TIPOLOGIA DELLE VARIABILI SPERIMENTALI: Variabili nominali Variabili quantali Variabili semi-quantitative Variabili quantitative

DESCRIZIONE DELLESPERIMENTO: Ratti spontaneamente ipertesi (SHR) trattati per via orale con losartan in metilcellulosa 1% (20 mg/kg/die per 7gg)

SENSIBILITA E SPECIFICITA DI UN TEST: SENSIBILITA : probabilità di identificare correttamente come malato un soggetto realmente malato P {T+|D+}= a/(a+c) Il complemento a 1 è la probabilità di identificare come sano un soggetto realmente malato (falso negativo) Quanto maggiore è la sensibilità di un test……….

SENSIBILITA E SPECIFICITA DI UN TEST: SPECIFICITA : probabilità di identificare correttamente come sano un soggetto realmente sano P {T-|D-}= b/(b+d) Il complemento a 1 è la probabilità di identificare come malato un soggetto realmente sano (falso positivo) Quanto maggiore è la specificità di un test……….

Unknown Truth and the Data α = significance level 1- β = power Truth Data H 0 CorrectH A Correct Decide H 0 fail to reject H 0 1- α True Negative β False Negative Decide H A reject H 0 α False Positive 1- β True Positive

Errore di I Tipo α = P(H 0 rigettata | H 0 vera) Probabilità di rigettare lipotesi nulla mentre lipotesi nulla è vera Probabilità di falsi positivi Probabilità di rigettare lipotesi che le medie dei due gruppi siano uguali quando in realtà lo sono

P-value È il più grande valore di α che porta a rigettare H 0 Posto che H 0 sia vera, è la probabilità di ottenere un risultato altrettanto o più estremo di quello osservato per il campione in esame per il solo effetto del caso

Errore di II Tipo (= 1-Potenza) β = P(H 0 non rigettata| H 1 vera ) Probabilità di falsi negativi Potenza = 1-β = P(H 0 rigettata| H 1 vera ) In genere si richiede una potenza elevata per cui lerrore di II tipo deve essere basso

Sample Size Example Study effect of new sleep aid 1 sample test Baseline to sleep time after taking the medication for one week Two-sided test, α = 0.05, power = 90% Difference = 1 (4 hours of sleep to 5) Standard deviation = 2 hr

Sleep Aid Example 1 sample test 2-sided test, α = 0.05, 1-β = 90% σ = 2hr (standard deviation) δ = 1 hr (difference of interest)

Sample Size: Change Effect or Difference Change difference of interest from 1hr to 2 hr n goes from 43 to 11

Sample Size: Change Power Change power from 90% to 80% n goes from 11 to 8 (Small sample: start thinking about using the t distribution)

Sample Size: Change Standard Deviation Change the standard deviation from 2 to 3 n goes from 8 to 18

Sleep Aid Example: 2 Sample Original design (2-sided test, α = 0.05, 1-β = 90%, σ = 2hr, δ = 1 hr) Two sample randomized parallel design Needed 43 in the one-sample design In 2-sample need twice that, in each group! 4 times as many people are needed in this design

Sample Size: Change Effect or Difference Change difference of interest from 1hr to 2 hr n goes from 72 to 44

Sample Size: Change Power Change power from 90% to 80% n goes from 44 to 32

Sample Size: Change Standard Deviation Change the standard deviation from 2 to 3 n goes from 32 to 72

Conclusion Changes in the detectable difference have HUGE impacts on sample size –20 point difference 25 patients/group –10 point difference 100 patients/group – 5 point difference 400 patients/group Changes in α, β, σ, number of samples, if it is a 1- or 2-sided test can all have a large impact on your sample size calculation