Impatto degli strumenti regolatori e della ricerca clinica sulla sostenibilità Patrizio armeni, phd Associate professor of practice – sda bocconi Coordinatore area health economics & HTA – cergas bocconi

Agenda Premessa: perimetri della ricerca La ricerca per le nuove terapie: il problema del mercato farmaceutico L’impatto della regolazione e delle politiche tecnologiche Conclusioni

Paradosso della ricerca clinica La ricerca produce conoscenza a beneficio della società e ha un impatto sulla vita «minacciata» Sotto questa prospettiva, essa diventa un bene pubblico il cui accesso non dovrebbe presentare barriere La motivazione è che i suoi frutti non sono vendibili su un mercato tradizionale perché «non hanno prezzo» …ma hanno un costo…e questo complica tutto

Network professionali Ricerca Ricerca Pazienti Non profit For profit Network professionali Governi Entità non-profit Imprese Università

Chakravarthy, Ranjana, et al Chakravarthy, Ranjana, et al. "Public-and Private-Sector Contributions to the Research and Development of the Most Transformational Drugs in the Past 25 Years: From Theory to Therapy." Therapeutic Innovation & Regulatory Science 50.6 (2016): 759-768.

Chakravarthy, Ranjana, et al Chakravarthy, Ranjana, et al. "Public-and Private-Sector Contributions to the Research and Development of the Most Transformational Drugs in the Past 25 Years: From Theory to Therapy." Therapeutic Innovation & Regulatory Science 50.6 (2016): 759-768. I fondi pubblici o non profit hanno un costo collettivo, coercitivo (tasse) o volontario (donazioni) Generano conflitto d’interesse collettivo vs individuale I fondi privati (intesi qui «for-profit») hanno un costo localizzato: il costo del capitale investito Generano conflitto d’interesse rendimento capitale vs accessibilità

Agenda Premessa: perimetri della ricerca La ricerca per le nuove terapie: il problema del mercato farmaceutico L’impatto della regolazione e delle politiche tecnologiche Conclusioni

Gli attori del mercato farmaceutico OFFERTA DOMANDA $ Imprese farmaceutiche Pazienti Farmaci Bisogni Pagatori Medici e provider Policymaker Regolatori Settore pubblico

L’impresa farmaceutica Domanda Bisogni pz Offerta Informazione / conoscenza M TP Imprese farmaceutiche Vincoli di budget * costi * produttività p R&S Farmaci esistenti Farmaci nuovi p * Incertezza su innovatività * Competizione

Strategia delle imprese farmaceutiche: UNO SCHEMA DI BUSINESS $ $ Azionisti / Investitori MARGINE (MARK-UP) Imprese farmaceutiche * costi REMUNERAZIONE FATTORI * produttività R&S Farmaci Innovativi (in pipeline) * Incertezza su innovatività * Competizione VENDITA Farmaci Esistenti (in line)

Lo schema d’azione Bisogni collettivi Medici Regolatori Tecnologia Universalità Uguaglianza Equità Sostenibilità Regolatori Tecnologia Imprese Pazienti Pagatori Bisogni Individuali (o localizzati)

L’accesso universale è minacciato

La tensione tra risorse (scarse) e bisogni di salute (infiniti) potrebbe portare i sistemi sanitari al collasso se non si raziona la domanda

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Valutazione tecnologie (HTA) Lo schema d’azione: i benefici richiesti Può funzionare? Valutazione tecnologie (HTA) Medici Se uso risorse per il farmaco X o il device Z, le sottraggo ad altri utilizzi possibili! NE VALE LA PENA? Regolatori Tecnologie Imprese Pazienti Pagatori Funziona? Società Le persone stanno meglio? I nostri soldi sono usati bene?

Lo schema d’azione: i benefici richiesti Può funzionare? Valutazione tecnologie (HTA) BENEFICIO PERCEPITO: VALORE Se uso risorse per il farmaco X o il device Z, le sottraggo ad altri utilizzi possibili! NE VALE LA PENA? Funziona? BENEFICIO NETTO: VALUE FOR MONEY Le persone stanno meglio? I nostri soldi sono usati bene?

Finanziano con fisco Assist. Sociale «Peso» della malattia per i pazienti Assist. informale INPS Spesa SSN INAIL Assist. Sociale società

VALORE NETTO (VFM) Risparmi per altre aree SSN Riduzione «peso»  sopravvivenza, HRQoL Impatto su altra spesa pubblica Assistenza informale Utilità per la società … «Peso» della malattia per i pazienti Valore generato VALORE NETTO (VFM) Assist. informale INPS Spesa SSN INAIL Assist. Sociale società

VALORE NETTO Assist. Sociale «Peso» della malattia per i pazienti INPS generato VALORE NETTO «Peso» della malattia per i pazienti Ciò che conta è l’incremento di valore netto (VFM): la spesa incrementale è minore del valore incrementale prodotto Valore generato Assist. informale INPS Spesa NHS INAIL Assist. Sociale società

Clinici gestori di risorse / valutatori Tante necessità: tanta ricerca Può funzionare ed è sicuro? RCT Industria Regolatori Politici Clinici gestori di risorse / valutatori Pagatori Pazienti Come cambia la mia malattia? RCT/RWEadattati Migliorerà la mia qualità della vita? HRQoL (es. QALY)adattati Quanto vale per me che si riducano alcune condizioni negative? Patient preference e WTP Efficienza allocativa? ACE Impatto su altra spesa pubblica? BIA estesa Valore netto generato: Net benefit analysis Quanto costa oggi trattare questa malattia? COI/BoD Quanti pazienti dovrò trattare? Quanto pagherò di più (al netto dei risparmi)? BIAprospettiva nazionale/regionale/locale Funziona realmente? RCT vs RWE (coinvolgimento in studi) + HRQoL Ci saranno cambiamenti organizzativi? Valutazione impatto organizzativo (coinvolgimento in studi) + supporto negoziale interno 23

Agenda Premessa: perimetri della ricerca La ricerca per le nuove terapie: il problema del mercato farmaceutico L’impatto della regolazione e delle politiche tecnologiche Conclusioni

Conclusioni Innovazioni «che funzionano»…questo non basta più Bisogna ricercare il valore netto  beneficio clinico individuale – sacrificio economico collettivo La ricerca ha il dovere di integrare le nuove domande fin dall’inizio o sarà sempre più probabile il verificarsi di problemi di sostenibilità «ex post» Le valutazioni economiche (incluso il cost of illness), l’impatto sulla qualità della vita, il valore delle preferenze dei pazienti sono tutte analisi da prevedere fin da subito I regolatori, così come i pagatori devono contribuire informando la ricerca sull’aspettativa di valore netto. Questo significa: Processi decisionali HTA chiari e non dispersi Governance decisionale inclusiva Capacità di dialogo con il settore privato per allineare i rispettivi interessi