LA VALUTAZIONE ECONOMICA IN SANITA’ (R.Zanola, zanola@sp.unipmn.it) Parole chiave: Valutazione Costi Vita umana ACB ACE ACU Levaggi, R., Capri, S. (1999), Economia Sanitaria, F.Angeli, 104-161.

La valutazione economica Uno dei principali problemi dei sistemi sanitari pubblici e privati dei paesi industrializzati riguarda il reperimento e l’allocazione delle risorse scarse necessarie per la prevenzione e il trattamento delle patologie della popolazione assistita. E’ dunque necessario ricorrere a strumenti che come la valutazione consenta di confrontare i costi e le conseguenze di due o più alternative.

Obiettivi Fornire degli strumenti (meglio l’intuizione) per rispondere a domande di questo tipo: E’ preferibile destinare le risorse (scarse) della regione per un programma di screening del tumore al collo dell’utero o per garantire l’intervento in caso di frattura del femore in pazienti ultrasettantenni? La pillola Ru486 rappresenta una valida alternativa all’intervento chirurgico? I pazienti anziani vanno ancora curati? Perché farmaci come il Lipobay sono stati introdotti nel mercato?

Caveat Le tecniche di valutazione in sanità: PRESCINDONO da giudizi morali Hanno la presunzione di essere ASETTICHE Scontano i limiti (quando non il dolo) degli strumenti utilizzati

La valutazione economica in sanità BENEFICI EFFICACIA UTILITA’ COSTI

La valutazione economica  A. Analisi costo-beneficio (ACB) Quali costi? Quanto vale una vita umana? B. Analisi costo-efficacia (ACE) Come misurare l’efficacia? C. Analisi costo-utilità (ACU) Quale ruolo per i QALYs (Quality Adjusted Life Years)?

I COSTI

Categorie di costo Costi diretti sanitari: risorse associate al trattamento e all’assistenza sanitaria Farmaci Visite mediche Terapie di supporto Esami di laboratorio Diagnostica strumentale Assistenza infermieristica domiciliare Ospedalizzazioni Costi diretti non sanitari: risorse impiegate da enti assistenziali non sanitari, dai pazienti e dai familiari Servizi sociali Assistenza domestica Trasporto Assistenza fornita dai familiari al di fuori dell’orario di lavoro

Categorie di costo Costi indiretti: risorse non prodotte a causa della malattia, sia da parte dei pazienti che dei familiari Giornate di lavoro perdute per trattamento e assistenza sanitaria Giornate di lavoro perdute per la disabilità momentanea Costo opportunità Costi intangibili Stress, dolore, etc. P.S. l’inclusione o meno di alcune categorie dipende da. punto di vista dell’analisi il numero di alternative confrontate il peso relativo di alcune categorie la scarsa influenza di una categoria sul valore del costo totale

Caveat Costo opportunità (costi indiretti) Costo del tempo libero (costi indiretti) Costo medio vs. costo marginale

a. Costo opportunità Due differenti modi di calcolo: predictive opportunity cost: valore del prodotto a cui di fatto si è rinunciato distogliendo l’input da tale impiego ideal opportunity cost: valore di ciò che di migliore si sarebbe potuto produrre, in astratto, con quel dato input Difficoltà intrinseca nella stima dei costi opportunità: Risorse che non hanno un prezzo di mercato né una tariffa corrispettiva: necessità di ricorrere a delle proxy  prezzo di acquisizione della risorsa stessa

a. Costo opportunità a. micro-costing: rilevazione dei costi contabilizzati presso una data struttura di offerta di prestazioni sanitari rappresentabilità del risultato (tanto minore quanto minore il numero di strutture presso cui è effettuato) metodologie di calcolo dei costi di produzione varie (costo pieno, costo interno, etc.) b. utilizzo di costi standard disponibilità da indagini campionarie per il costo di riferimento c tariffe nazionali e regionali non corrispondenza con i costi reali: (i) non conformità sul territorio e (ii) tariffa diversa a seconda delle strutture (non profit)

b. Costo del tempo libero Il tempo entra non soltanto nell’attività produttiva, ma anche in quella di consumo (code) Non si fa riferimento al valore del tempo in sé, ma al suo valore coniugato ad una attività di produzione o consumo: Perdita di produzione (metodo del capitale umano):i guadagni individuali medi per il numero di ore di lavoro che il soggetto avrebbe presumibilmente lavorato

c. Costo medio vs. costo marginale Il costo marginale aiuta maggiormente del costo medio nel decidere tra programmi alternativi: Es. Neuhauser Lewicki (1976) Obiettivi dello studio: verificare le differenze tra costo medio e marginale legate alla iterazione degli esami diagnostici sul sangue per aumentare la sensitività dell’esame

Neuhauser Lewicki (1976)

I costi: riflettiamo… E’ possibile ‘manipolare’ la valutazione? Come? Il dolore ha un costo? I DRGs sono ‘compatibili’ con la valutazione in sanità?

ANALISI COSTO-BENEFICIO

Analisi costi-benefici Si fonda sulle decisioni del consumatore individuale quale fonte di valore, diversamente da ACE e ACU che si basano sul modello decision-maker. L’indicatore della ACB è dato da B/C, o alternativamente B-C Programma Costi Benefici B/C A 100 80 0,8 B 200 220 1,1 C 250 300 1,2

Analisi costi-benefici Vantaggi: accettato il principio di Pareto, è sufficiente B/C>1 (alternativamente B-C>0) o quello con il valore più elevato in presenza di programmi alternativi consente di confrontare qualsiasi programma sanitario indipendentemente dalla patologia trattata  Limiti: trasformazione del valore della vita complesso implicazioni di carattere etico (vita come somma di denaro) Attualmente gli svantaggi prevalgono sui vantaggi

Analisi costi-benefici es. Johannesson et al. (1991) Obiettivi dello studio: pazienti ipertesi: trattamento farmacologico vs. trattamento non farmacologico (trattamento farmacologico + maggior monitoraggio e controllo + informazione e formazione paziente (primi 2 anni)) Risultati: tabella

Johannesson et al. (1991) COSTI BENEFICI BENEFICI – COSTI -2082 NO! Farmaci -1.021 Monitoraggio e controllo 4.565 Informazione e educzione 1.757 Costi totali per paziente 5.301 BENEFICI Disponibilità a pagare 374 Risparmi di Costi diretti non sanitari 1.463 Differenza dic osto 1986-1988 1.382 Benefici totali per paziente 3.219 BENEFICI – COSTI -2082 NO!

Analisi costo-beneficio La misurazione dei benefici è una scienza ‘da artigiani’ in cui è necessario rispondere ad una domanda ‘imbarazzante’:  Quanto vale la vita umana?

Quanto vale la vita umana? A. Metodo del capitale umano: determina il valore di una vita umana calcolando il flusso di reddito che il soggetto percepirebbe negli anni di vita che si vanno a salvare con un programma/trattamento Attribuzione di un valore monetario agli anni di vita    Reddito medio di riferimento PIL/numero di lavoratori (preferibile) Di facile applicazione, ma non considera la valutazione del singolo individuo (non ha solide basi nella teoria neoclassica)

Quanto vale la vita umana? ACB e ACU implicano una valutazione della vita, mentre ACE non implica nessuna valutazione, nel senso di attribuire un peso relativo agli anni di vita. Valutazioni ex-ante ed ex-post La valutazione economica non tratta delle vite reali, ma delle vite statistiche poiché serve a stabilire ex-ante l’opportunità di un programma. vita statistica: è associata ad una probabilità che riguarda una popolazione, non è cioè possibile identificare l’individuo che avrà salva la vita (su 1000 persone la riduzione da 0.01 a 0.009 salva 1 vita) Vita reale: identifica un individuo preciso

Quanto vale la vita umana? Es. Moreschini e Zanola (2003) Obiettivo dello studio: contabilizzare i costi degli incidenti e dei decessi che coinvolgono ciclomotori risultati meta-analisi

Moreschini e Zanola (2003)

Quanto vale la vita umana? B. La disponibilità a pagare: il singolo individuo esprime la somma di denaro che sarebbe disposto a pagare per cambiare la propria probabilità di decesso in un dato periodo di tempo   E(u (L,y)) = (1-p*) u(1,y*) + p* u(0,y*) Dove: u(L,y) con u’>0 e u’’<0 L=1 vivo e L=0 morto   Allora la WTP massima (w) è data da: (1-p) u(1,y*-w) + p u(0,y*-w) = (1-p*) u(1,y*) + p* u(0,y*)

Quanto vale la vita umana? Intervista a un campione di individui o in base alle preferenze rivelate Questionario aperto o chiuso Risultati differenti a seconda del problema posto Es. O’Brien et al. (1995)  Obiettivi dello studio: Quali sono le preferenze dei pazienti in relazione ad una riduzione del rischio di eventi avversi misurata attraverso la WTP? Le risposte sono correlate all’esperienza precedente di tali fenomeni avversi, al reddito, al livello di istruzione? Quali i benefici netti del nuovo farmaco (antidepressivo)?

Analisi costo-…: (i) il valore della vita Il questionario: parte clinica informazioni socio-demografiche (età, sesso, reddito, professione, istruzione, gravità della depressione meta-analisi sugli eventi avversi più importanti (7) ordinamento da parte di 95 soggetti degli eventi avversi secondo l’esperienza e l’opinione personale (conoscenza condivisa) Il questionario: la WTP preferite il nuovo farmaco ai vecchi se fosse disponibile senza alcun costo aggiuntivo? Quale sarebbe la cifra massima che sareste disposti a pagare per il nuovo farmaco?

O’Brien et al. (1995)

Analisi costi-benefici: approfondimento A Problema dell’attualizzazione: (i) incertezza riguardo al futuro; (ii) aspettative società e individui Indicatore più sintetico (rapporto benefici-costi): Il tasso di sconto utilizzato nella valutazione economica può influire sensibilmente sui risultati dell’analisi (attualmente 3%) --> responsabilità delle generazioni presenti per quelle future

Analisi costi-benefici: approfondimento B Analisi di sensibilità: il risultato della valutazione economica è soggetto a modificazioni in relazione a differenti valori di costo e di efficacia che possono essere considerati 4 ambiti di incertezza: variabilità nei dati campionari (non sono disponibili distribuzioni delle osservazioni) generalizzazione dei risultati (studi relativi a specifici gruppi di soggetti) estrapolazione dei risultati ottenuti in uno studio clinico (combinazione di dati economici con dati di efficacia) soggettività dei metodi analitici impiegati (es. costi indiretti).

Analisi costi-benefici: approfondimento B 4 tipi di analisi di sensibilità: analisi semplice (Analisi di scenario): uno o più parametri sono fatti variare all’interno di un dato intervallo soggettivamente considerato analisi del valore di soglia: si fanno variare i valori dei parametri rispetto ai quali si esegue l’analisi di sensibilità fino al punto in cui modificano l’esito iniziale della valutazione analisi degli estremi analisi probabilistica: simulazione Monte Carlo

ACB: riflettiamo… Semplice sinonimo di qualità? Ma quanto vale la vita di un anziano? La vita di un ricco vale di più?

ANALISI COSTO-EFFICACIA

Analisi costo-efficacia E’ il metodo maggiormente impiegato nelle valutazioni economiche in sanità L’ACE risolve un problema di ottimizzazione: (i) il decisore sotto vincolo di bilancio massimizza l’efficacia ottenibile dal programma/i (ii) raggiungimento di una data quantità di efficacia sostenendo il minor costo possibile.

Analisi costo-efficacia Due definizioni di efficacia: efficacia teorica (efficacy) ed efficacia reale o di popolazione (effectiveness).  L’ACE è interessata a quest’ultima, ma la difficoltà di dati reali rende necessario il ricorso a studi di efficacia teorica, ma con l’applicazione dell’analisi di sensibilità. Tre modalità di raccolta di dati sull’efficacia: dati disponibili di sperimentazioni cliniche realizzazione di uno studio clinico prospettico ottenimento di opinioni di esperti clinici

Analisi costo-efficacia Analisi del C/E incrementale: consente di scegliere il migliore programma tra progetti alternativi: programmi sanitari indipendenti con il criterio decisionale del vincolo di spesa programmi sanitari indipendenti con il criterio decisionale del vincolo di costo per anno di vita programmi decisionali mutualmente esclusivi con il criterio decisionale del vincolo di spesa programmi mutualmente esclusivi con il criterio del vincolo di costo per anno di vita

Analisi costo-efficacia es. Mark et al. (1995) Obiettivi dello studio Confronto di due terapie trombolitiche in pazienti con infarto acuto del miocardio Risultati: dati sull’efficacia provenienti da uno studio clinico indicatore: durata della vita (sopravvivenza)

Mark et al. (1995) Gruppi pazienti Anni vita incrementali con t-PA Costo incrementale (primo anno) US$ C/E incrementale US$ Totale pazienti in studio 0.09 2845 32678 MI inferiore, età<40 0,01 203071 MI anteriore, età <40 0,02 123609 MI inferiore, età 41-60 0,04 74816 MI anteriore, età 41-60 0,06 49877 MI inferiore, età 61-75 0,10 27873 MI anteriore, età 61-75 0,14 20601 MI inferiore, età >75 0,17 16246 MI anteriore, età >75 0,21 13410 MI = infarto acuto miocardio

ACE: riflettiamo… Poiché l’ACE non necessita di dare una valore alla vita umana è sempre preferibile. Vero o falso? Gli studi che accompagnano l’immissione sul mercato di nuovi farmaci sono accompagnati da corposa documentazione ACE. Osservazioni? E’ meglio moltiplicare le tecniche di analisi per ridurre i rischi di sbagliare o no? Esempi: generici; trapianto fegato malato AIDS.

ANALISI COSTO-UTILITA’

Analisi costo-utilità Nell’ACE soltanto nel caso in cui l’indicatore sia lo stesso è possibile il confronto tra studi riferiti a trattamenti e patologie diverse Il problema è attribuire un valore all’anno di vita guadagnato da ciascun trattamento per distinguerlo e potere quindi confrontarli tra di loro. Si attribuisce un peso all’anno di vita: QALY (quality adjusted life year): es. 0,8 x 10 anni vs. 0,6 x 10 anni

Analisi costo-utilità Indicatore ACU: valore del costo/QALY incrementale Pro: Commensurabilità sono metrici e lineari (utilità marginale costante), ma si possono attribuire pesi aggiuntivi additività (4QALYs per 1 paziente = 1QALY per 4 pazienti)  Cautela Contro: gli individui attribuiscono utilità differenti alla medesima condizione tempo trascorso in uno stato di salute influenza il livello di utilità ad esso attribuito il tipo di malattia di cui si descrive il livello di qualità di vita influenza la manifestazione delle preferenze utilità differente alla stessa condizione se sani o malati

Analisi costo-utilità L’ACU si applica quando: Le patologie risentono sensibilmente dei cambiamenti di qualità della vita durata della vita (sopravvivenza) dei pazienti influenzata dai trattamenti stessi durata dei programmi si ripercuote su orizzonti temporali lunghi (al di fuori del periodo di intervento) P.S. Non è necessaria la compresenza dei tre punti. Ci sono 4 metodi per misurare le preferenze:

Analisi costo-utilità 1. Scale di valutazione: sono scale analogiche visuali da 0 a 100. C’è una linea termometrica divisa da 0 a 100; le risposte sono ricondotte ad una scala da 0 a 1. 2. Scommessa: hi = p / (1-p) (i= condizione malattia cronica) malattia cronica: p: non ammalarsi mai, ma piccola percentuale di decessi; (1-p): sviluppo della malattia cronica  p fatta variare nelle successive scommesse finchè il soggetto indifferente tra le due alternative malattia cronica peggiore della morte: p: vivere x in buona salute; (1-p): malattia cronica di cui l’alternativa certa è la morte malattia temporanea: p: buona salute, ma piccola percent. stato peggiore stato i; (1-p): certezza stato i

Analisi costo-utilità 3. Alternative temporali: semplificazione del punto 2. malattia cronica: p: vivere t anni nello stato i; (1-p): vivere x < t in buona salute  Formula per la determinazione del valore di preferenza: hi = x / t malattia cronica peggiore della morte: p: vivere x in buona salute e poi morire; (1-p): vivere x < t in buona salute e poi (t-x) nello stato i  Formula per la determinazione del valore di preferenza: hi = x / (x-t)   malattia temporanea: vivere t anni nello stato i, poi buona salute; vivere x < t stato j peggiore di i, poi buona salute

Analisi costo-utilità 4. Questionari qualità della vita associati con classificazione delle preferenze Incorpora in varia misura i precedenti EuroQuol: diverse dimensioni e tre livelli di funzionalità: mobilità capacità di auto-assistenza attività quotidiane dolore ansia Depressione morte e stato di incoscienza Differenti tecniche possono produrre risultati differenti

Analisi costo-utilità es. Baladi et al. (1996) Scopo del lavoro: analizzare tre diverse tipologie di intervento prostatico: (i) farmacologica (Finasteride: terapia per tutta la vita); (ii) chirurgica (resezione transureale della prostata); (iii) non fare nulla. Disegno della ricerca si simulano i risultati sulla base di probabilità derivate da studi clinici di applicazione del Finasteride i costi sono stimati in relazione a quelli che sarebbero sostenuti dal sistema sanitario canadese Risultati: l’efficacia è stata misurata come attenuazione dei sintomi

ACU: riflettiamo… L’eutanasia è lecita (sotto il profilo della valutazione economica)? LA nuove tecniche consentono il trapianto in pazienti ultrasessantenni. Tecnicamente possibile significa anche da realizzarsi? L’assistenza territoriale è preferibile al ricovero ospedaliero?

…concludendo “E’ meglio porsi qualche domanda che trovare tutte le risposte” (James Thurber)