Appropriatezza della terapia farmacologica Proposta per una nuova definizione Giovanni Apolone IRFMN- FSK Frosinone, 14 Ottobre 2006

Contenuti Il contesto generale Appropriatezza: la definizione corrente Qualche esempio Conclusioni

Il contesto generale Stiamo assistendo ad alcune rivoluzioni: La rivoluzione genomica (e poi proteomica,...) I nuovi farmaci targeted (grandi attese ma scarsi risultati) Sta cambiando il mix della popolazione (bimodalità): Invecchiamento e cronicità Anticipazione ingresso nella medicina: prevenzione e genetica... Stiamo affrontando alcune difficoltà (crisi): Nella disponibilità (e allocazione) delle risorse: una quantità finita Nei rapporti con alcuni soggetti importanti (pazienti e cittadini) Sta aumentando il ruolo del mercato: Sempre piu' orientato sul profitto Sempre piu' governato da logiche finanziarie

PROGRESSPROGRESS TIME Understanding of diseases ? Management of patients

?: Diverse possibilità Ricerca Pre-Clinica (Biologica) Ricerca Clinica (Sperimentale) Ricerca Epidemiologica (Osservazionale) Ricerca Valutativa (Qualità, Appropriatezza, Costi) Ricerca (Analisi) secondaria (HTA,EBM, CC, ecc) Programmi di Informazione, Formazione, ECM, ISF, ecc Cosa sono e che rapporti hanno?

Sperimentazione Clinica Ricerca Epidemiologica Ricerca Valutativa Fasi I, II,III IV Attività Efficacia Sicurezza Descrittiva Analitica Incidenza Prevalenza Impatto Clinico- Umanistici Economici Qualità Effectiveness Costi RICERCARICERCA BASIC RESEARCH Genomica e biologia molecolare

Sperimentazione Clinica Ricerca Epidemiologica Ricerca Valutativa Fasi I, II,III IV Attività Efficacia Sicurezza Descrittiva Analitica Incidenza Prevalenza Impatto Clinico- Umanistici Economici Effectiveness Qualità Costi Analisi Secondarie delle Evidenze EBM, Meta-analisi, HTA, CC, ISF Decisioni Cliniche Policy Sanitarie RICERCARICERCA PRATICAPRATICA

Analisi Secondarie delle Evidenze EBM, Meta-analisi, HTA, CC, ISF Decisioni Cliniche Policy Sanitarie Valutazione dellimpatto di decisioni (interventi) sulla (qualità della) assistenza

I meccanismi per prendere decisioni Induzione ovvero dovrebbe essere così analisi propria esperienza clinica meccanismi fisiopatologici Seduzione/abdicazione ovvero per fede case farmaceutiche esperti-colleghi-amici Deduzione ovvero prove scientifiche ricerca clinica studi clinici controllati valutazione critica dei risultati

Quattro fenomeni importanti Creazione di nuove discipline bridges: Translational and Outcome Research Creazione di un nuovo livello di produzione di evidenze: La ricerca secondaria (EBM) Disponibilità di nuove fonti di dati: Database secondari Presenza di molti attori, alcuni molto interessati a influenzare i decisori

Ricerca Traslazionale e di Outcome Ricerca di Base Ricerca Clinica Fasi I, II e III Pratica Clinica Translation from bench to bed Translation into clinical practice Dalla Ricerca alla Clinica Dalla Clinica alla Ricerca

Definizione corrente Misura della corrispondenza delluso di un intervento (farmacologico) rispetto a standard di riferimento predefiniti –clinici indicazioni, posologia controindicazioni –organizzativi / economici EBM-Linee guida Protocolli Norme-standard EBM-Linee guida Protocolli Norme-standard

Hidden Barriers to Improvement in the Quality of Care Barbara J. McNeil, M.D., Ph.D. overuse misuse underuse

Appropriatezza (farmacologica) Appartiene al dominio della Qualità (non efficacia...) Implica la disponibilità di informazioni valide Richiede una valida concettualizzazione Va declinata in funzione del content, obbiettivo, setting: - ricovero, prestazione, prescrizione - outcomes, risorse, costi - ospedaliero, ambulatoriale, ecc Necessità di una robusta operazionalizazione

Appropriatezza e Qualità (Donabedian, 1980) STRUTTURA--->Cosa si usa: I farmaci (ad esempio, anti-tumorali) PROCESSO---> Cosa si fa Le prescrizioni (ad esempio, i consumi) ESITI---> Cosa si ottiene Outcomes (Clinici, economici,...)

Appropriatezza:cosa implica? (Berwick 1989) Sapere cosa funziona Knowing what works Usare quello che funziona Using what works Usare bene quello che funziona Doing well what works In accordo con gli obiettivi realistici di cura According to the right intent of care Tenendo conto delle risorse disponibili (G.Apolone, 2006) Given the economic constraints

Le criticità La ricerca primaria e' biased (focalizzata su argomenti hot e troppo sensibile agli interessi economici) La letteratura primaria è disordinata e troppo abbondante (e di scarsa qualità) Alcuni produttori di informazione non sono immuni da inteessi particolari (canalizzazione decisioni)

Qualità della letteratura

Funding ed Articoli

Le evidenze dalla ricerca Disponibilità di una vasta gamma di conoscenze e di farmaci (oppioidi) in grado di controllare il dolore nel 90% dei casi (Linee-guida OMS) Sono in arrivo nuovi prodotti e nuove molecole La ricerca sta inoltre identificando nuovi fattori che modulano efficacia e riducono effetti collaterali

Le evidenze dalla pratica Una certa resistenza da parte dei medici (e dei pazienti) a confrontarsi con il problemadel dolore cronico neoplastico (in condizioni avanzate) Il problema principale è il mancato/ridotto uso di farmaci oppiacei Non si puo' negare una certa influenza da parte del mercato

Apolone et al (JACM, 2006)

Lo studio attivato Lanciato nel Maggio 2005 e attivo dal marzo 2006

Analsisi previste Obbiettivi primari: –Descrizione della popolazione –Valutazione IPM sull'intera casistica e identificazione fattori di rischio Obiettivi secondari: - Valutazione dell'effetto delle diverse strategie terapeutiche su indicatori di efficacia, sicurezza e soddisfazione (con propensity score) - Utilizzo dei dati per validazione di altri strumenti predittivi e/o valutativi

La scala nella versione originale 1982

Dolore, Soddisfazione, QoL

Oppiacei forti

Appropriatezza analgesica IPM, Cleeland, et al 1994

Qualità della terapia analgesica (IPM)

IPM in accordo ad alcune variabili

Conclusioni Facile da concettualizzare, piu' difficile da implementare (mancanza di riferimenti/fonti) Interessa a tutti gli stakeholders, ma con aspettative ed obiettivi diversi Appropriatezza: una dimensione (attributo) della qualità della cura Pericolosa se misurata senza tener conto di tutte le variabili di contesto (altri determinanti), con programmi a medio termine (necessità di follow-up) e di tutti gli outcomes rilevanti (clinici, umanistici e d economici)