PeptiPharma SRL Antonello Pessi e Francesco Sinigaglia Una Piattaforma Tecnologica Innovativa per lo sviluppo di Farmaci Biologici

La Mission PeptiPharma Sviluppo di Farmaci Biologici attraverso l’uso di una Nuova tecnologia brevettata Ottimizzazione del farmaco attraverso modeling al computer Sviluppo fino a prova di concetto clinico, seguito da partnership con Biotech/Big Pharma Applicazione iniziale: Farmaci antivirali HIV, Malattie Respiratorie dell’Infanzia, Virus emergenti ad alta mortalità Medio termine: Anticorpi terapeutici di seconda generazione da anticorpi già in uso clinico Antivirali, Cancro, Malattie autoimmuni

La Tecnologia “Cholesterol tagging” Aggiunta di una molecola di colesterolo ad un Farmaco Biologico Si ottengono due effetti: Aumento della potenza biologica Aumento della durata di azione Colesterolo Peptide-colesterolo Anticorpo-colesterolo

“Cholesterol tagging”: Come funziona? Aumento della Potenza Biologica kon HIV Colesterolo Recettore cellulare Proteina virale Peptide-colesterolo I recettori e i virus si concentrano in zone specializzate della membrana cellulare note come ‘lipid rafts’, ricche in colesterolo L’aggiunta di colesterolo fa si che anche il Farmaco biologico si arricchisca nei lipid rafts. Questa maggiore concentrazione si traduce in un aumento della potenza

“Cholesterol tagging”: Come funziona? Aumento della Durata D’Azione Il colesterolo è trasportato nel plasma da proteine a lunga durata I peptidi invece sono eliminati dalla circolazione molto rapidamente Tempo (h) Concentrazione nel plasma 0.1 1.0 2 4 6 8 10 12 14 16 18 20 22 24 Peptide-Colesterolo Peptide L’aggiunta di colesterolo fa si che il peptide si leghi alle proteine del plasma e ne assuma la lunga durata

Informazioni generali Fondata nel Settembre 2009 Settore di attività: Biotech – Farmaci Biologici Finanziamenti ottenuti: Grant collaborativi (NIH) Opportunità di investimento: € 1,000,000 (seed funding) Vantaggio competitivo: Tecnologia Innovativa Proprio capitale investito: ≈€ 1,000,000 Forte posizione Brevettuale Licenze Merck Brevetti propri

Management Team Francesco Sinigaglia MD, CEO Fondatore e CEO della Biotech company BioXell Direttore della Ricerca farmaceutica di Roche Italia Antonello Pessi PhD, CSO, Socio Fondatore Direttore del Centro di Eccellenza per i Peptidi di IRBM-Merck & Co. Direttore del Laboratorio di Chimica dei Peptidi di Eniricerche e di Sclavo (ora Novartis Vaccines) Il 100% della Equity è posseduto dal Management Team e dai soci fondatori

Il Mercato dei Farmaci Biologici Mercato Globale dei Farmaci Biologici*: $130 miliardi Vendite dei primi 10 Anticorpi monoclonali: $33 miliardi Vendite dei primi 4 Peptidi terapeutici: $ 2 miliardi Tutte le principali aziende farmaceutiche stanno riposizionando la loro pipeline sui Biologici Numerosi accordi di Partnership e/o acquisizione di piccole/medie Biotech con Biologici innovativi Trend verso accordi in fase meno avanzata Necessaria la prova clinica del concetto (POC) *Dati 2009

Business & Revenue Model Il valore potenziale del Farmaco Biologico in sviluppo ha un aumento molto forte (≥10x) una volta raggiunta la POC La POC può essere raggiunta a costi contenuti per le patologie virali, poichè il test clinico (riduzione della carica virale) è valido anche con pochi pazienti PeptiPharma utilizzerà fondi propri per raggiungere la POC del primo Farmaco biologico derivato dalla sua tecnologia – Peptivir H per l’infezione da HIV Il Farmaco verrà venduto o sviluppato in partnership con Big Pharma/Biotech Gli utili verranno reinvestiti nella pipeline, per raggiungere prova di concetto per le successive indicazioni

Business & Revenue Model I fondi operativi verranno ottenuti in cambio di equity, e/o attraverso la vendita di opzioni su specifici farmaci in sviluppo I fondi verranno integrati con Grants ottenuti in collaborazione con istitutuzioni accademiche Il lavoro preclinico in corso sui virus respiratori ed emergenti utilizza Grant NIH (≈€ 1M) Alleanza strategica con Prof. Anne Moscona, Weill Cornell Medical Center of Cornell University, NY: Esperto mondiale sui virus respiratori dell’infanzia e sui virus emergenti Nipah ed Hendra

Peptivir H Inibitore della Fusione di HIV Competitore: Enfuvirtide (Roche) Peptivir H Potenza Modesta Altissima (100x) (anche su virus resistenti a enfuvirtide) Somministrazione Due volte al giorno Una volta a settimana (stima basata su dati preclinici) Effetti collaterali Reazioni al sito di iniezione Assenti o ridotte (stima basata su ridotta frequenza di somministrazione) Costo Elevato Vendite 2009 € 120 M Indicazione Terapia ‘Salvage’ su pazienti multi-resistenti Terapia ‘Salvage’ Prevenzione dell’infezione in pazienti ad alto rischio

Fabbisogno Finanziario (2011-2012) Tipo di spesa Ammontare (€) Note Spese Amministrative 200,000 Compresi i costi di mantenimento dei brevetti Tossicologia 300.000 Produzione GMP 100.000 Studio clinico 400.000 St. Mary’s Hospital, Imperial College, London Costi totali 1.000.000 Risultati attesi: Prova di concetto clinico dell’efficacia di un nuovo inbitore dell’infezione da HIV e ulteriore validazione della piattaforma tecnologica di Peptipharma

Perché investire nel progetto? Una innovativa piattaforma tecnologica Peptivir H: Farmaco anti HIV in avanzato sviluppo preclinico, molto superiore al prodotto equivalente sul mercato Una ricca pipeline di molecole ad attività antivirale Una solida posizione brevettuale Una grande potenzialità di mercato Un rischio di sviluppo relativamente basso Un team di riconosciuta esperienza internazionale nell’ambito farmaceutico