Aspetti economici delle terapie ad alto costo; PDTA come strumento di ottimizzazione e gestione della spesa Giorgio L. Colombo Università degli Studi di Pavia, Dip. Scienze del Farmaco S.A.V.E. Studi Analisi Valutazioni Economiche, Milano

Programma e contenuti Stato di salute e prospettive di spesa sanitaria Mutamenti in corso nel mercato farmaceutico Il ruolo della valutazione economica dei farmaci e delle tecnologie sanitarie Relazione tra innovazione tecnologica, innovazione di processo e cambiamento organizzativo in sanità Il Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale (PDTA) Vantaggi e potenzialità Alcuni esempi e risultati Discussione e conclusioni

La politica della salute Il dibattito sui costi dell’assistenza sanitaria ha assunto negli ultimi anni una netta centralità politica. una popolazione complessivamente più anziana, grande consumatrice di farmaci più o meno utili (ma sempre molto richiesti) e bisognosa di una molteplicità di interventi in contesti differenti (ospedali, ambulatori, centri di riferimento) ha comportato un rapido assorbimento di risorse finanziarie e strutturali. La necessità di riorganizzare i servizi di assistenza sanitaria ha coinvolto pressoché tutti i Paesi industrializzati in alcuni casi con implicazioni molto importanti in termini di scelte politiche ed economiche

Reg. Lombardia: spesa sanitaria tra cronici e acuti Fonte: Zocchetti, Regione Lombardia, 2012

On effective, accessible and resilient health systems Source: European Commission communication From The Commission, 2014

On effective, accessible and resilient health systems Source: European Commission communication From The Commission, 2014 Stable funding mechanism .Stable funding allows effective investment planning and smooth continuity of services in organizing and managing care delivery. Health systems whose financing is based on less stable sources of revenue are more prone to suffer from external shocks: e.g. systems relying mostly on employment-based contributions for funding are more exposed to the consequences of a rise in unemployment. Reserves or other countercyclical formulas for government budget transfer may help ensure stability of funds. Sound risk adjustment methods A consistent system of risk adjustment and risk pooling is a key tool to ensure that resources are spent according to needs.. Good governance. Governance is about well-defined responsibilities in running the health system and its main components, together with strong leadership, sound accountability mechanisms and a clear organizational structure. This enables systems to adapt quickly to new objectives and priorities and enhances their ability to respond to major challenges by identifying and putting in place the measures necessary to support smart investment decisions. Information flows in the system A sound knowledge of strengths and weaknesses and the ability to monitor information, including at the level of individual patients or healthcare providers, enable health systems managers to make tailored, evidence-based decisions in specific sub- sectors. EHealth-based information systems facilitate and support the strengthening of information knowledge systems. Furthermore, eHealth can deliver more personalized healthcare, which is more targeted, effective and efficient and helps to reduce error and to minimize the length of hospitalizations.

On effective, accessible and resilient health systems Source: European Commission communication From The Commission, 2014 Adequate costing of health services It is essential for understanding the complexity of the processes leading from costs to outcomes: how costs correspond to human and physical resources, how resources contribute to activities, how activities group into care interventions, and finally how care interventions impact on health. Health technology assessment is key for ensuring a common method for evaluating efficacy of interventions and proper costing of services and hence to allow decision makers to allocate resources in the most efficient way. The ability to cost healthcare services accurately is not only necessary for controlling expenditure, but also a prerequisite for effective decisions on investment and prioritization. A health workforce of adequate capacity and with the right skills. A highly qualified and motivated health workforce of adequate capacity and with the right skills is essential for finding innovative solutions through organizational and technological change. Having an effective structure of incentives is vital to improving the performance of health professionals and ensuring the focus is on direct provision of healthcare.

Mutamenti in atto nel mercato farmaceutico Spendere meno trasferire la spesa pubblica dal SSN ad altri attori al paziente inasprimento ticket al produttore taglio prezzi al distributore taglio margini al medico controllo prescrizioni Spendere meglio strumenti che aumentano l’efficienza del sistema, ossia più salute a parità di risorse spese Utilizzo farmaci a brevetto scaduto (equivalenti) maggiore selettività nell’ammettere alla rimborsabilità i prodotti in base a criteri di efficacia e di economicità Valutazione economica dei farmaci (HTA) Miglioramento nell’appropriatezza prescrittiva attribuzione di un budget al medico prescrittore e attivazione di Percorsi Diagnostico-Terapeutici Assistenziali (PDTA)

Concetto di appropriatezza Quaderni del Ministero della Salute, n Concetto di appropriatezza Quaderni del Ministero della Salute, n. 10, luglio-agosto 2011 la misura dell’adeguatezza delle azioni intraprese per trattare uno specifico stato patologico, secondo criteri di efficacia ed efficienza che coniugano l’aspetto sanitario a quello economico concetto dinamico, condizionato dall’evoluzione della domanda (a sua volta legata al modificarsi, per esempio, del profilo delle patologie note, al comparire di malattie nuove, al progresso tecnologico) e dalla variabilità della disponibilità della spesa sanitaria, soggetta alle mutazioni dell’economia mondiale e nazionale. Appropriatezza clinica: riguarda l’indicazione o l’effettuazione di un intervento sanitario in condizioni tali che le probabilità di trarne beneficio superano i rischi Appropriatezza organizzativa: si riferisce al livello assistenziale (medicina di base, ambulatoriale, ricovero) che deve essere adeguato all’intervento sanitario e clinicamente appropriato in termini di sicurezza e di economicità nel consumo di risorse

Un intervento sanitario è appropriato Quaderni del Ministero della Salute, n. 10, luglio-agosto 2011 quando è di efficacia provata da variabili livelli di evidenza, è prescritto appropriatamente al paziente, nel momento giusto e per un’adeguata durata, e gli effetti sfavorevoli sono accettabili rispetto ai benefici. L’appropriatezza professionale deve inoltre, come visto in precedenza, coniugarsi a un’appropriatezza organizzativa, intesa come utilizzazione della giusta quantità di risorse professionali e logistiche, inclusi le componenti tecnologiche, gli adeguati indicatori qualitativi e quantitativi e gli strumenti per la formazione. l’appropriatezza professionale (o clinica) garantisce che i benefici per il paziente superino significativamente gli eventuali rischi o svantaggi, sulla base delle evidenze scientifiche disponibili. l’appropriatezza organizzativa consente che le modalità di erogazione della prestazione (es. ambulatoriale o ricovero diurno o ordinario) utilizzino il giusto e l’adeguato impiego di risorse professionali ed economiche, a parità di sicurezza ed efficacia terapeutica.

L’approccio organizzativo alla gestione delle malattie croniche Nel paziente cronico il lavoro non è esclusivamente di tipo “clinico” ma molto spesso è caratterizzato anche da aspetti epidemiologici, gestionali ed organizzativi, necessari per effettuare attività di stadiazione, monitoraggio e controllo dell’evolversi della malattia.

Costo annuo Sclerosi Multipla per grado di severità Fonte: Kobelt et al, 2006

HTA - Health Technology Assessment: definition The HTA process is the evaluation of medical technologies, including procedures, equipment and medications This assessment requires in-depth analysis regarding the safety, efficacy, costs, benefits, effectiveness in realizing this also affects the quality of life of the patient

Valutazione economica: analisi comparativa tra alternative Costi A Programma A outcomes A Scelta Programma B outcomes B Costi B Economic Evaluation is NOT JUST economics Economic Evaluation is multi-disciplinary, it combines Economics Epidemiology Biostatistics Medicine Pharmacy …. Incremental Cost=(Cost of program A) - (Cost of program B) Incremental Effectiveness =(Outcomes of program A) - (Outcomes of program B) Fonte: Drummond et al., 2000

La valutazione economica dei farmaci Una corretta valutazione economica non giudica solo il costo del farmaco, Una corretta valutazione economica valuta i benefici e il consumo di risorse complessivi Sarebbe opportuno che l’indicatore di utilizzato come misura di salute prodotta con un determinato intervento sia sempre lo stesso Al fine di migliorare la confrontabilità tra i diversi internevinti Ad oggi tale indicatore è il numero di anni di vita aggiuntivi del nuovo e più efficace trattamento Eventualemente pesati per la qualità della vita QALYs – Quality Adjusted Life Years Ossia il costo incrementale per anno di vita guadagnato (eventualmente ponderato per QALY) Incremental Cost-effectiveness Ratio (ICER)

Budget Impact Analysis, BIA Il decisore pubblico però richiedere non solo di conoscere il value for money di una nuova terapia, ma anche il suo impatto in termini assoluti sul budget gestito* all’aumento dell’efficacia corrisponderà quasi sempre un aumento della spesa sanitaria Trueman** ha proposto di accompagnare le valutazioni economiche con una valutazione dell’impatto sulla spesa (budget impact analysis) *Jommi. Focus di Economia Sanitaria 2008 **Trueman P, Drummond M, Hutton J. Developing guidance for budget impact analysis. Pharmacoeconomics 2001; 19: 609-21

Budget Impact Analysis BIA La BIA valuta le implicazioni finanziarie derivanti dall’adozione e diffusione di una nuova tecnologia in uno specifico contesto E’ l’unica analisi economica focalizzata sul concetto di “affordability” (sostenibilità) La BIA permette di stimare che impatto abbia sul budget un cambiamento del mix di trattamento (farmaci, dispositivi, etc.) Non rappresenta una alternativa all’analisi costo-efficacia ma è complementare a questa

Relazione tra innovazione tecnologica, innovazione di processo e cambiamento organizzativo Valutazione Economica - HTA PDTA

Il Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale (PDTA) Il PDTA stimola l’osservazione dell’insieme delle azioni da intraprendere rispetto al caso da trattare e si pone l'obiettivo: di coordinare all’interno della migliore sequenza temporale possibile l’intervento e gli apporti richiesti dai diversi soggetti coinvolti nella gestione del paziente. di concentrare contemporaneamente l’attenzione sulle dimensioni dell’attività e del tempo quali oggetti da gestire per ottenere un maggior controllo sulle cause di formazione dei costi (ad esempio riducendo la variabilità nel consumo di risorse per il trattamento della medesima patologia)

Diagnostic Therapeutic Path (PDTA) (source EHealth Platform in Lombardy Region)

Vantaggi e potenzialità dei PDTA Rispetto all'azienda sanitaria: Consente di ottenere una determinazione più puntuale del costo per prestazione. Maggiore integrazione nell'intervento assistenziale. Esplicitazione del legame tra qualità e consumo di risorse. Confronti spazio-temporali con altre aziende. Rispetto al paziente: Ipotesi di intervento assistenziale. Ipotesi di lavoro e coinvolgimento del paziente tramite l'informazione. Rispetto al professionista medico: Metodo condiviso per sistematizzare le pratiche e la conoscenza. Stimolo alla diffusione della conoscenza ed al continuo aggiornamento. Sviluppo delle buone pratiche e tutela rispetto alla responsabilità civile. Valorizzazione del ruolo medico in ottica di case-manager

Quale ruolo assegnare ai PDTA Variabilità Valutazione e riduzione del grado di variabilità nel trattamento clinico (consumo di risorse) e nelle modalità di accesso. Qualità Fornire il miglior servizio possibile al paziente, attraverso la comunicazione personale e ai familiari di quanto lo attende nello svolgimento del percorso stesso, sviluppando una modalità di gestione del rapporto tra struttura sanitaria e utente/paziente basata sulla completezza e trasparenza delle informazioni relative al percorso di cura; Efficienza Individuazione della miglior combinazione risorse-risultati, dove la variabile indipendente è il risultato. Integrazione ospedaliera con il territorio Migliorare i rapporti di collaborazione e di scambio interni ed esterni all'ospedale, favorendo processi di integrazione e coordinamento tra unità operative che partecipano congiuntamente, seppur con professionalità differenti, alla realizzazione di un percorso

Laboratory Diagnostic Services La risposta "contabile": controllo di ciascun componente del Sistema Sanitario Budgets Diseases Hospital Ambulatory Care Physician Services Laboratory Diagnostic Services Pharmacy CAD €€€€ € €€€ €€€ €€ Diabetes €€ €€ € €€ € Asthma €€ €€ € € € Cancer €€€ €€ €€ €€ €€ Depression € €€€ €€ € €€ AIDS €€ €€ €€ €€ €€€ ............. ............. ............. ............. ............. ............. Total Costs € € € € € Fonte: Stan Bernard, 1995

L'approccio: "Gestione della malattia con PDTA" Diseases Hospital Ambulatory Care Physician Services Laboratory Diagnostic Services Pharmacy Total Costs Quality measure- ments CAD €€€€ € €€€ €€ Diabetes ----- Asthma Cancer Depression AIDS ............. Fonte: Stan Bernard, 1995 Budget PDTA

Il Percorso Diagnostico-Terapeutico (PDTA) HIV in Lombardia

Percorso diagnostico terapeutico (PDTA) del paziente affetto da malattia HIV/AIDS – 2014” Pag 17: -“… nell’ ottica di un corretto utilizzo della risorse disponibili, è fondamentale che la scelta del regime terapeutico da parte del clinico, a parità di condizioni, venga guidata da criteri di costo-efficacia Pag. 19:- «Riguardo alle varie opzioni di trattamento, in diversi studi alcune di esse esprimono al tempo stesso un rapporto di costo-efficacia incrementale (ICER) migliore rispetto ad altre terapie ed al contempo una appropriatezza nell’ impiego clinico che rientra nei parametri di accettabilità riconosciuti dalle linee guida….”           “…Pertanto, laddove siano disponibili modelli in grado di analizzare i dati clinici in rapporto alle terapie prescritte e valutarne il rapporto costo/efficacia, occorre considerare anche i rapporti di ICER più vantaggiosi nella scelta della terapia idonea, dopo attenta valutazione della qualità dello studio e della sua applicabilità alla propria realtà (e.g. stadio del trattamento, coorti confrontabili, parametro di efficacia usato). Decreto del Direttore Generale 17 marzo 2014 - n. 2265 Bollettino Ufficiale di Regione Lombardia Serie Ordinaria n. 12 - Giovedì 20 marzo 2014

Andamento spesa farmaci ad alto costo (J05A) pazienti HIV+ trattati da un unico presidio dal 2009 al 2012 * Il dato è stimato a 12 mesi sulla base dei primi 6 mesi analizzati.

Il ritorno per il Sistema Sanitario del PDTA in HIV HIV è una patologia a elevato consumo di risorse, ma allo stesso tempo si sta muovendo per evitare i tagli lineari e per ragionare nell’ottica di salvaguardare le strategie terapeutiche e il loro monitoraggio nel breve e lungo periodo NB: introduzione PDT 2011 29

According to Dr. H. James Harrington, a pioneer in process improvement methodology: “…measurement is the first step that leads to control and eventually to improvement.” Harrington HJ, Hoffherr GD, Reid RP. Area activity analysis: aligning work activities and measurements to enhance business performance. New York, NY: McGraw-Hill, 1999.

Breaking the addiction to technology adoption Bryan et al,Health Econ A major driver of cost growth in health care is the rapid increase in the utilization of existing technology and not simply the adoption of new technology. Health economists and their health technology assessment colleagues have become obsessed by technology adoption questions and have largely ignored ‘technology management’ questions. Technology management would include the life-cycle assessment of technologies in use, to assess their real-world performance; and monitoring of technology indication creep.

Discussione e conclusioni Il problema prioritario dei moderni sistemi sanitari: scarsità di risorse disponibili a fronte della generale e crescente domanda di salute L’analisi economica applicata alle attività sanitarie ha lo scopo di rendere evidente l’uso più efficiente delle risorse disponibili, non quello di ridurre la spesa Per effettuare una scelta razionale è necessario osservare delle regole: Informazioni sui consumi, le prescrizioni, modalità di trattamento Rendere omogenee e confrontabili le alternative Investire in ricerca valutativa affinché questi strumenti diventino un riferimento costante nelle scelte dei medici e dei responsabili delle politiche sanitarie

Giorgio L. Colombo