HTA E APPROPIATEZZA FARMACEUTICA Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale "Antonio Cardarelli“ - Napoli Dott.ssa Annamaria Nicchia Primario Emerito HTA E APPROPIATEZZA FARMACEUTICA “HTA e valutazioni economiche nelle aziende sanitarie della Regione Campania” Hotel Holiday Inn Centro Direzionale Napoli 26 settembre 2012

FATTI Gli interventi sanitari che procurano benefici sono potenzialmente infiniti Le risorse di cui disponiamo sono limitate Ci sono più interventi sanitari che producono benefici di quanti ne possiamo finanziare Dobbiamo effettuare delle scelte Fino agli inizi degli anni 90 le scelte erano basate per il 10% su criteri economici e per il 90% su considerazioni clinico farmacologiche 2

FENOMENI CHE INFLUENZANO L’ASSETTO E IL PROCESSO DI SVILUPPO DEI SERVIZI SANITARI Aumento dell’età media Progressiva diminuzione del rapporto popolazione attiva/popolazione totale Disponibilità di tecnologie avanzate ad alto tenore di sofisticazione e di (presunta ) sempre maggiore facilità d’uso Aumento della complessità dei trattamenti Il ricorso a procedure diagnostiche o terapeutiche ritenute infallibili e, soprattutto, di facile accesso L’accentuazione dell’esigenza dei cittadini-pazienti di partecipare attivamente al processo decisionale relativo alle scelte tra diverse opzioni assistenziali e curative La più diffusa sensibilità per le problematiche della prevenzione 3

SANITA’ E DIRITTO ALLA SALUTE La risposta politica è stata ovunque centrata sul principio che, pur essendo la salvaguardia della salute un diritto dei membri della comunità sancito e protetto dalla Costituzione di molti Paesi, esso deve essere assicurato compatibilmente con l’entità delle risorse disponibili 4

Analisi e valutazioni La tecnologia medica è troppo costosa per poter essere economicamente sostenibile nel futuro da parte dei sistemi sanitari pubblici? 5

Approcci al problema Razionare vs Razionalizzare (contenimento dlla spesa) (ottenere il massimo outcome dalle risorse disponibili) Razionare: obiettivo monodimensionale poiché unica variabile è la spesa Razionalizzare: obiettivo bidimensionale poiché la spesa viene rapportata all’outcome sanitario ottenibile 6

Quale farmaco ? 7

Farmacoeconomia è… Descrizione ed analisi dei costi del trattamento farmacologico nei confronti del sistema sanitario e della società. Scopo della ricerca farmacoeconomica è individuare, misurare e confrontare i costi (INPUT – risorse consumate) e le conseguenze (OUTPUT – prodotti e servizi farmaceutici) di uno o più programmi terapeutici . (Drougalis et AL , 1991) 8

HTA: definizione “Un approccio multidisciplinare di valutazione a supporto delle decisioni politiche nei sistemi sanitari” R.N. Battista 1994 Mc Gill University “HTA crea un collegamento diretto tra la ricerca evidence based medicina (EBM) e le scelte di politica sanitaria” R.N. Battista, M.J. Hodge 1994 CMAJ 1999

Razionale: (Possibili) determinanti delle decisioni in Sanità Efficacia teorica & reale Equità Sicurezza / tollerabilità Dignità della Efficienza persona tecnica ed allocativa Pressioni interne Pressioni esterne (professionisti) (associazione pazienti) Opportunità politica Decisioni (cliniche,aziendali, di politica sanitaria) 10

Il ruolo dell’HTA nell’introduzione di nuove tecnologie Valutazione di efficacia Efficacia teorica & reale Equità Sicurezza / tollerabilità Dignità della Efficienza persona tecnica ed allocativa Pressioni interne Pressioni esterne (professionisti) (associazione pazienti) Opportunità politica HTA Valutazione etica Valutazione economica Valutazionesocale 11

HTA vs farmacoeconomia Analisi di: Aspetti epidemiologici Aspetti biotecnologici Imputazione delle risorse e valorizzazione Aspetti economici (analisi del rapporto costo-efficacia; costo-utilità; costo-beneficio) Aspetti organizzativo-gestionali Aspetti etici Farmacoeconomia Analisi degli aspetti economici (rapporto costo-efficacia; costo-utilità; costo-beneficio) 12

HTA di un farmaco: quali aspetti analizzare? Valutazione del burden of disease: Definizione Fattori di rischio Prevalenza e incidenza(aspetti epidemiologici) Peso economico e sociale Definizione dello scenario clinico-terapeutico-assistenziale: La prevenzione (cosa raccomandano le linee guida, pratica clinica in Italia) Limiti delle attuali terapie Aspetti organizzativi (ome reperire i dati? Analisi dei vari modelli di gestione della malattia) Aspetti legati al nuovo farmaco: Aspetti biotecnologici Efficacia e sicurezza Valore aggiunto rispetto ai trattamenti già disponibili Valutazione economica Valutazione dell’impatto organizzativo: come il nuovo farmaco modificherebbe da un punto di vista organizzativo la gestione della prevenzione della patologia esaminata? Valutazione etica 13

A CHI potrebbe interessare un report HTA su un nuovo farmaco? A TUTTI GLI STAKEHOLDER Per quale OBIETTIVO? PER FORNIRE SUPPORTO A: decisioni di politica sanitaria nazionale (adozione, diffusione e finanziamento di nuove tecnologie); decisioni “manageriali”: investimenti in nuove tecnologie a livello aziendale e promozione di un utilizzo appropriato delle stesse tramite l’elaborazione di protocolli; decisioni cliniche, per la diffusione di “modelli di governo individuati da strutture centrali, e da adottare a livello organizzativo locale (definizione e diffusione degli standard qualitativi e quantitativi). 14

COME diffonderne il contenuto? Pubblicazioni scientifiche Presentazioni a Congressi nazionali ed internazionali (SITI, EUPHA, SiHTA, HTAi…) Seminari, workshop, eventi formativi ad hoc FAD Tavole rotonde web 15

APPROPRIATEZZA L’appropriatezza d’uso delle risorse è condizione fondamentale di ogni gestione orientata alla efficienza ed alla razionalità. Negli interventi sanitari l’appropriatezza è divenuta uno degli obiettivi della politica sanitaria e della politica farmaceutica in ambito nazionale ed internazionale 16

APPROPRIATEZZA Un uso appropriato degli interventi sanitari potrà garantire le risorse economche necessarie all’accesso alle terapie farmacologiche innovative. La appropriatezza delle terapie farmacologiche deve intendersi come strumento di efficienza gestionale e non di razionamento economico. 17

L’appropriatezza è una caratteristica DEFINIZIONE L’appropriatezza è una caratteristica sintetica degli interventi sanitari che integra efficacia, efficienza e opportunità 18

DEFINIZIONE Appropriatezza clinica Appropriatezza organizzativa 19

DEFINIZIONE Appropriatezza clinica ( o specifica) riguarda l’indicazione o l’effettuazione di un intervento sanitario in condizioni tali che le probabilità di beneficiarne superano i potenziali rischi Palmer R.H. La valutazione degli interventi sanitari ISS 26-30 giugno 1989 Roma 20

DEFINIZIONE Appropriatezza organizzativa (o generica) si riferisce al livello assistenziale (reparto per acuti, D.H.,D.S.,ambulatorio specialistico, medicina di base) che deve essere adeguato all’intervento sanitario clinicamente appropriato, in termini di sicurezza e di economicità nel consumo di risorse. Gruppo di lavoro PRUO “La valutazione dell’uso dell’ospedale: quadro di riferimento, strumenti di misurazione ed esperienze italiane”, Ricerca & Pratica ;58:pp.99-117 21

APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA L’appropriatezza di un trattamento farmacologico viene valutata in relazione ai costi, alla tollerabilità ed alla efficacia del trattamento ed ai bisogni della popolazione. L’appropriatezza di uso dei farmaci può essere descritta in termini clinici ed in termini organizzativi 22

APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA L’ autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco da parte delle autorità sanitarie rappresenta una valida attestazione del positivo rapporto tra i benefici ed i rischi nella indicazione proposta 23

APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA Il rispetto delle indicazioni, della posologia e delle controindicazioni del Riassunto delle caratteristiche di prodotto approvate rappresenta un utile riferimento per la indicazione di “appropriatezza clinica”. 24

APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA Il rispetto dell’impiego nella indicazioni e/o nella formulazione o posologia proposta, eventualmente limitata da una ulteriore nota o specificazione di utilizzo, rappresenta pertanto un possibile riferimento per la indicazione di “appropriatezza economica od organizzativa” 25

APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA: DEFINIZIONE Misura della corrispondenza dell’uso di un farmaco rispetto a standard di riferimento predefiniti, sia di natura clinica (indicazioni,posologia,controindicazioni) che economiche (note limitative). 26

Innovazione in farmacoterapia Il termine “innovazione” può avere tre diversi significati: L’accezione commerciale secondo cui è innovazione ogni farmaco “me too“, ogni nuova sostanza, nuova indicazione, nuova formulazione e nuovo metodo di trattamento di recente commercializzazione L’accezione tecnologica che si applica ad ogni innovazione industriale come l’impiego di biotecnologie o l’introduzione di nuovi metodi di rilascio del principio attivo (spray, cerotti etc…) o la selezione di un isomero o di un metabolita L’accezione di reale novità terapeutica secondo cui un trattamento è innovativo quando offre al paziente benefici maggiori rispetto alle opzioni precedentemente disponibili

INNOVAZIONE TERAPEUTICA Elementi da considerare per stabilire il grado di innovazione terapeutica Gravità della malattia Disponibilità dei trattamenti Entità dell’effetto terapeutico INNOVAZIONE TERAPEUTICA

Gravità della malattia: punteggi È letale Mette in pericolo di vita Causa inabilità permanente Richiede l’ospedalizzazione Malattia grave Fattore di rischio per malattie gravi Malattia non grave Ipertensione:per gli eventi cardiovascolari maggiori Osteoporosi: per le fratture dell’anca Obesità; per le malattie cardiovascolari Es: rinite allergica

INNOVAZIONE TERAPEUTICA Elementi da considerare per stabilire il grado di innovazione terapeutica Gravità della malattia Disponibilità dei trattamenti Entità dell’effetto terapeutico INNOVAZIONE TERAPEUTICA

Disponibilità di trattamenti: punteggi A = malattia priva di un trattamento standard di riferimento (ad es la malattia di Fabry, la sindrome di Gaucher, i disordini del ciclo dell’urea etc…) B = malattie per cui sottogruppi di pazienti sono meno responsivi a farmaci già disponibili o ad altri interventi medici ( ad es l’aspergillosi invasiva resistente al fluconazolo, forme tumorali resistenti ai trattamenti di prima linea, l’infezione da ceppi resistente di HIV C = malattia responsiva a farmaci già disponibili e/o ad altri interventi medici (ad es la schizofrenia e l’ipertensione

In caso di punteggio C come disponibilità di trattamento C1 = più efficace o sicuro con cinetica più favorevole rispetto ai farmaci disponibili C2 = mera innovazione farmacologica, come ad es. farmaci con un nuovo meccanismo d’azione,ma terapeuticamente equivalenti ai farmaci disponibili C3 = mera innovazione tecnologica, come nel caso di nuove molecole, di sintesi o biotecnologiche, con un ruolo in terapia sovrapponibile ai farmaci già disponibili.

INNOVAZIONE TERAPEUTICA Elementi da considerare per stabilire il grado di innovazione terapeutica Gravità della malattia Disponibilità dei trattamenti Entità dell’effetto terapeutico INNOVAZIONE TERAPEUTICA

Entità dell’effetto terapeutico: punteggi A (importante) = beneficio maggiore su end-point clinici o su end-point surrogati validati (ad es. incremento di tasso di sopravvivenza e/o qualità della vita) B (moderato) = beneficio parziale su end-point clinici o su surrogati validati, o evidenze limitate ad un beneficio maggiore C (modesto) = beneficio minore o temporaneo su alcuni aspetti della malattia

Algoritmo per valutare il grado di innovazione terapeutica Disease + Availaibility of + Therapeutic + Therapeutic Seriousness treatments effect innovation A A important A A B C For each therapeutic agent A B B B B moderate C A C C C 1 B modest C 3 2 Technological innovation Pharmacological innovation

Discussione di alcuni esempi pratici

ATOSIBAN / TRACTOCILE Indicazioni terapeutiche: indicato per ritardare il parto prematuro in donne a rischio grave Malattia/disturbo bersaglio fattore di rischio per malattia grave non grave assente Trattamenti precedenti non per tutti i pazienti presenti importante Entità del beneficio moderato modesto INNOVAZIONE TERAPEUTICA = A + C1 + A = B X X X

PLAVIX / CLOPIDROGREL INNOVAZIONE TERAPEUTICA = B + C1 + A = B X X X Indicazioni terapeutiche: prevenzione delle complicanze aterosclerotiche nelle arteriopatie periferiche o entro 35 gg da un infarto miocardico o entro 6 mesi da un ictus ischemico o etc… grave Malattia/disturbo bersaglio fattore di rischio per malattia grave non grave assente Trattamenti precedenti non per tutti i pazienti presenti importante Entità del beneficio moderato modesto INNOVAZIONE TERAPEUTICA = B + C1 + A = B X X X

Il caso delle statine C1 A B Farmaci per fattori di rischio per malattie gravi Principio attivo Indicazione terapeutica Disponibilità di trattamento Effetto terapeutico Innovazione terapeutica rosuvastatina Ipercolesterolemia primaria, dislipidemia mista o ipercolestoremia familiare omozigote in pazienti che non hanno risposto in modo adeguato alla dieta o ad altre misure C1 A B

Bersagli terapeutici dei 198 principi attivi approvati dall’ EMEA dal gennaio 1995 al luglio 2004 Malattie gravi 140 (71%) (es cancro, malattia di Parkinson, diabete) Fattori di rischio per malattie gravi 16 ( 8%) (es ipertensione) Malattie non gravi 20 ( 10%) (es rinite allergica) Procedure diagnostiche 11 (5,5%) ”life-style drugs” (es contraccettivi) 1 (0,5%) Immunizzazione contro le malattie infettive 10 ( 5%)

Grado di innovazione terapeutica dei farmaci EMEA -Tutti-

Conclusioni Il 28% di tutti gli agenti terapeutici approvati dall’EMEA ha ottenuto il punteggio A, cioè innovazione tecnologica importante L’innovazione tecnologica e farmacologica oltre il 50%

Conclusioni L’innovazione tecnologica e farmacologica non vanno rifiutate ma non devono essere confuse con l’ innovazione terapeutica poiché solo quest’ultima rappresenta un obiettivo importante per la salute pubblica

Grazie per l’attenzione 44