercio) e valutazione in modo tale che solo le tecnologie più efficaci ed innovative possano tempestivamente entrare nella pratica clinica a tutto beneficio dei pazienti e nel rispetto dei vincoli di bilancio. La figura rappresenta la complessità del processo innovativo in cui sono visualizzati i tre processi che conducono all’introduzione del nuovo farmaco: 1) il processo di innovazione strattamente inteso che vede ricercatori e medici interagire con industria e pazienti; 2) il processo autorizzativo che determina l’immissione in commercio; 3) il processo valutativo che identifica le modalità di rimborso dell’innovazione da parte del terzo pagante pubblico in relazione ad una valutazione che avviene in modo diverso tra paese e paese ma che comunque considera sia l’efficacia che l’impatto dell’innovazione sulla spesa sanitaria. La velocità dell’innovazione e la tempestività del trasferimento dell’innovazione al letto del paziente dipende sia dalla velocità di ciscuno dei processi ma anche dal temprale grado di “allineamento” degli stessi. Fonte: rielaborazione The European-House Ambrosetti da A. Cicchetti, F. Leone, D. Mascia, “Ricerca scientifica e trasferimento tecnologico”, 2007

Dall’innovazione, all’adozione: il ruolo dell’health technology assessment HTA Ricerca Istituzioni Industria L’adozione di una tecnologia biomedica nei sistemi sanitari, come avviene in altri settori, è il risultato di un lungo processo che vede coinvolti ricercatori, industria e istituzioni pubbliche con diversi ruoli. Da molto tempo l’interazione tra ricerca, industria e istituzioni, il modello della “tripla elica” (Eskowitz et al., 2000), è stata identificata quale una chiave per il successo dell’innovazione anche in campo biomedico. Il modello della “tripla elica” riconosce che la possibilità che le conoscenze scientifiche si traducano in buona innovazione, in modo tempestivo, dipende dalla capacità dell’industria di individuare e finanziare le buone idee in una fase precoce. Il sostegno delle istituzioni pubbliche attraverso la creazione delle condizioni infrastrutturali e regolamentari capaci di incentivare l’incontro tra “ricerca e industria” rappresenta la terza “pala” dell’elica. Nel protocollo di Lisbona, l’Unione Europea, ha adottato questo approccio riconoscendo in questa interazione la chiave per l’accelerazione dell’innovazione in tutti i settori, compreso quello biomedico. Nel settore biomedico, però, le istituzioni oltre a giocare un ruolo di “incentivo” all’innovazione – tipico del modello della tripla elica - svolgono un ruolo ben diverso di regolazione e valutazione. In questo ruolo le istituzioni sono spesso identificate come “ostacoli” all’innovazione (Hutton et al., 2006) pur svolgendo una funzione essenziale per portare ai pazienti e ai cittadini solo quelle tecnologie che si dimostrano sicure ed efficaci. Fonte: Cicchetti A., Dibidino R., Marchetti M., Polistena J., Corio M., paper sottoposto a International Journal of TA in Healthcare, 2008

Agenda Premesse: li governo dell’innovazione farmacutica nel sistema sanitario L’Health Technology Assessment: definizioni e ruoli HTA: Cosa, chi, quando, come I modelli di HTA L’HTA in Italia La presentazione cerca di fornire risposta ai seguenti quesiti: in quale modo un sistema sanitario può selezionare I farmaci maggiormente innovativi favorendo la tenmpestività di accesso ai pazienti nel rispetto di vincoli economici oggi sempre più stringenti? Ci sono approcci condivisi a livello internazionale? In quale modo il nostro paese e le nostre Regioni si sono attrezzati per affrontare questa sfida? Che cos’è l’healht technology assessment? Come nel nostro paese stiamo recependo questo approccio diffuso a livello internazionale?

Definizioni Health Technology Assessment “HTA is a multidisciplinary process that summarises information about the medical, social, economic and ethical issues related to the use of a health technology in a systematic, transparent, unbiased, robust manner. Its aim is to inform the formulation of safe, effective, health policies that are patient focused and seek to achieve best value” (EUNETHTA) “La valutazione delle tecnologie sanitarie, è la complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare (descrizione, esame e giudizio) delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. Tradizionalmente, essa rappresenta il ponte tra il mondo tecnico-scientifico e quello dei decisori” (Carta di Trento sulla Valutazione delle Tecnologie Sanitarie) L’HTA è una modalità di ricerca multidisciplinare che ha come scopo quello di informare le decisioni di politici, manager e professionisti sanitari relativamente all’introduzione, l’uso e la disseminazione delle tecnologie sanitarie[1]. L’HTA studia le implicazioni mediche, sociali, organizzative, etiche dello sviluppo e della diffusione dell’uso di una tecnologia biomedica. L’esito di questo ultimo processo è la reale diffusione della tecnologia biomedica nell’ambito della pratica clinica favorita dalla decisione, presa dal terzo pagante, di rimborsare le prestazioni realizzate attraverso l’utilizzo della tecnologia in questione. [1] Definizioni di HTA. INAHTA (International network of Agencies of Health Technology Assessment). Technology Assessment in health care is a multidisciplinary field of policy analysis. It studies the medical, social, ethical, and economic implications of development, diffusion, and use of health technology. EUNETHTA (European Network for Health technology assessment). HTA is a multidisciplinary process that summarises information about the medical, social, economic and ethical issues related to the use of a health technology in a systematic, transparent, unbiased, robust manner. Its aim is to inform the formulation of safe, effective, health policies that are patient focused and seek to achieve best value.

Definizioni Tecnologia sanitaria “l’insieme di farmaci, strumenti, procedure mediche e chirurgiche utilizzate per la prevenzione, la diagnosi, il trattamento e la riabilitazione della malattia” (Jonsson e Banta, 1999). Tipologia Descrizione Prevenzione Programmi di controllo della diffusione delle infezioni ospedaliere, vaccini Screening Mammografia, Pap-test, Colon retto Il concetto di tecnologia sanitaria si presta a numerose interpretazioni. La tecnologia sanitaria viene tradizionalmente definita come l’insieme dei componenti o qualsiasi altro elemento che permette l’erogazione dei servizi assistenziali, ovvero come “l’insieme di farmaci, strumenti, procedure mediche e chirurgiche utilizzate per la prevenzione, la diagnosi, il trattamento e la riabilitazione della malattia” (Jonsson e Banta, 1999). L’Office of technology assessment (Ota) include nel concetto di tecnologia sanitaria non tutti gli strumenti, apparecchiature, farmaci e procedure mediche e chirurgiche impiegati nell’ erogazione di servizi sanitari, ma anche i sistemi organizzativi e di supporto attraverso i quali l’assistenza sanitaria viene fornita. La definizione data dall’Ota, peraltro molto simile a quella fornita dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, include, oltre ad una componente tangibile, altri importanti elementi intangibili. Raiseman (1996) individua quattro elementi caratterizzanti le tecnologie sanitarie: clinici (diagnostici, medici, chirurgici), di ricerca, amministrativi, per l’educazione. Geisler e Heller (1998), ampliano il concetto includendovi, oltre ai prodotti farmaceutici e i dispositivi medici, i servizi e le procedure medico-chirurgiche, le regole amministrative, le procedure e i flussi di lavoro, l’addestramento all’uso delle tecnologie, la tecnologia informatica e le strategie e politiche riguardanti la tecnologia e la formazione ad essa legati. Goodman (1998) sintetizza il concetto di tecnologia sanitaria fornendone una duplice chiave di lettura. La prima si basa sui componenti che la caratterizzano: i farmaci, i dispositivi e le apparecchiature mediche, le procedure medico-chirurgiche, le soluzioni organizzative e manageriali e infine i sistemi di supporto. La seconda, al contrario, è basata sul tipo di obiettivi che si possono raggiungere attraverso le tecnologie sanitarie (Tabella 1). Diagnosi Elettrocardiogramma, ecografia, Tac,Pet Trattamento Bypass coronarico Riabilazione Programma d’esercizi post trauma Tabella 1. La classificazione delle tecnologie sanitarie in base agli obiettivi Fonte: Adattato dall’autore da Goodman, 1998

L’HTA: un ponte tra scienza e decisione EVIDENZE Sicurezza Efficacia Costo-efficacia Impatto organizzativo, sociale, etico MACRO Immissione in commercio Rimborso Inserimento nei LEA Aggiornamento tariffari DRG MESO (OSPEDALE) Adozione/Acquisto MICRO Pratica clinica La valutazione delle tecnologie sanitarie, secondo la Carta di Trento sulla Valutazione delle Tecnologie Sanitarie[1] “è la complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare (descrizione, esame e giudizio) delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. Tradizionalmente, essa rappresenta il ponte tra il mondo tecnico-scientifico e quello dei decisori” [1] La Carta di Trento sulla Valutazione delle Tecnologie Sanitarie è stata elaborata dalle istituzioni che nel 2003 hanno dato vita al Network Italiano di Health Technology Assessment (NI-HTA). Dalle iniziative del NI-HTA è sorta la Società Italiana di Health Technology Assessment che si ispira nei principi, nella missione e nelle modalità operative alla società scientifica Health Technology Assessment International da cui è patrocinata. La SIHTA ha adottato la Carta di Trento quale riferimento per le proprie attività istituzionali e quale fondamento per la propria proposta culturale a supporto della promozione dell’HTA nel contesto dell’Ssn. L’approccio, infatti, si caratterizza per l’adozione di un concetto ampio di tecnologia, per l’orientamento della valutazione al supporto ad una decisione ai diversi livelli del sistema sanitario (politica, manageriale o clinica), per la multidimensionalità e multiprofessionalità nella valutazione e per la centralità affidata all’evidenza scientifica e al metodo scientifico in sede di valutazione. Le evidenze prodotte dalla ricerca (lato sinistro del ponte) sono tradotte in documenti che sono in grado di supportare decisioni di diversa natura prese a livello macro (politico), a livello meso (organizzativo-manageriale) e a livello micro (clinico operativo). Le decisioni a livello macro riguardano, ad esempio, il rimborso delle prestazioni da parte del terzo pagante connesse all’utilizzo di una determinata tecnologia o l’inserimento di un farmaco all’interno di un prontuario terapeutico regionale. L’introduzione di una nuova prestazione all’interno della lista delle prestazioni facenti parte dei Livelli Essenziali di Assistenza dovrebbe essere la tipica decisione da supportare attraverso un processo di HTA. Questa decisione, tipicamente rientrante nel novero delle decisioni di “politica sanitaria”, può essere supportata da elementi tecnici che rendono maggiormente “razionale” una decisioni che, altrimenti, sarebbe solo ispirata ad elementi di discrezionalità. Le decisioni a livello “meso”, invece, riguardano l’adozione e l’acquisizione di una tecnologia all’interno di un ospedale, l’introduzione di un test diagnostico, o l’attivazione di un nuovo servizio per la terapia del dolore. Tale decisioni ha natura tipicamente manageriale ed impatta sull’organizzazione sanitaria nel suo complesso ma non può in alcun modo prescindere dal contributo informativo proveniente dai clinici di riferimento. Le decisioni a livello “micro” sono quelle invece prese dai medici - ogni giorno - nello svolgimento della loro pratica clinica. Sono scelte che riguardano i percorsi di cura da intraprendere e l’utilizzo di questa o quella tecnologia a supporto del percorso diagnostico terapeutico del singolo paziente. L’evidenza scientifica sintetizzata nei prodotti di health technology assessment, in questo caso, integra l’interpretazione che il clinico da del razionale fisio-patologico della persona che ha di fronte incorporando nella decisione il paradigma dell’evidence based medicine.

Agenda Premesse: li governo dell’innovazione farmacutica nel sistema sanitario L’Health Technology Assessment: definizioni e ruoli HTA: Cosa, chi, quando, come I modelli di HTA L’HTA in Italia Approfondiremo ora le questioni di carattere metodologico. Per meglio comprendere il metodo dell’HTA ci porremo quattro domande: 1. Qual è l’ambito di applicazione dell’approccio? COSA? 2. Quando interviene la valutazione della tecnologia? QUANDO? 3. Chi si occupa di valutare le tecnologie? CHI? 4. Come si svolge il processo di HTA? COME?

HTA: cosa,chi, quando? WHO WHAT WHEN AFTER Macro DURING HTA AGENCY BEFORE Meso Micro HTA: cosa? Nell’approccio dell’health technology assessment il concetto di tecnologia sanitaria adottato è particolarmente ampio. Comprende, infatti, le attrezzature sanitarie, i dispositivi medici, i farmaci, i sistemi diagnostici, le procedure mediche e chirurgiche, i percorsi assistenziali e gli assetti strutturali, organizzativi e manageriali nei quali viene erogata l’assistenza sanitaria. QUANDO? Data la dinamicità dell’innovazione tecnologica e vista l’evoluzione della ricerca di base, clinica e traslazionale tutte tese alla produzione di evidenze scientifiche, il processo di valutazione delle tecnologie è necessariamente dinamico il che porta ad aggiornare le valutazioni nel tempo e, di conseguenza, le decisioni prese a riguardo di un farmaco, di una tecnologia elettromedicale o di una procedura medica o chirurgica. Attraverso il tradizionale approccio dell’HTA la valutazione interviene in una fase in cui la tecnologia è già presente sul mercato e quindi già inserita nella pratica clinica. L’esigenza di adottare approcci sempre più efficaci al governo dell’innovazione tecnologica in campo sanitario impongono una evoluzione nei metodi di HTA per anticipare il momento della valutazione in una fase di precoce introduzione della tecnologia nel sistema sanitario. CHI? Per l’Europa e in tutti i paesi con un sistema sanitario universalistico o sociale, gli assessor, come vedremo in dettaglio più avanti, sono incorporati in “agenzie” operanti per incarico del sistema sanitario ma che sono chiamate a mantenere, quanto possibile, una posizione di “equidistanza” dai principali stakeholder (pazienti, industria, terzi paganti). L’Agenzia, nella sua veste di valutatore, opera a favore della società nel suo complesso, quindi per i pazienti, ma anche per gli altri cittadini; per il sistema industriale; e per il sistema sanitario ed i suoi operatori. Per questo suo ruolo peculiare nel sistema sanitario, l’agente valutatore non potrà che essere finanziato da una fonte “pubblica” di finanziamento e dovrà operare in un regime di massima trasparenza e ponendo particolare attenzione alla robustezza dei propri metodi ma anche alla condivisione dei metodi stessi con gli altri stakeholder. Per meglio realizzare questa missione l’Agenzia può commissionare parti della valutazione (es. programmi di ricerca, valutazioni economiche, ecc.) ad enti di ricerca ed università, come avviene nei principali contesti europei, per migliorare la qualità e la tempestività della valutazione. Evidentemente per le decisioni che riguardano l’adozione delle tecnologie nell’ambito di uno specifico ospedale o azienda può assumere rilevanza la valutazione della tecnologia svolta nell’ambito del contesto organizzativo in cui quella tecnologia viene adottata. In questo caso si parla di hospital besed health technology assessment. WHAT DRUGS DEVICES PROCEDURES WHEN

HTA: Come? Il processo di HTA La realizzazione di prodotti di health technology assessment si caratterizza non solo per la multidimensionalità dei contenuti della valutazione ma anche per la natura e la struttura del processo attraverso il quale si giunge alla definizione del “prodotto”. Nonostante la diversità che caratterizza le pratiche di HTA in Europa e nel resto del mondo, esiste un consenso intorno all’identificazione di alcuni passi fondamentali nella realizzazione dei report di HTA. Il progetto europeo EURO-ASSESS ha identificato un processo caratterizzato dalle seguenti fasi: richiesta di un bisogno di valutazione prioritarizzazione commissione del report elaborazione della policy question elaborazione del protocollo HTA raccolta informazioni di background definizione della domanda di ricerca e raccolta delle evidenze elaborazione di un primo draft report e successiva condivisione e discussione dei risultati con gli stakeholder revisione esterna del report pubblicazione del report definitivo disseminazione e comunicazione utilizzo del report da parte dei decisori Aggiornamento La freccia rossa identifica il cuore del processo, ovvero il momento “valutativo”. L’approccio della valutazione delle tecnologie sanitarie - adottato dalle agenzie internazionali – ha un carattere multidisciplinare ed è orientato all’analisi di tutte le implicazioni economiche, cliniche, tecniche, etiche ed organizzative riferite ad una determinata tecnologia sanitaria. In questo contesto l’approccio valutativo si fonda sull’utilizzo di metodi di sintesi dell’informazione (meta-analisi) derivata dalla produzione scientifica e sulla modellizzazione di tale evidenza per poter trarre dalle evidenze disponibili indicazioni di carattere più generale. L’informazione derivata dall’evidenza scientifica, riguardante principalmente l’efficacia (in termini sia di efficacy che di effectiveness), e il costo-efficacia di una tecnologia rispetto uno o più comparatori, dovrà essere accompagnata da informazioni inerenti tutte le altre dimensioni della valutazione che, a loro volta, adottano metodi di ricerca specifici. Per ognuna delle dimensioni che si pongono sotto osservazione per verificare l’impatto dell’utilizzo della tecnologia si farà riferimento alle specifiche metodologie caratteristiche delle singole aree disciplinari e alle relative competenze: - la valutazione della sicurezza richiama competenze di tipo farmacologico o tecnologico (a seconda della natura della tecnologia) la valutazione dell’efficacia richiama i metodi della ricerca clinica e dell’indagine epidemiologica; la valutazione costo-efficacia, richiama i metodi della valutazione economica e la competenza degli economisti sanitari; la valutazione psicologica, sociale ed etica, richiama metodi prevalentemente qualitativi e competenze specifiche; la valutazione dell’impatto organizzativo e professionale richiama metodi qualitativi e quantitativi e le competenze organizzativo-gestionali Fonte: Busse, R. et al Best Practice in undertaking and reporting health technology assessments – Working Group 4 Reprt in International Journal of Technology Assessment in Health Care, 18:2 (2002), 361-422

ETHICAL, SOCIETAL, ORGANIZATIONAL ASPECTS CLINICAL EFFECTIVENESS HTA: Come? ETHICAL, SOCIETAL, ORGANIZATIONAL ASPECTS CLINICAL EFFECTIVENESS COST EFFECTIVENESS SAFETY CURRENTE USE Lo schema mostra in modo intuitivo l’esigenza che le diverse valutazioni (e le metodologie) trovino un momento di “sintesi” in un documento sintetico ma completo. Lo schema inoltre richiama la rilevanza dell’analisi anhe dell’uso corrente della tecnologia come elemento rilevante per una valutazione completa. TECH CARACTERISTICS

HTA: Come? Il progetto EUNEHTA A livello europeo si è giunti, attraverso il progetto EUNETHTA (www.eunehta.eu), ad un consenso intorno alle nove dimensioni considerate rilevanti ai fini della valutazione completa di una tecnologia sanitaria: Caratteristiche tecniche e tecnologiche; Uso corrente Sicurezza Efficacia clinica (effectiveness) Costi e valutazione economica Aspetti etici Aspetti organizzativi Aspetti sociali Aspetti legali I diversi paesi dell’Unione sono giunti alla condivisione di un approccio generale per la realizzazione di valutazioni di technology assessment e la produzione di “report” di HTA. In particolare l’accordo ha riguardato le “dimensioni” valutative della tecnologia da prendere in considerazione. Rispetto alle originarie 5 aree viste nello schema precedente il progetto EUNEHTA allarga lo sguardo e specifica alcune dimensioni riconoscendo l’esigenza di adottare metodi e competenze specifiche con riguardo a: Caratteristiche tecniche e tecnologiche; Uso corrente Sicurezza Efficacia clinica (effectiveness) Costi e valutazione economica Aspetti etici Aspetti organizzativi Aspetti sociali Aspetti legali

HTA: Come? Le tipologie di HTA report Report di valutazione Queries tecniche Servizio di risposte veloci Analisi delle tecnologie emergenti Pre-valutazione Piano di investimento delle apparecchiature Linee Guida alla pratica clinica Le valutazioni di HTA generano come risultato documenti con caratteristiche differenziate a seconda dell’utilizzatore e della decisione che sono chiamati a supportare. Report di valutazione: sono reports molto approfonditi (chiamati anche full report) che risultano da un processo di valutazione, basato sulla revisione sistematica dell’evidenza scientifica, e concentrato sugli aspetti di: efficacia, sicurezza, appropriatezza ed efficienza delle tecnologie mediche. Tale processo è disegnato per adattare la valutazione allo specifico scenario clinico analizzato e dipende dalle necessità (esigenze) dell’organizzazione commissionante. Queries tecniche: relazioni brevi risultanti da processi di valutazione che intendono dare una risposta tempestiva e concisa a soggetti che la commissionano o la richiedono con l’esigenza di avere la risposta a breve termine. Servizio di risposte veloci: relazioni brevi con cui si risponde in maniera tempestiva e concisa a richieste molto specifiche con un approccio “help desk”. Analisi delle tecnologie emergenti: bollettini che evidenziano tecnologie che non sono ancora utilizzate o non sono largamente diffuse nel paese (horizon scanning). Pre-valutazione: processo di valutazione basato su una revisione di letteratura limitata. Piano di investimento delle apparecchiature: piano di investimento annuale e di lungo periodo relative alle apparecchiature biomediche, basato sui principi e elaborato con gli strumenti dell’HTA; il piano permette, inoltre, di definire l’allocazione interna delle risorse tecnologiche. Linee Guida alla pratica clinica: riproposizione in termini di raccomandazione di evidenze scientifiche prodotte per l’utilizzo di una determinata tecnologia o procedura.

Agenda Premesse: li governo dell’innovazione farmacutica nel sistema sanitario L’Health Technology Assessment: definizioni e ruoli HTA: Cosa, chi, quando, come I modelli di HTA L’HTA in Italia In questa sezione si porrà attenzione sugli approcci seguiti nei diversi paesi per realizzare una funzione di health tecnology assessment. Questa analisi è tesa a fornire un panorama sintetico degli approcci adottati utile in una fase in cui il nostro paese stenta a trovare ancora un modello istituzionale di riferimento.

I “modelli paese” per la realizzazione dei processi di HTA Modello Paese Caratteristiche Paesi/Regioni Integrato Presenza di uno o più agenzie che operano nell’ambito di un unico processo nazionale di valutazione integrato nel processo decisionale. UK, Francia, Germania, Danimarca, Svezia, Quasi-Integrato Presenza di uno o più agenzie che producono evidenza scientifica a supporto delle decisioni senza esplicita integrazione tra valutazione processo decisionale. Norvegia, Olanda, Finlandia, Belgio, Australia Federale Presenza di diverse agenzie che operano con valenza nazionale o valenza regionale/provinciale Spagna, Canada Rete Presenza di agenzie ai diversi livelli del sistema sanitario (nazionale, regionale, organizzativo) in una logica di cooperazione. Canada, Danimarca L’Italia è oggi alla ricerca di un modello istituzionale per avviare un processo di HTA che tenga conto delle esigenze di concentrazione delle competenze a livello nazionale con quelle dell’autonomia regionale in tema di sanità. La ricerca di questo modello può beneficiare della comparazione dei modelli presenti in altri paesi. L’analisi dei casi internazionali permette di classificare gli approccio in 4 modelli. Modello Integrato Tipico dei paesi in cui esiste un modello di servizio sanitario nazionale integrato o comunque con una forte impronta centralistica nella gestione. In questi contesti esistono una o più agenzie operanti comunque a livello nazionale che governano tutto (se l’agenzia è una, come nel caso francese della HAS) o parte di un processo di valutazione delle tecnologie sanitarie (come nel caso del NICE e del NCCHTA inglesi e del DIMDI e dell’IQIWG in Germania). In tutti i casi citati esiste un legame formale esplicito tra momento valutativo e momento decisionale; infatti almeno una delle agenzie coinvolte nel processo (in Inghilterra il NICE – National Institute for Clinical Excellence and Public Health) produce una “prescrizione” circa l’adozione/diffusione della tecnologia sulla base di evidenze prodotte da un’altra agenzia (nel Regno unito il NCCHTA). Seguono il modello “integrato” anche la Francia (con l’HAS) e alcuni paesi del nord Europa come la Danimarca e la Svezia dove le evidenze prodotte dalle agenzie hanno alto valore prescrittivo per i decisori. Modello Quasi-Integrato Il modello quasi-integrato si caratterizza per la presenza di una o più agenzie che operano su tutto il territorio nazionale producendo evidenza a supporto delle decisioni a livello sistemico o producendo e diffondendo raccomandazioni per la pratica clinica. In paesi come la Norvegia, la Finlandia, l’Olanda e il Belgio non esiste una integrazione formale tra il momento valutativo e il processo decisionale. Modello Federale Il modello federale è caratteristico di quei sistemi sanitari nazionali in cui esistono forti autonomie nel finanziamento e nella gestione dei servizi sanitari a livello Regionale (come in Spagna) o provinciale (come in Canada). In questi casi esistono agenzie operanti a livello regionale o provinciale e quindi una moltiplicazione di centri di valutazione autonomi. In Spagna ci sono oggi 5 agenzie, cinque con una valenza Regionale (CAHTA, Catalogna; OSTEBA, Paese Basco; AETSA, Andalucia; UETS, Madrid; AVALIA-T, Galizia) e una a valenza nazionale (AETS a Madrid). Pur operando in autonomia nella definizione del fabbisogno di studi e nella loro conduzione, esistono forme di coordinamento interregionale. Attraverso l’NHS Inter-territorial Council (NHSIC) le Regioni influenzano il programma di lavoro della AETS. A sua volta l’AETS coordina il lavoro delle agenzie Regionali grazie ad una piattaforma che distribuisce l’informazione sui diversi piani di lavoro delle agenzie Regionali per evitare duplicazioni e, anzi, per creare sinergie tra le unità. Analoga è la situazione Canadese dove esistono 5 agenzie di HTA, 4 provinciali (AETMIS, Quebec; MAS, Ontario; AHFMC, Alberta; IHE Alberta) e una nazionale (CADHT, Ottawa) di cui 4 membri dell’INAHTA. La tradizione autonomista del Canada rende la collaborazione tra le agenzie provinciali e quella nazionale certamente più complessa rispetto alla situazione spagnola. Particolare il caso della Provincia francofona del QUEBEC dove si sono sviluppate quattro unità di valutazione delle tecnologie in altrettanti ospedali universitari. Modello a Rete Il modello a “rete” si caratterizza per la presenza di un sistema di valutazione delle tecnologie che si fonda su un nodo centrale e una serie di poli periferici rappresentati da unità di valutazione delle tecnologie che operano in genere a livello ospedaliero o comunque di organizzazione che eroga servizi sanitari. La Danimarca, ancorché inserita tra i paesi che configurano un modello “integrato” si differenzia dal quel gruppo per la progressiva decentralizzazione delle valutazioni di tecnologia con il coinvolgimento di unità di valutazione delle tecnologie costituite nell’ambito degli ospedali, prevalentemente quelli accademici. La valutazione della tecnologia avviene prevalentemente all’interno degli ospedali attraverso il metodo dei “mini-HTA” (Ehlers et al., 2006) e le informazioni prodotte sono utili a sintesi a livello nazionale. Pur non rappresentando un sistema paese (strettamente inteso), il modello del Quebec configura il secondo importante esempio di “modello a rete”. L’AETMIS, l’agenzia provinciale di HTA, svolge oggi un forte ruolo di coordinamento delle attività delle unità di HTA presenti nell’ambito degli ospedali universitari. Il coordinamento pratico, tendente alla messa in comune delle informazioni e alla non duplicazione del lavoro, avviene attraverso la presidenza da parte dell’AETMIS del Comitato HTA nell’ambito dell’istituzione di coordinamento provinciale degli ospedali accademici, l’Integrated University Hospital Networks (RUIS). La presenza della rete locale sta rafforzando la capacità di AETMIS di contestualizzare negli assetti organizzativi specifici le valutazioni di tecnologia spostandosi sempre più da una valutazione dell’efficacy ad una valutazione di effectiveness e soprattutto cost-effectiveness (Battista et alii, 2003). Fonte: Cicchetti, A. 2008. Intorduzione all’Health Technology Assessment. Il Pensiero Scientifico Editore.

Agenda Premesse: li governo dell’innovazione farmacutica nel sistema sanitario L’Health Technology Assessment: definizioni e ruoli HTA: Cosa, chi, quando, come I modelli di HTA L’HTA in Italia In quale modo il nostro paese e le nostre Regioni si sono attrezzati per affrontare questa sfida? Come nel nostro paese stiamo recependo l’approcio dell’HTA? Quale il ruolo delle Regioni, quello del Ministero della salute e degli enti centrali? Quale ruolo per gli ospedali e le aziende sanitarie?

L’HTA in Italia A livello Nazionale A livello Regionale L’Agenas, l’AIFA, il Ministero del Welfare A livello Regionale 2 Regioni con esperienza e HTA “istituzionalizzato” (Emilia Romagna e Veneto) 3 Regioni in avvio (Lombardia, Piemonte, Toscana) 3 Regioni con bassa istituzionalizzazione ma con esperienza pregressa (Friuli Venezia Giulia, Lazio, Basilicata) A livello aziendale Le aziende del NIHTA L’approccio dell’health technology assessment per il governo dei processi di innovazione tecnologica in campo sanitario in Italia appare ancora poco diffuso e comunque non pienamente istituzionalizzato nell’ambito del S.S.N. Recentemente, però, l’HTA è stato finalmente riconosciuto, anche a livello istituzionale, come un utile aiuto per la promozione dell’ingresso della “buona” innovazione nel sistema sanitario. L’HTA in Italia giunge ad acquisire una qualche forma e rilevanza istituzionale a seguito dello sviluppo di un movimento di interesse nato culturalmente intorno a diversi progetti di ricerca, tra i quali quello che ha portato la costituzione del Network Italiano di Health Technology Assessment[1]. Le principali esperienze operative di adozione dell’approccio dell’HTA a supporto dei processi decisionali si sono realizzate, in poche realtà regionali (l’Emilia Romagna, in particolare) e a supporto delle decisioni manageriali nell’ambito di alcune strutture sanitarie[2]. E’ a questo proposito utile osservare che l’Italia rappresenta l’unico caso a livello internazionale in cui l’HTA è stato adottato come approccio al governo dell’innovazione tecnologica in campo sanitario prima a livello organizzativo (aziendale) e solo successivamente a livello più elevato (regionale o nazionale) (Velasco Garrido et al., 2008). Il processo di istituzionalizzazione dell’HTA nel nostro paese è in evoluzione a livello sia nazionale che regionale. L’HTA viene esplicitamente menzionato per la prima volta, in un documento istituzionale con una valenza generale, nel PSN 2006 – 2008: “…è necessario che anche in Italia si riconosca che l’HTA è una priorità, ed è necessario sviluppare la promozione dell’uso degli strumenti di HTA, mettendo in comune le conoscenze sul tema, già in parte presenti in alcune realtà regionali ed aziendali...”. [1] Il progetto NIHTA nasce come risultato del Progetto “Promozione di un Network per la diffusione di Health Technology Assessment per la gestione delle tecnologie nelle Aziende Sanitarie”, finanziato dal Ministero della Salute alla Regione Molise ai sensi dell’Art. 12 bis, comma 6, D.Lgs. n. 229/99, coordinato dall’Università Cattolica del Sacro Cuore (Sedi di Roma e Campobasso). Il NIHTA riunisce alcune realtà aziendali italiane che hanno maturato un’esperienza di HTA in un network di collaborazione interorganizzativa, al fine di promuovere la standardizzazione di un modello di valutazione delle tecnologie a supporto delle decisioni di carattere manageriale - esportabile al Servizio Sanitario Nazionale (SSN) – e di favorire l’estensione delle conoscenze nel campo dell’HTA presso i manager e gli operatori sanitari delle strutture sanitarie. 19

Agenas AGENAS La deliberazione n° 73/CU, 20 settembre 2007) che ha assegnato all’AGENAS (ex ASSR), tra le sue nuove funzioni, anche quella di supporto alle Regioni per lo sviluppo di attività stabili sul fronte dell’HTA in raccordo con il Ministero della Salute; Ha finora elaborato 3 report di HTA (su incarico della Direzione Generale Dispositivi Medici del Ministero della Salute protesi totale d’anca, test rapidi per la diagnosi di influenza videocapsula endoscopica nelle malattie dell’intestino tenue Ha avviato il progetto COTE (Centro di Osservazione delle Tecnologie biomediche Emergenti Dopo quella dichiarazione di principio il primo passo sostanziale appare derivare dalla determinazione della Conferenza Unificata Stato Regioni (Deliberazione n° 73/CU, 20 settembre 2007) che ha assegnato all’AGENAS (ex ASSR), tra le sue nuove funzioni, anche quella di supporto alle Regioni per lo sviluppo di attività stabili sul fronte dell’HTA in raccordo con il Ministero della Salute. Da quel momento l’AGENAS ha avviato la produzione di report di HTA su incarico della Direzione Generale Dispositivi Medici del Ministero della Salute attraverso un gruppo di lavoro istituito nell’ambito della direzione Innovazione, Sperimentazione e Sviluppo - HTA[1]. Nel settembre 2008, inoltre, l’AGENAS ha dato avvio ad un progetto sperimentale tendente alla creazione di un sistema di monitoraggio delle tecnologie emergenti sul modello di analoghe esperienze già presenti a livello internazionale in diverse agenzie di HTA e a livello europeo con il programma EUROSCAN. Il Progetto COTE (Centro di Osservazione delle Tecnologie biomediche Emergenti) – in via di strutturazione - si propone di attivare una rete di “allerta” nazionale che coinvolga Regioni, università, enti di ricerca, aziende sanitarie e società scientifiche per la tempestiva rilevazione e per l’analisi precoce delle potenzialità d’uso di nuove tecnologie non ancora entrate routinariamente nella pratica clinica. La possibilità che il processo dell’HTA possa ulteriormente istituzionalizzarsi in un modello compiuto comparabile a quelli presenti negli altri paesi è rafforzata dalla menzione che il “Libro Verde sul futuro del modello sociale” del Ministro del Welfare, Maurizio Sacconi, fa dell’HTA. Il Libro riconosce che “i processi di health technology assessment consentono di programmare la distribuzione delle apparecchiature con razionalità ed economicità, secondo bacini di utenza appropriati, evitando sprechi di uomini e mezzi e di indurre nuova domanda”. L’atteso è che questo orientamento – ancorché fondato su una visione circoscritta del potenziale dell’HTA - possa trovare esplicitazione ed implementazione in prossimi provvedimenti legislativi. [1] L’incarico prevede il rilascio di HTA report sulla protesi totale d’anca, sui test rapidi per la diagnosi di influenza e sulla videocapsula endoscopica nelle malattie dell’intestino tenue. I report sono in corso di pubblicazione sul portale del Ministero del Lavoro , della Salute e delle Politiche sociali.

AIFA L'Agenzia Italiana del farmaco (AIFA) è organismo di diritto pubblico che opera sulla base degli indirizzi e della vigilanza del Ministero della Salute, in autonomia, trasparenza ed economicità, in raccordo con le Regioni, l'Istituto Superiore di sanità, gli Istituti di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, le Associazioni dei pazienti, i Medici e le Società Scientifiche, il mondo produttivo e distributivo. Una nuova politica del farmaco nell'interesse primario del malato è il valore di fondo dell'AIFA che anche sulla base delle raccomandazioni espresse in sede UE dal Gruppo G10 Medicine: garantisce l'accesso al farmaco e il suo impiego sicuro ed appropriato come strumento di difesa della salute provvede al governo della spesa farmaceutica in un contesto di compatibilità economico-finanziaria e competitività dell'industria farmaceutica assicura la unitarietà nazionale del sistema farmaceutico d'intesa con le Regioni assicura innovazione, efficienza e semplificazione delle procedure registrative, in particolare per determinare un accesso rapido ai farmaci innovativi ed ai farmaci per le malattie rare

Le fonti dei dati per la produzione di report HTA sui farmaci in Italia Area d’attività AIFA Informazione, sperimentazione clinica, ricerca e sviluppo Promozione della ricerca clinica Diffusione di informazione indipendente sui farmaci Verifica della correttezza delle sperimentazioni cliniche OSMED: Osservatorio nazionale sull’impiego dei medicinali: produzione di un rapporto annuale Tra le attività che qualificano l'AIFA all'interno delle Agenzie Regolatorie europee vi sono la promozione di una ricerca clinica non ai fini commerciali e la diffusione di un'informazione indipendente sul farmaco. Attraverso differenti programmi, infatti, l'AIFA effettua non solo il monitoraggio e la verifica sulla correttezza della sperimentazione clinica pubblica e privata e sull'attività di promozione sui farmaci svolta dalle aziende farmaceutiche, ma coordina e supporta con proprie risorse sia progetti di ricerca utili al Servizio Sanitario Nazionale sia programmi di (in)formazione per gli operatori sanitari e i Comitati Etici locali. Tali attività sono caratterizzate da un elevato rigore metodologico e dalla necessità di trasparenza di processo nei confronti di tutti i cittadini, e sono finalizzate ad accertare che i prodotti medicinali in fase di sviluppo siano sicuri per la popolazione ed efficaci nei confronti delle patologie che devono contrastare Osservatorio Nazionale sull'impiego dei medicinali (OsMed)   L’Osservatorio sull’impiego dei medicinali (OSMED) assicura il monitoraggio della spesa farmaceutica convenzionata a livello nazionale e regionale, mediante l’elaborazione dei dati provenienti da tutte le farmacie presenti sul territorio nazionale. Tale monitoraggio costituisce lo strumento   necessario per stimare eventuali manovre correttive da adottare per il rispetto dei livelli di spesa programmati così come richiede la normativa vigente.     In particolare le attività che afferiscono a questo settore sono: gestione, manutenzione, aggiornamento della banca dati dei medicinali; implementazione, mantenimento e integrazione delle basi dei dati dell’OSMED; elaborazioni statistiche ed epidemiologiche anche con riferimento a differenti paesi europei con riguardo ai dati dell’Osservatorio europeo sulle politiche dei prezzi, sulle politiche di rimborso e sull’attività di ricerca. I rapporti nazionali OsMed, annuali e periodici, rendono disponibili in maniera continuativa i dati sull'uso dei farmaci in Italia nella popolazione generale, descritti in termini di spesa, volumi e tipologia. Le analisi in essi contenute offrono anche spunti per correlare la prevalenza delle patologie nel territorio con il corrispondente utilizzo dei farmaci, e propongono l'interpretazione dei principali fattori che influenzano la variabilità nella prescrizione.

Rapporto OSMED 2008: un esempio dei dati disponibili La seguente diapositiva riporta una delle tavole presenti nel rapporto OSMED che riporta i dati relativi alle variazioni dei consumi e dei mix della spesa farmaceutica territoriale di classe A-SSN. I dati sono relativi ai primi mesi del 2007 e 2008 e sono divisi per sottogruppi di tipologia di farmaco

Le fonti dei dati per la produzione di report HTA sui dispositivi in Italia Commissione Unica sui Dispositivi (Ministero del Welfare): definire e aggiornare il Repertorio dei dispostivi medici, di classificare tutti i prodotti in classi e sottoclassi specifiche al fine di: rendere trasparente il mercato dei dispositivi medici attraverso la pubblicazione e l’aggiornamento di un repertorio; elaborare valutazioni di technology assessment sul rapporto costo-beneficio e rischio-beneficio dei nuovi dispositivi medici; effettuare una sorveglianza del mercato, dei consumi e dei prezzi applicati alle strutture del Servizio sanitario nazionale; migliorare il sistema di vigilanza sugli incidenti; favorire una ricerca sui dispositivi medici innovativa e di qualità. La Commissione Unica sui Dispositivi medici (CUD) è stata ricostituita, con decreto del Ministro della salute del 7 febbraio 2008, per il periodo fino al 21 luglio 2010. La Commissione era stata istituita con la legge 27 dicembre 2002 n. 289 e ricostituita per il secondo biennio di attività (dal 28 dicembre 2005 al 27 dicembre 2007), con decreto del Ministro della salute 28 dicembre 2005. La CUD è stata individuata come organo consultivo tecnico del Ministero della Salute con il compito di definire e aggiornare il repertorio dei dispositivi medici, di classificare tutti i prodotti in classi e sottoclassi specifiche, con l’indicazione del prezzo di riferimento, sulla base del rapporto qualità-prezzo. Con il decreto di ricostituzione del 28 dicembre 2005 la CUD è stata, inoltre, incaricata di esercitare, su richiesta del Ministro della salute o della Direzione generale dei farmaci e dei dispositivi medici, funzioni consultive su qualsiasi questione concernente i dispositivi medici. Fanno parte della Commissione Unica il Ministro della Salute, o un vice presidente da lui designato, e componenti, individuati tra i maggiori esperti del settore, nominati dal Ministro della Salute, dal Ministro dell’Economia e delle Finanze, dalla Conferenza dei Presidenti delle Regioni e delle Province Autonome, oltre che, di diritto, il Direttore generale della Direzione generale dei farmaci e dei dispositivi medici ed il Presidente dell'Istituto Superiore di Sanità o un suo Direttore di laboratorio.

L’HTA in 5 Regioni italiane Il panorama delle attività Regionali in tema HTA è particolarmente variegato. L’evoluzione delle attività di HTA nelle Regioni si presenta in diversi momenti di sviluppo. In due Regioni, Emilia Romagna e Veneto, esistono da diversi anni attività di priroritarizzazione, ricerca, valutazione e diffusione nel campo delle tecnologie sanitarie che possono ricondursi a componenti di un processo di valutazione a supporto delle decisioni di politica sanitaria, manageriali e cliniche. Oltre alle esperienze di Emilia Romagna e Veneto esistono altre tre Regioni (Piemonte, Lombardia e Toscana) che hanno deliberato, di recente, l’avvio di programmi orientati ad incorporare principi e metodi di HTA nell’ambito dei processi decisionali Regionali. Una quinta Regione, l’Abruzzo, identifica nel Piano Sanitario Regionale vigente nell’approccio dell’HTA lo strumento per il governo dei processi di adozione e diffusione delle tecnologie biomediche nel sistema sanitario Regionale. La provincia autonoma di Trento ha di fatto adottato l’approccio al livello dell’azienda unica provinciale, l’Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari (APSS). La tabella sopra riportata compara le esperienze delle 5 regioni che mostrano un più avanzato livello di istituzionalizzazione del processo di HTA confrontate secondo tre macro ambiti: - l’assetto istituzionale - Le fasi del processo di HTA - Gli assetti organizzativi per l’HTA regionale