La pipeline della ricerca clinica in Italia Natalia Cirilli

Ricerca di base la ricerca di base ha come obiettivo primario l'avanzamento della conoscenza e la comprensione teorica delle relazioni tra le diverse variabili in gioco in un determinato processo È esplorativa e può essere indotta dalla curiosità, dall'interesse e dall'intuito del ricercatore Viene condotta senza un particolare scopo pratico previsto, anche se i suoi risultati possono avere ricadute applicative inaspettate

Ricerca clinica Sperimentazione condotta su pazienti e disegnata allo scopo di definire quale sia il migliore dei trattamenti possibili per i futuri pazienti affetti da una specifica condizione patologica La pianificazione di questa sperimentazione prevede che ipotesi sperimentale, osservazione, misurazione, classificazione dei dati ed interpretazione dei risultati obbediscano a criteri di rilevanza scientifica, fattibilità, etica e correttezza metodologica [sito web dell'Istituto di Ematologia del Sant'Orsola-Malpighi di Bologna] [PROCEDURE E REGOLAMENTO PER LA PRESENTAZIONE E LA CONDUZIONE LOCALE DELLE SPERIMENTAZIONI CLINICHE E DEGLI STUDI OSSERVAZIONALI – Istituti ICP Milano]

Ricerca clinica CLINICAL STUDY A research study using human subjects to evaluate the effect of interventions or exposures on biomedical or health-related outcomes. Two types of clinical studies are interventional studies (or clinical trials) and observational studies INTERVENTIONAL STUDY (or Clinical Trial) A clinical study in which participants are assigned to receive one or more interventions (or no intervention) so that researchers can evaluate the effects of the interventions on biomedical or health-related outcomes. The assignments are determined by the study protocol. Participants may receive diagnostic, therapeutic, or other types of interventions OBSERVATIONAL STUDY A clinical study in which participants identified as belonging to study groups are assessed for biomedical or health outcomes. Participants may receive diagnostic, therapeutic, or other types of interventions, but the investigator does not assign participants to specific interventions (as in an interventional study) [www.clinicaltrials.gov]

Ricerca clinica (Coordinatore: Dr. Marco Cipolli, Centro FC Verona)

Ricerca clinica: che si sta facendo in Italia?

A quanti studi hai partecipato?

Come ne sei venuto a conoscenza? Sono stato contattato dal coordinatore del progetto: 18/29 Ho saputo del progetto tramite la Newsletter SIFC: 4/29 Sono stato contattato da una CRO (Contract Research Organization): 16/29 Sono stato informato dallo sponsor: 15/29 Ho saputo del progetto partecipando a congressi, convegni, ecc: 5/29 Altro: 2/29 (CTN)

Studi clinici a cui hai partecipato

Sponsor sì/sponsor no

Operatori coinvolti TOP FIVE: Medici: 28% Infermieri: 17% Microbiologi e dietisti: 13% Biologi: 10%

Operatori con >3 anni di esperienza in trial clinici TOP FIVE: Medici: 55 Infermieri: 26 Dietisti: 24 Microbiologi: 13 Biologi: 10

Italian Drug Development Pipeline CFTR Modulators Pre-clinica Fase 1 Fase 2 Fase 3 Ai pazienti VX12-809-103 VX12-809-105 PTC124 Kalydeco (uso compassionevole) Regolatori di proteostasi

Italian Drug Development Pipeline Restore airway surface liquid Pre-clinica Fase 1 Fase 2 Fase 3 Ai pazienti Bicarbonati Mannitolo per via inalatoria Mannitolo in polvere

Italian Drug Development Pipeline Anti-infective Pre-clinica Fase 1 Fase 2 Fase 3 Ai pazienti Tobi AZLI TIP (CTBM100C2401) TIP (CTBM100C2401E1) Eradicazione precoce di MRSA Torpedo Arikace (TR02-108) Arikace (TR02-110)

Cystic Fibrosis Foundation

Cystic Fibrosis Foundation

CFF drug pipeline

CFF drug pipeline

CFF drug pipeline

CFF drug pipeline

European Cystic Fibrosis Society

ECFS-CTN 2012

ECFS-CTN studi attivi (2009-2013)

Brochure per pazienti

Future plans (1) piattaforma web per registrare gli studi clinici in corso

Future plans (2) messa in rete (sito SIFC) delle informazioni generali

Future plans (3) informare la comunità scientifica su nuovi studi/farmaci

Future plans (4) creare una rete o più reti di centri che partecipano a studi clinici

Future plans (5) re-training dei partecipanti al 1° corso SIFC sulla ricerca clinica

grazie