TOSSINA BOTULINICA: ESPERIENZE A CONFRONTO Dott. I.FUSARO, I.ZAGHINI, F.GUERRA, S.ORSINI Servizio Recupero e Rieducazione Funzionale ISTITUTI ORTOPEDICI RIZZOLI- Bologna

Utilizzo della T.B. (Botox ) nel bambino affetto da PCI Esperienza nata dalla collaborazione con la Divisione di Ortopedia Pediatrica dello IOR Inizio utilizzo nel 2001

LABORATORIO DI BIOMECCANICA IOR “Botulinum toxin with and without casting in ambulant children with spastic diplegia: a clinical and functional assessment” Bottos M, Benedetti MG Developmental Medicine & Child Neurology, 2003; 45 EFFICACIA DELLA TOSSINA BOTULINICA NEL TRATTAMENTO DELLA SPASTICITÀ DEL GASTROCNEMIO IN SOGGETTI AFFETTI DA PARALISI CEREBRALE INFANTILE

Comitato etico IOR L’ autorizzazione è necessaria per effettuare inoculazioni in sedi diverse da quelle indicate dalla scheda tecnica (nel bambino è prevista l’inoculazione solo al muscolo tricipite surale) Trial clinico dal 2002 per monitorare i casi trattati in sedi diverse dall’indicazione

Procedura per l’inoculazione Visita ambulatoriale per screening dei pazienti idonei all’inoculazione e programmazione del 1° Ricovero in DH per definire muscoli da inoculare attraverso valutazione fisiatrica segmentaria e funzionale globale che consideri la forma clinica della PCI e i disturbi associati

Valutazione dell’outcome 1° Ricovero in DH Valutazione dell’outcome Valutazione del ROM Valutazione distrettuale della spasticità secondo la scala di ASHWORTH Valutazione della motricità secondo la GMFM Videoregistrazione della statica e del cammino Si effettuano al primo ricovero e ai controlli successivi postinoculazione

Videoregistrazione del paziente 1° Ricovero in DH Videoregistrazione del paziente Ogni paziente viene filmato con la stessa procedura : Cammino in avanti e indietro Cammino in laterale Cammino sulle punte e sui talloni Corsa Passaggio dalla posizione seduta alla statica e viceversa

Informazione ai genitori 1° Ricovero in DH Informazione ai genitori Caratteristiche del farmaco Durata del trattamento IN ASSOCIAZIONE CON: Trattamento riabilitativo Tutorizzazione

Istituti Ortopedici Rizzoli - Bologna Dott.ssa I.Fusaro – Dr. O. Donzelli LA TOSSINA BOTULINICA NEL BAMBINO CON PCI GUIDA PER I GENITORI

Compilazione del consenso informato 2° Ricovero in DH, dopo 1 mese Compilazione del consenso informato Istituti Ortopedici Rizzoli CONSENSO INFORMATO PER L’UTILIZZO DI FARMACI AL DI FUORI DELLE INDICAZIONI PREVISTE DAL MINISTERO DELLA SANITA’ UTILIZZO DELLA TOSSINA BOTULINICA INTRAMUSCOLARE PER IL TRATTAMENTO DELLA SPASTICITA’ MUSCOLARE DEGLI ARTI SUPERIORI ED INFERIORI Paziente_________________________ Data di nascita ___________________ Diagnosi_________________________________________________________ Medico: Dott.______________________________________________________ Il dott. _____________ mi ha spiegato le indicazioni dell’utilizzo farmacologico della Tossina Botulinica per il tratatmento della spasticità muscolare e ha risposto alle mie domande, pertanto Lo autorizzo ad utilizzarla, per via intramuscolare nel/i muscoli da lui considerati da trattare, e nei dosaggi da Lui ritenuti efficaci. Sono stato informato del fatto che l’utilizzo della Tossina Botulinica per la spasticità muscolare non sia ancora contemplata ed autorizzata dal Ministero della Sanità. Inoltre il Dott. ____________ mi ha illustrato le modalità e i rischi correlati al suo utilizzo, riferendomi le esperienze cliniche degli altri Paesi, dove da anni la tossina viene utilizzata con beneficio per questo scopo. Autorizzo quindi il Dott. ________________ a somministrare la Tossina Botulinica intramuscolare con una o più infiltrazioni in uno o più muscoli degli arti, nei dosaggi da Lui ritenuti utili e di ripetere eventualmente nel tempo le somministrazioni. Firma del medico______________ Data_______________________ Firma del Paziente _____________ Firma dei genitori o del Tutore _____________ Firma di un testimone __________ Data _______________ Istituti Ortopedici Rizzoli Terapia focale con tossina botulinica CONSENSO INFORMATO Esprimo il mio consenso alla somministrazione di tossina botulinica tramite iniezione nel ventre muscolare dei distretti muscolari sottoelencati: ___________________________________________________________________________________________________________________________Di mio/a figlio/a_________________allo scopo di ridurre temporaneamente la spasticità (da 4 a 8 mesi) e di favorire una migliore organizzazione funzionale o ad altro fine terapeutico distrettuale. Sono stato informato della possibilità di reazioni anafilattiche e di interferenza con altri farmaci ad azione sulla trasmissione neuromuscolare e dei provvedimenti da assumere nel caso. Mi impegno di non somministrare a mio figlio/a per i prossimi giorni antibiotici di tipo aminoglicosidico, che potrebbero creare interferenza con la tossina botulinica stessa. Bologna, lì__________ In fede Dichiarazione rilasciata a _____________________________________ il giorno ____________________________presso____________________ _________________________________________________________

Dosaggi complessivi non superiori a 400U o 12unità/Kg di peso corporeo 2° Ricovero in DH INOCULAZIONE Utilizziamo tossina botulinica (Botox) con dosaggi di 5-6unità / Kg/ muscolo Dosaggi complessivi non superiori a 400U o 12unità/Kg di peso corporeo Diluizione in base alla dimensione del ventre muscolare da inoculare

Inoculazione Trattamento riabilitativo 2° Ricovero in DH Trattamento riabilitativo Inoculazione Modificazioni locali sull’apparato locomotore Modificazioni a distanza su altre stazioni articolari Cambiamento allineamento corporeo Apprendimento di nuove strategie motorie

Obiettivi Mezzi Fasi Trattamento riabilitativo 2° Ricovero in DH Trattamento riabilitativo Obiettivi Guidare il bambino nella riorganizzazione della funzione motoria Mezzi Esercizio terapeutico altamente individualizzato Fasi Muscolare Funzionale

Diffusione del farmaco (primi 7-8 giorni) Allungamento muscolare 2° Ricovero in DH Fase MUSCOLARE Obiettivi Esercizi attivi e funzionali contro resistenza dei muscoli inoculati Diffusione del farmaco (primi 7-8 giorni) Aumento ROM Allungamento muscolare Stiramenti lenti e progressivi

Obiettivi Fase FUNZIONALE 2° Ricovero in DH Fase FUNZIONALE Obiettivi Riorganizzazione della funzione sfruttando le modificazioni distrettuali Controllo della stazione eretta Rieducazione al cammino Stabilizzazione delle condotte motorie apprese oltre il tempo dell’effetto della tossina

Tutorizzazione Diurna: Per allungare i muscoli inoculati 2° Ricovero in DH Tutorizzazione Diurna: Per allungare i muscoli inoculati Per facilitare la funzione Per sostenere l’articolazione Per semplificare il controllo dello schema Notturna: Per allineare l’articolazione Per allungare in modo continuo i muscoli inoculati

Tutorizzazione Tutori gamba piede Tutori per ginocchio 2° Ricovero in DH Tutorizzazione Tutori gamba piede Tutori per ginocchio Tutori per anche

Controlli successivi in DH A 1 mese A 3 mesi A 6 mesi dall’inoculazione Valutazione fisiatrica e ortopedica Videoregistrazione Adeguamento del programma riabilitativo Controllo delle ortesi

Integrazioni: Reinoculazioni: Per problemi di dosaggio o per slatentizzazione di difetti del cammino Vengono effettuate durante i controlli Reinoculazioni: Si effettuano a 6 mesi o ai successivi controlli

Casistica Dal Giugno 2002 al Dicembre 2004: 46 pazienti Forma clinica: 29 emiplegici, 17 diplegici Età media: 6.8 anni Sesso: 25 ♀ 21 ♂ Sede: 37 Tricipite 9 T.P. 3 Abduttore Alluce 4 Adduttori 1 Flex. Med. Ginocchio

Risultati Su 46 pz. trattati solo in un caso si sono verificati effetti collaterali: tumefazione locale, ipostenia 11 pazienti non si sono presentati ai controlli previsti e sono quindi usciti dallo studio Al controllo a 1 e a 3 mesi tutti i pazienti mostravano un miglioramento distrettuale riduzione della spasticità focale incremento del ROM miglioramento funzionale riferito dai genitori

19 pazienti sono stati reinoculati Risultati 11 pazienti hanno mostrato un miglioramento della funzione che si è mantenuto oltre i sei mesi 19 pazienti sono stati reinoculati 5 pazienti sono stati sottoposti ad intervento chirurgico di allungamento o di tenotomia del muscolo inoculato.

Casi clinici

Conclusioni L’impiego della tossina botulinica, associata al trattamento riabilitativo e ortesico, dà risultati migliori nei casi che non presentano disturbi percettivi o cognitivi, quando la deformità è correggibile e la funzione locomotoria è già acquisita. Rispetto al trattamento chirurgico, l’utilizzo della tossina ha il vantaggio di garantire una reversibilità dell’ effetto prodotto La valutazione critica dei risultati permette di identificare gli errori effettuati e di ottimizzare pertanto l’utilizzo del farmaco

Grazie!