Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Mascheramento negli studi clinici

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪Il mascheramento è una procedura in cui una o più parti in causa in uno studio sono tenute all'oscuro del braccio di trattamento a cui sono stati assegnati i partecipanti, cioè quale trattamento ricevono, per evitare distorsioni. ▪Il mascheramento è un aspetto importante di qualsiasi studio. Il metodo di mascheramento deve essere registrato con precisione in modo da consentire a chi legge di interpretare i risultati di uno studio. ▪Se il mascheramento viene infranto durante uno studio su singoli pazienti, ciò deve essere spiegato, dal punto di vista statistico e/o etico, alla fine. Mascheramento dello studio 2

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪Il mascheramento viene usato per prevenire distorsioni coscienti o inconsce nel disegno e nell'esecuzione di uno studio clinico. ▪Ciò è importante perché le distorsioni possono influenzare l'arruolamento e l'allocazione, la cura, gli atteggiamenti, le valutazioni, ecc. ▪Viene utilizzato per assicurare l'obiettività dei risultati dello studio Perché si esegue il mascheramento? 3

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Le fonti di distorsione includono:  Il paziente sottoposto al trattamento  Il personale clinico che somministra il trattamento  Il medico che assegna il trattamento  Il personale che interpreta i risultati dello studio. Quali sono le potenziali fonti di distorsione in uno studio? 4

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪Partecipanti allo studio ▪Medici e addetti alla raccolta dei dati ▪Validatori dell'esito e analisti dei dati Chi può essere mascherato negli studi clinici? 5

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Tipi di mascheramento TipoDescrizione Non mascherato o in aperto Tutti sono a conoscenza del trattamento ricevuto dal paziente Cieco semplice o a mascheramento singolo Solo il partecipante è all'oscuro del trattamento che riceve Doppio cieco o a mascheramento doppio Il partecipante e il personale clinico o chi raccoglie i dati non è a conoscenza del trattamento ricevuto dal partecipante Triplo cieco Il partecipante, il personale clinico, chi raccoglie i dati e i validatori dell'esito e gli analisti dei dati non sono a conoscenza del trattamento ricevuto dal partecipante. 6

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Studio in cui non viene effettuato alcun mascheramento e tutte le parti in causa sono a conoscenza dei gruppi di trattamento; viene chiamato anche studio in aperto.  Dovrebbe essere usato:  Per le procedure chirurgiche*  Quando sono richiesti cambiamento dello stile di vita  Quando gli endpoint sono oggettivi e non possono essere interpretati in modi diversi  Per studi di casi con situazioni potenzialmente mortali  Nella sorveglianza post-commercializzazione  Quando il mascheramento non è possibile per motivi etici  Quando non può essere usato un gruppo di controllo Studio non in cieco *Va osservato che le procedure chirurgiche possono essere mascherate, tuttavia ciò è molto difficile, specialmente se possono essere confrontati i partecipanti. 7

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Studio in cui una parte, lo sperimentatore o il partecipante, non è consapevole di quale trattamento il partecipante assuma. Chiamato anche studio a mascheramento singolo.  Fornisce un certo grado di controllo quando il doppio mascheramento è impossibile  Usato quando il farmaco sperimentale e il controllo non possono essere fabbricati in modo identico. Studio in cieco semplice 8

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Studio in cui né i partecipanti né il personale dello studio sa quali partecipanti ricevano il farmaco sperimentale e quali assumano un placebo (o un'altra terapia).  Si ritiene che gli studi clinici in doppio cieco producano risultati oggettivi, dato che le aspettative del medico e dei partecipanti non incidono sul risultato. Chiamato anche studio in doppio mascheramento.  Disegno dello studio con il migliore controllo  Minore possibilità di distorsioni di osservazione  Dovrebbe essere usato ogni volta che sia possibile Studio in doppio cieco 9

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica  Studio in cui i pazienti, i medici, chi raccoglie i dati, i validatori dell'esito e gli analisti dei dati non possono accedere ai dettagli di assegnazione del gruppo. Ciò assicura che sia molto improbabile che si verifichino distorsioni a favore o contro il trattamento in studio.  Durante l'analisi il farmaco può essere ancora etichettato come A o B  L'analista non sa a quale trattamento corrisponda  Aiuta a evitare distorsioni nell'analisi dei risultati. Triplo cieco 10

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪Lo smascheramento è la rivelazione del trattamento al partecipante e/o al personale dello studio. Protegge i partecipanti per motivi medici o di sicurezza. ▪In un disegno crossover, lo smascheramento del partecipante può avvenire solo per la dose più recente. ▪Il protocollo per lo smascheramento dovrebbe essere descritto in anticipo e includere informazioni su quando viene effettuato e da chi. Smascheramento dello studio 11

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪Karanicolas, P., Farrokhyar, F., & Bhandari, M. (2010). Blinding: Who, what, when, why, how? Canadian Journal of Surgery, 53(5), 345–348. Scaricato il 21 agosto 2015 da ▪Schulz, K.F., Grimes, D.A. (2002) Blinding in randomised trials: hiding who got what. Lancet, 359, Scaricato il 21 agosto 2015 da Riferimenti bibliografici 12