La performance dei MEAs e degli altri strumenti di negoziazione Giovanna Scroccaro Unità organizzativa Farmaceutico-Protesica-Dispositivi Medici Area Sanità e Sociale, Regione del Veneto.

Introduzione Nuovi farmaci sempre più costosi utilizzo sempre più esteso di procedure di valutazione accelerata a livello EMA. crescente interesse verso possibili accordi che offrano rapido accesso all’innovazione per i pazienti ma a prezzi più sostenibili. tali accordi di «market access» (noti in Italia con il nome di Managed Entry Agreements) si suddividono sostanzialmente in due tipologie: financial based, che si concentrano sull'impatto di budget del nuovo farmaco e solitamente consistono in sconti di prezzo e/o dosi (Cost Sharing e Capping) outcome based, che si basano sulla raccolta di evidenze cliniche post- commercializzazione e prevedono uno sconto parziale o totale sui pazienti non responder al trattamento (Payment by Result e Risk Sharing). Difficoltà riscontrate dai clinici nella compilazione dei moduli previsti da AIFA Impossibilità da parte dei Servizi Farmaceutici/Farmacie Ospedaliere di verificare quanto riportato nel Registro necessità da parte delle Regioni/AS di valutare l’epidemiologia e l’appropriatezza dei trattamenti opportunità di audit per i clinici impossibilità di ricondurre i dati al singolo paziente; impossibilità di integrare i dati estraibili da Registro AIFA con i flussi amministrativi; Impossibilità di estrarre dati fino a quando non è disponibile la versione web-based, ma solo la versione cartacea. Registri solo per singolo farmaco e non per patologia

MEA e Registri AIFA AIFA ha attivato il suo primo MEA nel luglio 2006. La complessa gestione di questi accordi è interamente basata su Registri informatizzati di proprietà di AIFA, per singolo farmaco e indicazione. Attualmente, si contano 145 Registri AIFA su 106 farmaci. Il 50% dei Registri AIFA è legato a MEA, tre quarti dei quali è concentrato in area oncologica. Gran parte degli accordi è «outcome based» (65%), diversamente da quello che accade con i c.d. Patient Access Schemes (PAS) nel Regno Unito, il Paese leader in Europa in questo ambito. Preso un periodo di osservazione x Abbiamo il numero dei registri cartacei e quanto sono rimasti cartacei ? Perche questa e' una criticita vera da evidenziare

MEA attivi: da «eccezione» a «regola» È opportuno continuare a tenere attive tutte le funzionalità dei Registri a distanza di anni dall’attivazione? Fonte AIFA: Lista aggiornata dei Registri e dei Piani Terapeutici web based (10.01.2018)

MEA tra monitoraggio web-based e cartaceo 64 attivi 27 non attivi di cui 33 cartacei Fonte AIFA: Procedure Applicazione Managed Entry Agreements (27.12.2017)

MEA in arrivo: complessi e time consuming? Un singolo MEA richiede la compilazione di numerose schede (registrazione paziente, eleggibilità e dati clinici, richiesta farmaco, dispensazione farmaco, rivalutazione, fine trattamento) , duplicato nell’eventuale passaggio da cartaceo a web based MEA in arrivo I tempi di implementazione dei Registri sono spesso lunghi e di norma superiori all’anno I registri totali non ancora attivi sono 79 (69 dei quali per monitoraggio dell’appropriatezza prescrittiva) Anno Fonte AIFA: Lista aggiornata dei Registri e dei Piani Terapeutici web based (10.01.2018)

MEA: quali obiettivi? Strumenti per colmare il gap sulle evidenze o mero contenimento dei costi? A distanza di dieci anni dalla loro introduzione non è stata prodotta alcuna evidenza e anche i ritorni economici derivanti da questi accordi (in particolare per quelli «outcome based») sono incerti e poco noti

Schemi innovativi come Success Fee … ..che riducessero almeno l’incertezza delle procedure di Payback Scarsamente applicati ..

MEA e pay-back in Regione Veneto La Regione del Veneto ha approvato con Delibera di Giunta una metodologia organizzativa per le Aziende Sanitarie con lo scopo di monitorare lo stato delle Richieste di Rimborso (RdR) e favorire il corretto recupero delle somme dovute: il Farmacista ha la responsabilità di verificare la corretta compilazione delle varie schede (prescrizioni, dispensazioni, rivalutazione e fine trattamento) prima di procedere all’invio della richiesta di rimborso, nonché di verificare la corrispondenza tra le richieste di rimborso effettuate e le relative note di credito emesse dalle Aziende farmaceutiche il rispetto delle tempistiche di compilazione e di chiusura delle schede di monitoraggio dei Registri AIFA rientra fra gli obiettivi dei Direttori Generali Delibera regionale n° 476 del 19 aprile 2011

Payback* per farmaci con MEA in Regione Veneto Rimborsi ottenuti 2015 (giu-dic) 2016 (gen-dic) 2017 (gen-dic) Totale Oncologici 4.895.737 10.365.366 5.647.670 20.908.773 Epatite C 8.753.209 40.443.460 22.981.360 72.178.029 Altri 16.529 10.702 27.231 13.648.946 50.825.355 28.639.733 93.114.034 *Fonte Registri AIFA per criterio di cassa

Payback* e spesa per farmaci con MEA in Veneto Rimborsi ottenuti Payback Spesa Payback/Spesa 2016 2017 2016-2017 (gen-dic)   Oncologici 10.365.366 94.155.264 11% 5.647.670 131.963.645 4% 16.013.036 226.118.909 7% Epatite C 40.443.460 125.839.506 32% 22.981.360 81.754.426 28% 63.424.820 207.593.932 31% Altri 16.529 511.466 3% 10.702 512.070 2% 27.231 1.023.536 Totale 50.825.355 220.506.236 23% 28.639.733 214.230.140 13% 79.465.088 434.736.377 18% *Fonte Registri AIFA per criterio di cassa

Spesa per farmaci oncologici e per epatite C Regione Veneto (2016) Farmaco Spesa Totale Farmaci € Spesa farmaci con accordo negoziale € Spesa farmaci con accordo negoziale/ spesa totale Oncologici/oncoematologici 215 milioni 94 milioni 44% Antivirali ad Azione Diretta (DAA) 126 milioni 100%

Payback in oncologia per tipologia di MEA Rimborsi 2016: 10 milioni di euro Regione Veneto (2016) Fonte Registri AIFA per criterio di cassa

Payback MEA in oncologia per patologia Rimborsi 2016: 10 milioni di euro Regione Veneto (2016) Fonte Registri AIFA per criterio di cassa

Payback in HCV per tipologia di MEA Regione Veneto (2016) Rimborsi 2016: 86 milioni di euro Fonte Registri AIFA per criterio di cassa

Payback MEA a confronto con altri payback Tipologia di pay-back 2016 2017* Payback MEA 50.825.355 28.318.002 Farmaci oncologici 10.381.895 7.053.204 Farmaci anti epatite C 40.443.460 21.264.798 Payback accordi P/V Epatite C 46.664.426 21.751.324 Payback 1,83% 12.091.144 6.055.416 Payback 5% 5.507.966 24.129.141 Payback su tetti di prodotto 6.735.178 11.383.747 Payback (Det. 1525/2015) 5.068.282 5.303.410 Payback su tetto spesa ospedaliera - Totale Regione 126.892.351 95.904.986 I MEA servono a giustificare la costosa «Fabbrica dei Registri» ma forse è una illusione.     * Eslcusi i payback con note di credito per Epclusa e Maviret.

«Fabbrica dei Registri AIFA»: tempo di una riflessione? Ai sensi della L. 125/2015 AIFA, dopo due anni di commercializzazione del medicinale sottoposto a meccanismi di rimborsabilità condizionata nell’ambito dei Registri di monitoraggio, è tenuta a verificarne i benefici. Qualora questi risultassero inferiori rispetto a quelli attesi e fissati nell’ambito dell’accordo negoziale, l’Agenzia è tenuta ad avviare una nuova procedura di contrattazione finalizzata a ridurre il prezzo di rimborso del medicinale da parte del SSN. Revisione dopo 36 mesi? AIFA è tenuta ogni 24 mesi a verificare i benefici di ciascun farmaco sottoposto a MEA e a monitoraggio tramite Registro e può eventualmente rinegoziare le condizioni (L.125/2015)

Quali sono le finalità dei registri? Strumenti per governare l’appropriatezza della domanda: interessanti i criteri di ingresso, ridondanti le raccolte degli esiti; poco sviluppate le stopping rules Strumenti per generare nuove evidenze: poco interessanti perché non confrontano strategie terapeutiche; non dimostrano il valore aggiunto. Meglio le Ricerche indipendenti AIFA Strumenti di RWE: non sono integrati con tutte le altre informazioni relative al paziente (ricoveri, visite specialistiche, spesa farmaceutica, altro…) Analisi dei costi cessanti: non sono integrati con tutte le altre informazioni relative al paziente (ricoveri, visite specialistiche, spesa farmaceutica, altro…) Strumenti alternativi agli sconti sul prezzo (MEA): necessario sviluppare e rendere più flessibili gli algoritmi per il calcolo del MEA; preferibili MEA financial-based (agli outcome based)

Meglio valutare altre ipotesi Sconti (confidenziali) sul prezzo Revisioni automatiche del prezzo alla scadenza del contratto dopo 5 anni di commercializzazione alla scadenza del brevetto aumento di volumi (P/V) Revisione annuale del Prontuario Allineamento dei prezzi per categoria omogenea: prezzo di riferimento Ipotizzare scontistiche su farmaci della stessa ditta.

Legge 326 del 2003 art 48 Compiti di AIFA Provvedere entro il 30 settembre di ogni anno o semestralmente in caso di sfondamenti del tetto di spesa a redigere l’elenco dei farmaci rimborsabili sulla base dei criteri di costi e di efficacia in modo da assicurare, su base annua, il rispetto dei livelli di di spesa programmata

Legge 326 del 2003 art 48 Compiti di AIFA Prevedere , nel caso di immissione di nuovi farmaci comportanti vantaggio terapeutico aggiuntivo, in sede di revisione ordinaria del prontuario, una specifica valutazione di costo-efficacia , assumendo come termini di confronto il prezzo di riferimento per la relativa categoria terapeutica omogenea e il costo giornaliero comparativo nell’ambito di farmaci con le stesse indicazioni terapeutiche, prevedendo un premio di prezzo Provvedere alla immissione di nuovi farmaci non comportanti vantaggio terapeutico , in sede di revisione ordinaria del prontuario, solo se il prezzo del medicinale è inferiore o uguale al prezzo più basso dei medicinali per la relativa categoria terapeutica omogenea

…e ripensare il modello di negoziazione Farmaci non innovativi Farmaci Innovativi Valutazione HTA Analisi costo-efficacia BIA Valorizzazione economica dell’ added value Prezzo di riferimento per categoria omogenea nuovi farmaci ----> costo / beneficio valutazioni di HTA  vecchi farmaci ----> prezzo più basso della categoria omogenea

La performance dei MEAs e degli altri strumenti di negoziazione Giovanna Scroccaro Unità organizzativa Farmaceutico-Protesica-Dispositivi Medici Area Sanità e Sociale, Regione del Veneto.