Tipi di Disegno di Studio

Presentazione sul tema: "Tipi di Disegno di Studio"— Transcript della presentazione:

1 Tipi di Disegno di Studio

2 Objectives To understand the difference between descriptive and analytic studies To identify the hierarchy of study designs, and the strengths and weakness of each design To be able to apply different study designs to the same research question

3 Obiettivi Comprendere le differenze tra studi descrittivi e analitici
Identificare la gerarchia di disegni di studio, e le forze e la debolezza di ogni disegno Essere capaci di applicare diversi disegni di studio alla stessa domanda di ricerca

4 Types of Studies Descriptive Studies Observational Analytic Studies
Cross Sectional studies Case Control studies Cohort studies Experimental Studies Randomized controlled trials

5 Tipi di Studio Studi Descrittivi Studi Analitici e di Osservazione
Studi Trasversali Studi Caso Controllo Studi di Coorte Studi Sperimentali Casualizzato prove controllate

6 Hierarchy of Study Types
Analytic Descriptive Case report Case series Survey Observational Cross sectional Case-control Cohort studies Experimental Randomized controlled trials Strength of evidence for causality between a risk factor and outcome

7 Gerarchia dei tipi di studio
Analitici Descrittivi Rapporto di Caso Serie di Caso Esame Osservazionali Trasversali Caso-Controllo Studi di Coorte Sperimentali Casualizzato prove controllate Forza dell'evidenza per la causalità tra un fattore di rischio e conseguenza

8 Descriptive studies Getting a “lay of the land”
Surveys (NHIS, MCBS) “How many men in the U.S. filled Viagra prescriptions in 2004?” Describing a novel phenomena Case reports or case series Viagra-associated serous macular detachment. Sildenafil-associated nonarteritic anterior ischemic optic neuropathy.

9 Studi Descrittivi Trovando una “disposizione della terra"
Esami (NHIS, MCBS) "Quanti uomini hanno richiesto/avuto nell'U.S. una prescrizioni di Viagra nel 2004?" Descrivendo un nuovo fenomeno Casi riportati o serie di casi Distacco di macular sieroso (distacco della retina) associato al Viagra. Alterazioni della retina e neuropatia ottico ischemica anteriore non arteriosa

10 Descriptive studies Cannot establish causal relationships
Still play an important role in describing trends and generating hypotheses about novel associations

11 Studi Descrittivi Non possono stabilire relazioni causali
Possono giocare però un importante ruolo nel descrivere andamenti ed ipotesi generatrici su possibili associazioni di ipotesi

12 Analytic Studies Attempt to establish a causal link between a predictor/risk factor and an outcome. You are doing an analytic study if you have any of the following words in your research question: greater than, less than, causes, leads to, compared with, more likely than, associated with, related to, similar to, correlated with

13 Studi Analitici Tentano di stabilire un collegamento causale tra un fattore predittivo/rischio e un effetto/risultato. Lei sta facendo uno studio analitico se ha una qualsiasi delle seguenti parole nel quesito di ricerca: maggiore di, minore di, causa, conduce a, confronto con, più probabile che, associato con, riferito a, simile a, correllato con

14 Hierarchy of Study Types
Analytic Descriptive Case report Case series Survey Observational Cross sectional Case-control Cohort studies Experimental Randomized controlled trials Strength of evidence for causality between a risk factor and outcome

15 Research Question Is the regular consumption of Red Bull
associated with improved academic performance among U.S. medical students?

16 Domanda di Ricerca Il consumo regolare di Red Bull (Toro Rosso)
è associato con una migliorata prestazione accademica fra gli studenti U.S. di medicina?

17 Rationale “functional drink” designed for periods of mental and physical exertion. performance, concentration, memory, reaction time, vigilance, and emotional balance Taurine + glucuronolactone + caffeine

18 (quale è il supporto logico della ricerca che si vuole fare)
Base Razionale (quale è il supporto logico della ricerca che si vuole fare) la "bibita funzionale" disegnata per periodi dell'esercizio mentale e fisico. Performance, la concentrazione, memoria, tempo di reazione, vigilanza, ed equilibrio emotivo/emozionale Taurina + il glucuronolactone + la caffeina

19 Cross-sectional Study
Cross-sectional study of UCSF medical students taking USMLE Step 2 Questionnaire administered when registering for USMLE 2 Primary predictor: self-report of >3 cans Red Bull per week for the previous year Covariates: Age, sex, undergraduate university, place of birth Outcome: Score on USMLE Step 2

20 Studi Trasversali Studio trasversale di studenti in medicina di UCSF che prendono USMLE Passo 2 Il questionario somministrato al momento della registrazione per USMLE 2 Fattori predittivi primari: più di 3 barattoli di Red Bul per settimana nell’anno precedente Covariabili : Età, sesso, carriera universitaria, luogo di nascita Risultato: Punteggio all’esame di ammissione a USMLE passo 2

21 Cross-sectional study: structure
Red Bull consumption USMLE Score time

22 Studio Trasversale: struttura
Consumo di Red Bull Risultato/ Punteggio di USMLE Tempo

23 Cross-sectional Study:
Descriptive value: How many UCSF medical students drink Red Bull? What is the age and sex distribution of UCSF medical students who drink Red Bull? Analytic value: Is there an association between regular Red Bull consumption and test scores among UCSF med students? Univariate Multivariate (controlling for “confounders”)

24 Studi Trasversali: Valore Descrittivo: Quanti studenti di medicina di UCSF bevono Red Bull? Quale è l'età e la distribuzione per sesso degli studenti in medicina di UCSF che bevono Red Bull? Valore Analitico: Qual’è l’associazione tra Red Bull, il suo regolare consumo e i risultati d’esame tra gli studenti di medicina di UCSF? Una sola variabile Più variabili (controllante I fattori di confondimento)

25 Cross-sectional Study: Pluses
+ Prevalence (not incidence) + Fast/Inexpensive - no waiting! + No loss to follow up + Associations can be studied

26 Studi Trasversali: Vantaggi
+ Prevalenza (non l'Incidenza) + Veloce/Poco costoso - nessuna attesa! + Nessuna perdita al follow up + Le associazioni possono essere studiate

27 Measures of association
Risk ratio (relative risk) A A + B C C + D Disease Yes No Risk Factor A B C D

28 Misure dell’Associazione
Fattori di Rischio (Rischio Relativo) A A + B C C + D Malattia Yes No Fattori di Rischio A B C D

29 Cross-sectional study: minuses
- Cannot determine causality Red Bull consumption USMLE Score time

30 Studi trasversali: Aspetti negativi
Non si può determinare la Causalità Consumo di Red Bull USMLE Punteggio tempo

31 Cross-sectional study: minuses
- Cannot determine causality - Cannot study rare outcomes

32 Studi Trasversali: Aspetti negativi
- Non si può determinare la Causalità - Non si può usare per malattie rare

33 What if you are interested in the rare outcome?
The association between regular Red Bull consumption and… A perfect score on the USMLE – Step 2 Graduating top 1% of the medical school class Acceptance into a highly selective residency ANSWER: A Case-Control study

34 Che cosa fate se siete interessati ad un effetto raro?
L'associazione tra il regolare consumo di RedBull e… Un risultato perfetto sull'USMLE. Passo 2 Top della graduatoria 1% degli studenti ????? di scuola medica L'accettazione in una residenza estremamente selettiva RISPOSTA: Uno studio Caso-Controllo

35 Case-Control Study Cases: 4th year med students accepted to residency in “highly selective specialty X”. Controls: 4th year med students who applied but were not accepted. Predictor: self-reported regular Red Bull consumption Additional covariates (age, sex, medical school, undergraduate institution)

36 Studio Caso-Controllo
Casi : 4 anni studenti medicina hanno accettato la residenza in “highly selective specialty X”.(specializzazione X altamente selettiva) Controlli: 4 anni studenti che hanno fattp domanda ma non sono stati accettati. Predittivo: il consumo regolare di Red Bull Addizionali covariate (età sesso, scuola di medicina precedente)

37 Case control studies Investigator works “backward” (from outcome to predictor) Sample chosen on the basis of outcome (cases), plus comparison group (controls)

38 Studi caso controllo Il ricercatore lavora all’indietro (dall’effetto al fattore di rischio) Il campione è scelto sulla base dell’effetto (casi), più un gruppo di confronto (controlli)

39 Case-control study structure
present past years ACTUAL CASES 4th year UCSF students who matched in “highly selective specialty X” Red Bull consumption YES Red Bull consumption NO ACTUAL CONTROLS 4th year students who failed to match in “highly selective specialty X” time

40 Strutture dei casi controllo
presente Anni precedenti ACTUAL CASES Studenti per la selezione specialità X consumatori Red Bull YES consumatori Red Bull NO ACTUAL CONTROLS Studenti respinti tempo

41 Case control studies Determines the strength of the association between each predictor variable and the presence or absence of disease Cannot yield estimates of incidence or prevalence of disease in the population (why?) Odds Ratio is statistics

42 Studi casi controllo Misurano la forza dell’associazione tra ciascuna variabile predittiva e la presenza o assenza di effetto (malattia) Non possono invece stimare l’incidenza o la prevalenza di effetto (malattia) nella popolazione ( perchè?) non sono un campione rappresentativo della popolazione La forza dell’associazione viene misurata dal Odds Ratio (rapporto di disparità)

43 Case-control Study: pluses
+ Rare outcome/Long latent period + Inexpensive and efficient: may be only feasible option + Establishes association (Odds ratio) + Useful for generating hypotheses (multiple risk factors can be explored)

44 studi casi controllo:aspetti positivi
+ studia malattie rare/periodi di latenza lunghi + poco costoso ed efficente: può essere l’unica opzione praticabile + verifica e misura una associazione(odds ratio) + e’ utile per generare delle ipotesi (possono essere esplorati molteplici fattori di rischio)

45 Case-control study-minuses
Causality still difficult to establish Selection bias (appropriate controls) Recall bias: (retrospective observation) Cannot tell about incidence or prevalence

46 Studi caso controllo:aspetti negativi
La casualità rimane difficile da stabilire Problemi di selezione (controlli appropriati) Problemi di ricordo: (osservazioni retrospettive) Non può dire niente su incidenza o prevalenza

47 Measures of association
Odds ratio (relative risk) A * D _______ B * C Disease Yes No Test A B C D

48 Misure di associazione
Odds ratio (relative risk) A * D _______ B * C Effetto/malattia Yes No Test A B C D

49 Cohort Study All entering medical students surveyed regarding beverage consumption and variety of other potential covariates Survey updated annually to record changes in Red Bull consumption Outcomes: USMLE Step 1 score, USMLE Step 2 score, match in first choice residency

50 Studi di coorte Tutte le matricole di medicina sono state interrogate sul consumo di Red Bul e una quantità di altre covariate Annualmente è stato aggiornato lo studio registrando i cambiamenti nel consumo di Red Bul effetti: punteggi per l’ammissione allo step 1 e per lo step 2, appaiamento nella prima amissione alla specializzazione

51 Cohortes studies A cohort (follow-up, longitudinal) study is a comparative, observational study in which subjects are grouped by their exposure status, i.e., whether or not the subject was exposed to a suspected risk factor The subjects, exposed and unexposed to the risk factor, are followed forward in time to determine if one or more new outcomes (diseases) occur Subjects should not have outcome variable on entry No new subjects allowed in after initial recruitment The rates of disease incidence among the exposed and unexposed groups are determined and compared.

52 Studi di coorte Una coorte (follow-up, longitudinale) è uno studio comparativo, studio osservazionale nel quale il soggetto è raggruppato a seconda dello stato di esposizione, i.e., se I soggetti sono stati o no esposti ad un fattore di rischio I soggetti, esposti e non esposti ad un fattore di rischio sono seguenti in avanti nel tempo se uno o più nuovi effetti compaiono I soggetti non dovrebbero avere l’effetto/malattia nel momento dell’entrata (dello studio) Non possono entrare nuovi soggetti dopo il reclutamento iniziale (la coorte è chiusa) I tassi di incidenza degli effetti/malattia dai gruppi esposti e non esposti saranno misurati e confrontati

53 Elements of a cohort study
Selection of sample from population Measures predictor variables in sample Follow population for period of time Measure outcome variable

54 Elementi di studio di coorte
Selezione di un campione della popolazione Misura delle variabili predittive nel campione Si segue la popolazione per un periodo di tempo Misura variabile di effetto

55 Prospective cohort study structure
The present The future Top USMLE scorers Everyone else time

56 Prospettive delle stutture degli studi di coorte
Presente Futuro Persone con I punteggi più alti (per l’ammissione) Anche qualcun’altro tempo

57 Strengths of cohort studies
Know that predictor variable was present before outcome variable occurred (some evidence of causality) Directly measure incidence of a disease outcome Can study multiple outcomes of a single exposure (RR is measure of association)

58 Punti di forza degli studi di coorte
Sapere che la variabile predittiva era presente prima della comparsa della variabile di effetto (prova di cusalità) Si può fare la misura diretta dell’incidenza Posso studiare molti effetti di una singola esposizione (rischi relativo è la misura dell’associazione)

59 Weaknesses of cohort studies
Expensive and inefficient for studying rare outcomes Often need long follow-up period or a very large population Loss to follow-up can affect validity of findings

60 Debolezza degli studi di coorte
Costosi ed inefficenti per studiare effetti/malattie rare Spesso sono necessari lunghi periodi di follow –up o grandissime popolazioni I persi al follow-up possono incidere negativamente sulla validità dei risultati

61 Other types of cohort studies
Retrospective cohort Identification of cohort, measurement of predictor variables, follow-up and measurement of outcomes have all occurred in the past Much less costly than prospective cohorts Investigator has minimal control over study design

62 Altri tipi di studi di coorte
Studio retrospettivo Identificazione,della coorte misurazione e predizione delle variabili follow-up e misurazione degli effetti che si sono verificati nel passato Molto meno costoso che la coorte prospettica L’investigatore ha un minimo controllo sul disegno dello studio (quello che c’è c’è)

63 Time in the Cohort Study
Exposed subjects Disease Classic (Concurrent) Cohort Study Unexposed subjects Disease Today + 5 - 5 - 10 + 10 Time in Years Disease Exposed subjects Historical (Non-concurrent) Cohort Study Unexposed subjects Disease Today + 5 - 5 - 10 + 10 Time in Years

64 Tempo nello studio di coorte
Soggetti Esposti Effetto/Malattia Studio classico di coorte (Concurrent) Soggetti Non esposti Effetto/Malattia oggi + 5 - 5 - 10 + 10 tempo in anni Effetto/Malattia Soggetti esposti storico retrospettivo Cohort Study Soggetti non esposti Effetto/Malattia oggi + 5 - 5 - 10 + 10 Time in Years

65 Time in the Cohort Study
  Exposed subjects d   d   d d = Disease  Unexposed subjects   d  - 10 - 5 Today + 5 + 10 Time in Years

66 Tempo nello studio di coorte
  Soggetti Esposti d   d   d d = effetto/malattia  Soggetti non Esposti   d  - 10 - 5 oggi + 5 + 10 Tempo in Anni

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69 Measures of Risk DEPENDENT VARIABLE (disease) INDEPENDENT VARIABLE
With Without INDEPENDENT VARIABLE (risk factor) Exposed a b a + b Unexposed c d c + d a + c b + d Incidence: a a + b ; c c + d a a + b Relative risk: c c + d

70 Misura del rischio Variabile dipendente (effetto/malattia) VARIABILE
Con Senza VARIABILE INDIPENDENTE (Fattore di Rischio) Esposti a b a + b Non Esposti c d c + d a + c b + d Incidenza: a a + b ; c c + d a a + b Rischio Relativo: c c + d

71 Other types of cohort studies
Nested case-control study Case-control study embedded in a cohort study Controls are drawn randomly from study sample

72 Un altro tipo di studio di coorte
Studio casi controllo annidato Studi caso controllo formati (arruolati) in uno studio di coorte I controlli sono tratti in maniera casuale dall’intera coorte