La valutazione economica degli interventi sanitari parte II Giulio Serra Centro di Ricerche in Economia e Management Sanitario - CREMS Università Carlo Cattaneo - LIUC (Castellanza)

I DIVERSI TIPI DI ANALISI ECONOMICA Tutte le tecniche misurano i costi in termini monetari la differenza risiede nella valutazione delle conseguenze Alternative a confronto (confronto statistico) se risultato A = risultato B se risultato A  risultato B se il risultato è in unità fisiche se il risultato è in QALY se il risultato è in unità monetarie Analisi di minimizzazione dei costi (CMA) Analisi di costi-efficacia (CEA) Analisi di costi- utilità (CUA) Analisi di costi- benefici (CBA)

Analisi costi-utilità: principi generali e metodologia

IL CONCETTO DI UTILITA’ Esprime la desiderabilità, la preferenza soggettivamente manifestata per un certo stato di salute in quanto dotato di un determinato livello di qualità della vita E’ l’insieme del benessere, del piacere che si ricava dal consumo di beni Utilità non è sinonimo di qualità della vita UTILITA’ = PREFERENZA

ANALISI COSTI-UTILITA’ (1) E’ un metodo di analisi che integra la valutazione di efficacia con la preferenza e la soddisfazione del paziente (è dunque una estensione della CEA) Le conseguenze di due o più interventi sanitari vengono valutate non solo in base ai costi monetari associati ma anche per i riflessi che hanno sulla qualità della vita del paziente L’indice di misurazione dell’efficacia è espresso in QALY’s (Quality Adjusted Life Years)

COSA E’ LA QUALITA’ DELLA VITA? La qualità della vita è un concetto molto antico Epicuro nel IV secolo a.c. scrisse: “Una salda conoscenza dei bisogni inclina a ricondurre ogni assenso o diniego al benessere del corpo ed alla piena serenità dell’animo, poiché questo è il fine della vita felice. A questo fine noi rivolgiamo ogni nostra azione, per allontanarci dalla sofferenza e dall’apprensione”

COSA E’ LA QUALITA’ DELLA VITA? Il concetto di QoL come entità misurabile e della sua misurazione come strumento utilizzabile in sociologia, in medicina ed in altri campi è un concetto relativamente recente. L’OMS nel 1948 dice: “La QoL è la percezione soggettiva che un individuo ha della propria posizione nella vita, nel contesto di una cultura e di un insieme di valori nei quali egli vive, anche in relazione ai propri obiettivi, aspettative e preoccupazioni”

Componenti principali (dimensioni-domini) I TRE LIVELLI DELLA QoL Nella loro totalità costituiscono il concetto di qualità della vita Benessere Componenti principali (dimensioni-domini) Componenti di ogni dominio

LA QUALITA’ DELLA VITA La qualità della vita di una persona dipende da due principali dimensioni (domini): Le dimensioni non correlate alla salute 2. Le dimensioni correlate alla salute (Health Related Quality of Life: HRQoL)

Es. di dimensioni non correlate alla salute

Le dimensioni correlate alla salute (HRQoL) Le dimensioni della HRQoL sono definite come: “L’insieme degli aspetti qualitativi della vita dell’individuo correlabili ai domini della malattia e della salute e pertanto modificabili dalla medicina”

Es. di dimensioni correlate alla salute Dimensioni HRQoL Benessere fisico: mobilità, capacità di eseguire alcune attività fisiche Benessere psicologico: stato cognitivo, ansia, depressione Benessere sociale: capacità di interazione sociale, comunicatività Benessere di ruolo: capacità lavorativa e produttiva, capacità di eseguire le normali attività domestiche Stato di salute generale

QUALITA’ DELLA VITA

Diverse tipologie di strumenti di misura della QoL indicatori singoli: coprono un solo concetto od un solo dominio della salute, es. la disabilità, il dolore indici: riassumono con un singolo numero lo stato di salute; sono particolarmente utili per la valutazione della salute a fini di interventi di politica sanitaria, in quanto permettono un rapido confronto degli effetti di diversi interventi sanitari; sono inoltre utilizzabili per valutazioni economiche quali l'analisi costo-utilità profili: valutano separatamente le diverse componenti della QoL, attribuendo un punteggio a ciascuna delle dimensioni che compongono la QoL; permettono la valutazione del contributo relativo della eventuale modificazione di ciascun componente della QoL; batterie: sono un insieme di differenti indici o profili, per ciascuno dei quali viene calcolato e presentato in modo separato il punteggio.

Diverse tipologie di strumenti di misura della QoL In base alla loro finalità di impiego e delle loro caratteristiche di contenuto, gli strumenti di misurazione sono suddivisi in due categorie principali strumenti generici o generali misurano tutti gli aspetti generali della HRQoL strumenti specifici misurano gli aspetti della HRQoL che sono specifici per una determinata area di interesse (es. malattia, popolazione)

METODI DI SOMMINISTRAZIONE DI UN QUESTIONARIO Uno strumento di valutazione della QoL può essere: Somministrato faccia-a-faccia da intervistatori istruiti Autosomministrato Autosomministrato, compilato sotto la supervisione di una persona istruita Somministrato telefonicamente Somministrato con l’aiuto di computer Somministrato a “sostituti” degli intervistati

Es. di “Profilo”

Short Form 36 (SF 36)

Indaga su due aspetti della salute Short Form 36 (SF-36) Indaga su due aspetti della salute FISICA MENTALE 36 ITEMS 8 DIMENSIONI Attività fisica (AR); Ruolo e salute Fisica (RF); Dolore Fisico (DF); Salute in Generale (SG); ViTalità (VT); Attività Sociali (AS); Ruolo e stato Emotivo (RE); Salute Mentale (SM). SCALA COMPONENTI FISICHE (PCS) SCALA COMPONENTI MENTALI (MCS)

Short Form 36 (SF 36) Popolazione degli Stati Uniti

SF-36: persone con malattie croniche confrontate con la popolazione generale MS: Multiple Sclerosis ESRD: End Stage Renal Disease Hays, et al. (2000), American Journal of Medicine

MISURAZIONE DELLA QUALITA’ DELLA VITA IN PAZIENTI IN DIALISI OSPEDALIERA Vs TRAPIANTATI Patologia: insufficienza renale Questionario: SF-36 versione 1.6 AF = Attività Fisica RF = Ruolo e attività fisica DF = Dolore fisico SG = Salute in generale VT = Vitalità AS = Attività sociali RE = Ruolo e stato emotivo SM = Salute mentale

ANALISI COSTI-UTILITA’

ANALISI COSTI-UTILITA’ Costi: misurati in moneta Efficacia: quantificata come QALY guadagnati con ciascun intervento Confronto C/QALY Scelta (C/QALY)A < (C/QALY)B Rapporto costi utilità incrementale (ICUR) ICUR =

Quando si usa l’analisi costo-utilità (CUA) La qualità della vita è il risultato importante Es. Per il confronto di programmi alternativi per il trattamento del dolore, in cui il miglioramento della qualità di vita rappresenta il fattore centrale dell’outcome Per il confronto di programmi alternativi per il trattamento dell’artrite. Quello che interessa non è la mortalità ma il verificare che il programma scelto migliori la qualità della vita migliorando la funzionalità articolare del paziente La qualità della vita è un risultato importante Es. valutare le cure intensive per neonati con gravi deficit. In tal caso non solo la sopravvivenza è un risultato importante ma anche la qualità della vita conseguente. Il programma influisce sia sulla morbilità che sulla mortalità Es. I trattamenti di molte forme di cancro aumentano la sopravvivenza e migliorano la qualità della vita nel lungo periodo tuttavia contestualmente riducono la qualità della vita durante il periodo del trattamento. I programmi da paragonare danno risultati molto diversi e si desidera avere una comune unità di misura Es. Decidiamo di finanziare l’ampliamento di strutture per le cure intensive neonatali o i servizi di riabilitazione per i pazienti post-infartuati?

Il concetto di QALY (Quality Adjusted Life Years) Il concetto di QALY è stato introdotto per la prima volta nel 1969 da H. Klarman in uno studio sull’insufficienza renale N. di QALY = N. di anni guadagnati x valore dell’indice rispecchiante la QoL

QALY (Quality Adjusted Life Years) Il QALY esprime in un unico indice la QUANTITA’ e la QUALITA’ della vita, è la durata della vita (anni di vita) ponderata per la qualità della stessa L’idea di base è che per un paziente guadagnare un anno di vita e trascorrerlo in buona salute non ha lo stesso valore di trascorrerlo in cattive condizioni di salute.

QALY (Quality Adjusted Life Years) Come si calcolano i QALY? 1 anno di vita vissuto in piena salute corrisponde a 1 QALY 1 anno di vita vissuto non in piena salute è meno di 1 QALY L’essere morto corrisponde a zero QALY I QALY si ottengono moltiplicando il punteggio di utilità per il numero di anni trascorsi in quel determinato stato di salute

ES. CALCOLO QUALY Il programma sanitario A fa guadagnare ai pazienti 10 anni di vita, ciascuno vissuto con una utilità pari a 0,8 il risultato in termini di QALY è: 0,8 X 10 anni = 8 QALY Il programma sanitario B fa guadagnare lo stesso numero di anni di vita ma con un livello di qualità inferiore (e dunque con una utilità inferiore), ad es. di 0,6 determina il seguente risultato: 0,6 X 10 anni = 6 QALY Il programma A permette di guadagnare più QALY (8 - 6 = 2)

Quality Adjusted Life Years (QALY’s)

Calcolo dei QALY Il calcolo dei QALY guadagnati è molto semplice, considerando la figura precedente, il QALY guadagnato è semplicemente l’area sottostante al percorso con il trattamento A meno l’area sottostante al percorso con il trattamento B

CALCOLO DEI QALY 1 4 x 0,9 = 3,6 2 x 0,5 = 1 0,9 3,6 – 1 = 2,6 3,6 QALY Trattam A Utilità Δ QALY = 2,6 0,5 1 QALY Trattam B 2 4 Tempo (anni di vita)

Come si ottiene il valore di utilità di uno stato di salute

IL CONCETTO DI UTILITA’ Esprime la desiderabilità, la preferenza soggettivamente manifestata per un certo stato di salute in quanto dotato di un determinato livello di qualità della vita E’ l’insieme del benessere, del piacere che si ricava dal consumo di beni Utilità non è sinonimo di qualità della vita UTILITA’ = PREFERENZA

Utilità: un esempio Si supponga che due gemelli, identici sotto ogni aspetto tranne che per l’occupazione (uno è violinista, l’altro interprete) si rompano entrambi il braccio destro. Si può ipotizzare che per entrambi lo stato di invalidità (o di salute) sia lo stesso, Ma se chiediamo loro di collocare la situazione “avere un braccio rotto” in una scala che va da 0 (morte) a 1 (piena salute), è probabile che le graduatorie ottenute si differenzino notevolmente in base al significato che i gemelli attribuiscono alla possibilità di muovere un braccio, in questo caso influenzato dal tipo di occupazione svolta

Come si ottiene il valore di utilità di uno stato di salute Alcuni tra i metodi più utilizzati per ottenere il valore di utilità sono: Le scale analogiche visive (VAS) L’EuroQoL

SCALA ANALOGICA VISIVA (VAS) La VAS è una scala che misura la salute percepita dal paziente E’ una misura continua che varia tra 0 e 1 (o 100). 1 (o 100) corrisponde al migliore stato di salute possibile / perfetta salute, 0 corrisponde alla morte (o peggiore stato di salute possibile)

VAS Supponendo Salute perfetta/migliore possibile = 1 Morte = 0 Metta una crocetta, nel punto della scala che meglio indica il Suo stato di salute attuale Benessere con il trattamento (0.6) Perfetta salute Morte 1

VAS 65 (0,65)

EuroQoL (EQ-5D) E’ il paziente che identifica il proprio stato di salute Indica per ciascuna delle seguenti dimensioni il livello più rispondente alla sua salute 1. capacità di movimento 2. cura della persona 3. attività abituali 4. dolore e fastidio 5. ansia o depressione I livelli di risposta per dimensione sono 3, quindi 5 dimensioni con 3 livelli (3x3x3x3x3) = 243 possibili stati di salute Il punteggio 11111 significa il miglior stato di salute il punteggio 33333 significa il peggior stato di salute Un algoritmo sintetizza le informazioni in un unico punteggio compreso tra 0 e 1

EuroQoL (EQ-5D) Segnando un quadrato, sei pregato di indicare quale affermazione meglio descrive il tuo stato di salute oggi Quindi un punteggio di 11223 significa: 1. Non ho difficoltà nel camminare Non ho difficoltà nel prendermi cura di me stesso/a 2. Ho qualche difficoltà nello svolgimento delle attività abituali 2. Provo dolore o fastidio moderati 3. Sono estremamente ansioso/a o depresso/a

Formula per calcolare il punteggio dell’EuroQol Il punteggio dell’EuroQol è calcolato sottraendo i coefficienti rilevanti da 1,000. La costante 0,081 viene impiegata se esiste una qualunque disfunzione. Il coefficiente N3 viene impiegato quando una qualunque dimensione presenta il livello 3. Il coefficiente per ciascuna dimensione viene selezionato sulla base del livello di quella dimensione.

STATO DI SALUTE PESATO PER SESSO ED ETA’ (POPOLAZIONE UK - EuroQol)

CARATTERISTICHE DEI QALY Restano ancora nel dibattito in letteratura alcuni problemi di costruzione e di validazione dei QALY: gli individui attribuiscono utilità differente alla medesima condizione di vita (qualità) in relazione alla propria età, sesso e ceto sociale il tempo trascorso in uno stato di salute influenza il livello di utilità ad esso attribuito il tipo di malattia di cui si descrive il livello di qualità di vita influenza la manifestazione delle preferenze gli individui attribuiscono utilità differenti alla medesima condizione a seconda che essi siano sani, malati o con una conoscenza indiretta della malattia es. operatori sanitari

POSSIBILI UTILIZZI DELL’ANALISI COSTI-UTILITA’ Se per misurare l’utilità ci si è costruiti un proprio strumento, ritagliato sulla specificità di un singolo contesto patologico: I risultati dell’analisi (espressi in costo/QALY) sono validi per il solo studio e quindi non possono essere confrontati con i risultati di altri studi. 2) Se per misurare l’utilità ci si è serviti di uno strumento esistente: I risultati dell’analisi (costo/QALY) sono generalizzabili e possono essere confrontati con quelli di altri studi (che abbiano utilizzato lo stesso strumento). Da qui nasce la possibilità di costruire le QALY League Tables

Es. di QALY league table Costo/QALY guadagn (£ Agosto 1990) Fonte: Maynard, 1991

League tables Oltre al metodo del valore soglia, per decidere se implementare o meno un intervento innovativo alternativo più efficace ma anche più costoso, viene utilizzato il metodo delle league tables Le league tables sono delle graduatorie in cui è riportato il rapporto costo efficacia incrementale dei vari interventi alternativi al fine di confrontarli

League tables Per poter confrontare interventi alternativi occorre che l’indicatore utilizzato come misura di efficacia sia sempre lo stesso, in modo che i risultati siano tra loro comparabili L’indicatore più utilizzato a questo fine è il numero di anni di vita guadagnati non pesati o pesati per la qualità (QALY) che il nuovo intervento è in grado di far guadagnare ai pazienti rispetto al non trattamento o al trattamento comunemente praticato Rapportando quindi agli anni aggiuntivi il costo aggiuntivo connesso al nuovo più costoso trattamento si ottiene il costo incrementale per anno di vita guadagnato o il costo incrementale per QALY guadagnato

Possibili impieghi delle league tables (1) Possono essere impiegate in due modi: Per allocare risorse in presenza di un budget fisso Per confrontare l’ICER di una nuova tecnologia con quello di altri trattamenti normalmente destinati alla stessa o a simili condizioni di salute

Allocare risorse in presenza di un budget fisso In testa alla classifica vengono poste le tecnologie più efficienti (a più basso ICER) e poi via via le altre. Le risorse dovrebbero essere assegnate alle tecnologie a più basso ICER, fino ad esaurire la domanda, e poi alle altre in sequenza fino ad esaurire le risorse. In linea di principio il valore soglia dovrebbe essere fissato ad un livello che consenta di soddisfare, con le risorse disponibili, tutta la domanda di salute esauribile con le tecnologie che occupano una posizione in classifica di minor costo (rispetto alla soglia). Questo metodo di assegnazione delle risorse all’interno di un budget fisso porta al maggior beneficio possibile soltanto se tutti i trattamenti disponibili sono stati inseriti nelle league tables utilizzate, impresa difficilmente realizzabile.

Es. di league table per allocare con un budget fisso Costo/QALY guadagn (£ Agosto 1990) Fonte: Maynard A. The Economic Journal 1991;101:1277-86

Confrontare l’ICER di una nuova tecnologia Si confronta l’ICER con: Con quello di altri interventi della stessa condizione Con valori-soglia al di sotto dei quali le nuove tecnologie sono ritenute convenienti Questi confronti consentono al decisore di “posizionare” il nuovo trattamento prima di prendere una decisione

Es. di league table per confrontare gli ICER Fonte: Lucioni C. Pharmacoeconomic Issue in severe sepsis, 2003

Limiti delle league tables (LT) Le LT sono estranee a considerazioni etiche o di equità Le LT non forniscono informazioni sui costi/benefici incrementali per persona: ICER = €10.000/QALY può derivare da €40.000/4QALY oppure da €1.000/0,1QALY Le LT vengono costruite inserendo via via i risultati di studi condotti in Paesi diversi con metodologie diverse (ogni Paese dovrebbe avere le proprie LT) Le LT più note non forniscono indicazioni sulle modalità di calcolo (costi considerati, fonte dei valori delle preferenze, tasso di sconto, etc.)

Limiti delle league tables (LT) Le LT non forniscono informazioni sulle popolazioni potenzialmente interessate al nuovo farmaco. Le LT raramente riportano ICER riferiti a diversi sottogruppi di pazienti. Al momento le LT non sono un prodotto finito ma sono un lavoro in corso.

LE TECNICHE DI ANALISI ECONOMICA A seconda dell’obiettivo che ci si prefigge la tecnica di valutazione economica che risulta più idonea a conseguirlo è diversa La valutazione può essere parziale oppure completa a seconda che Si confrontino due o più alternative Si esaminino costi e conseguenze delle opzioni considerate La mancanza di uno solo di questi elementi caratterizza la natura parziale dell’analisi

Classificazione delle valutazioni economiche Si esaminano costi e conseguenze di ciascuna alternativa ? NO SI SOLO LE CONSEGUENZE SOLO I COSTI NO Descrizione dei costi (es. COI) Descrizione costi e risultati prodotti (es. Analisi costi-conseguenze) Descrizione dei risultati P P P Si confrontano due o più alternative? Analisi minimizz. dei costi Analisi costi-beneficio Analisi costi-efficacia Analisi costi-utilità Valutazione dell’efficacia (es. studi clinici) Valutazione dei costi SI C P P P = valutazione parziale C = valutazione completa

VALUTAZIONE ECONOMICA COMPLETA Risultati Trattam. A Costi Scelta in condizioni di incertezza e limitata disponibilità di risorse …più alternative a confronto… …considerazione di tutte le variabili Risultati Trattam. B Costi

I DIVERSI TIPI DI ANALISI ECONOMICA Tutte le tecniche misurano i costi in termini monetari la differenza risiede nella valutazione delle conseguenze Alternative a confronto (confronto statistico) se risultato A = risultato B se risultato A  risultato B se il risultato è in unità fisiche se il risultato è in QALY se il risultato è in unità monetarie Analisi di minimizzazione dei costi (CMA) Analisi di costi-efficacia (CEA) Analisi di costi- utilità (CUA) Analisi di costi- benefici (CBA)

PROSPETTIVA DELL’ANALISI M.C. Escher: Relatività (1953) e Cascate (1955)

PUNTO DI VISTA (Prospettiva) DELL’ANALISI Il paziente (i costi che sostiene direttamente) La struttura sanitaria (ospedale, medico di famiglia) Il terzo pagante (SSN, assicurazione sanitaria) La società Il punto di vista del paziente non viene mai preso in considerazione come unico punto di vista della valutazione economica

ATTUALIZZAZIONE

ATTUALIZZAZIONE Per confrontare costi e benefici di trattamenti sanitari, si deve fare riferimento allo stesso momento temporale, altrimenti si ottiene un distorto rapporto costi-benefici. Per convertire i costi ed i benefici futuri in termini di valore attuale, questi devono essere scontati La procedura di sconto è basata sull’assunzione che i costi affrontati ed i risultati ottenuti oggi non sono equivalenti agli stessi costi e risultati futuri. In generale, si assume che gli individui e la società presentino una “preferenza temporale positiva”, ossia preferiscano avere un risultato oggi piuttosto che nel futuro. Il metodo di calcolo che permette di convertire il valore di costi e benefici futuri al loro valore attuale, è l’attualizzazione

ATTUALIZZAZIONE Dove: t: anni da oggi Ct: costi all’anno t r: tasso di sconto (3 – 3,5% - raccomandazione NICE) Fattore di sconto

ATTUALIZZAZIONE Ad un tasso di sconto del 3%:

ANALISI DI SENSIBILITA’

ANALISI SI SENSIBILITA’ (1) Serve per valutare la robustezza dei risultati ottenuti. Cioè serve per valutare se le assunzioni o le stime fatte possano portare o meno a conclusioni errate Lo scopo è quello di verificare come mutano gli indici di costi-efficacia, costi-utilità e costi- benefici al variare di alcuni parametri (es. costi), che non sono noti con certezza, all’interno di un certo intervallo Può essere vista come un’analisi “Cosa succede se...?” Es. cosa succede se si usa un diverso costo per una certa analisi diagnostica o la terapia?

L’ANALISI DI SENSIBILITÀ In generale l’incertezza, cioè la variabilità nelle valutazioni economiche, si fa risalire a quattro ambiti 1) la variabilità nei dati campionari 2) la generalizzazione dei risultati 3) le estrapolazioni dai dati primari 4) i metodi analitici impiegati

ANALISI DI SENSIBILITA’ (2) Il test di analisi di sensibilità dei risultati di una valutazione economica si articola, generalmente attraverso tre fasi Identificazione dei parametri incerti Individuazione di un range ragionevole di variazione Ricalcolo dei risultati analitici

ANALISI DI SENSIBILITA’ (3) Può essere: A una via: se i parametri incerti vengono fatti variare uno ad uno separatamente A più vie (multivariata): se i più parametri incerti vengono fatti variare contemporaneamente

TIPOLOGIE DI STUDI

TIPOLOGIE DI STUDI Studi economici completi Retrospettivi Modelli Studi di valutazione del costo sociale della malattia (COI) COSTI CONSEGUENZE Studi economici completi Retrospettivi Modelli Prospettici

Studi di valutazione del costo sociale della malattia (COI)

STUDI DEL COSTO DELLA MALATTIA (COI) Stimano i costi complessivi (diretti, indiretti, intangibili) associati ad una particolare malattia in una determinata popolazione/nazione in un determinato periodo (1 anno)

Studi del Costo della Malattia Non rappresentano un’analisi economica completa perché 1) non confrontano alternative e 2) non considerano i benefici ma solo i costi Non danno alcuna informazione sull’efficacia degli interventi che fossero eventualmente compiuti Permettono di fare una graduatoria dei problemi sanitari in funzione dei costi che ciascuno di loro comporta Danno informazioni economiche di base utili per successive valutazioni economiche complete

Tipologie di studi di costo della malattia Basati sulla prevalenza (prevalence-based) Basati sull’incidenza (incidence-based)

Metodi di stima dei costi Bottom-up Top-down

Metodi di stima dei costi: bottom-up Il procedimento, basato su un campione di pazienti reali, è molto dettagliato e fornisce stime accurate di uso delle risorse i costi per paziente vengono calcolati applicando alle quantità di risorse i rispettivi costi unitari giunge alla stima del peso economico di una malattia estrapolando a tutta la popolazione, mediante dati epidemiologici (prevalenza), il costo medio di un singolo paziente esiste il rischio di una sovrastima del costo complessivo della malattia a causa delle difficoltà di separare i costi di altre malattie

Metodi di stima dei costi: top-down Il punto di partenza è costituito dall’insieme dei costi attribuibili a tutte le malattie, dal quale deriva il sottoinsieme concernente la malattia oggetto di studio ad es. conoscendo: il costo totale dell’assistenza ospedaliera e il numero di giornate di degenza legate a una certa malattia è possibile ricavare una stima del costo dei ricoveri dovuti a tale malattia Ruolo centrale delle informazioni e delle banche dati Predilige la semplicità all’accuratezza

Oggi Prospettico Retrospettivo Tempo

Studi retrospettivi In una prima fase si raccolgono i dati di efficacia dalla letteratura disponibile ed eventualmente dalle banche dati dei laboratori di ricerca Poi si raccolgono sul campo i valori di costo da attribuire alle risorse utilizzate

Sono studi effettuati utilizzando i dati disponibili su pazienti STUDI RETROSPETTIVI Sono studi effettuati utilizzando i dati disponibili su pazienti VANTAGGI Sono meno time consuming e meno costosi: i dati sono già disponibili Sono credibili: hanno tutte le caratteristiche del trial clinici randomizzati Le ipotesi economiche possono essere robuste: i risultati clinici sono noti LIMITI Dipendono dai dati disponibili e dalla loro validità Scarsa qualità dei dati: L’utilizzo dei dati per scopi economici non era stata definita al tempo della raccolta dei dati Scarsa significatività statistica: mancano di potenza Non forniscono informazioni sulla qualità della vita

Oggi Prospettico Retrospettivo Tempo

Livello minimo di precisione Livello massimo di precisione STUDI PROSPETTICI Livello minimo di precisione Livello massimo di precisione Dati economici raccolti assieme ai dati clinici durante uno studio clinico Studi “piggy-back” Studi naturalistici

DISEGNI DELLO STUDIO Assieme a studio clinico Ad un protocollo di sperimentazione clinica controllata si aggiunge una parte relativa alla raccolta dei dati di consumo delle risorse che saranno utilizzate dai pazienti in studio Perdita di informazioni economiche nel periodo dopo l’interruzione dello studio clinico

DISEGNI DELLO STUDIO Piggy-back Ad un protocollo di sperimentazione clinica controllata si aggiunge una parte relativa alla raccolta dei dati di consumo delle risorse che saranno utilizzate dai pazienti in studio. Estensione del follow-up. Raccolta dei dati per i pazienti usciti dallo studio

DISEGNI DELLO STUDIO Naturalistici Ha un livello di controllo molto basso, accettando solamente la randomizzazione, ma lasciando liberi i clinici di trattare i pazienti secondo le loro intenzioni. Il protocollo dello studio viene fin dall'inizio disegnato avendo come obiettivo primario il risultato farmacoeconomico. La sua validità interna è minore del piggy-back, mentre la validità esterna è superiore in quanto si avvicina maggiormente alla pratica medica reale e all'efficacia di popolazione.

MODELLI Rappresentazione della complessità della realtà costruita per formulare previsioni, simulare situazioni, esplorare scenari alternativi. Modelli di analisi decisionale, modelli di Markov, simulazioni di Monte Carlo, modelli statistici (di estrapolazione e modelli epidemiologici). I più utilizzati sono i modelli di analisi decisionale, ed i modelli di Markov

ESEMPIO DI ALBERO DECISIONALE conseguenza 1 esito Farmaco A conseguenza 2 esito pop. target conseguenza 1 esito Farmaco B conseguenza 2 esito nodo decisionale nodo probabilistico

Esempio di albero decisionale

I MODELLI DI MARKOV Sono algoritmi matriciali che descrivono il passaggio stocastico attraverso stati di salute mutualmente esclusivi

MODELLI DI MARKOV: ELEMENTI Sono costituiti da: Un insieme di stati mutuamente esclusivi che possono essere: transitori, assorbenti Un insieme di probabilità di transizione tra gli stati che possono essere costanti o variabili nel tempo Una durata di ciclo Valori di utilità e/o costo per ogni stato di salute

ES. DI PROCESSO MARKOVIANO A FINI DIDATTICI 1.0 salute malattia morte 0.6 0.4 0.2

Simulazione delle coorti markoviane salute malattia morte  Ciclo 1    Ciclo 2    Ciclo 3  Ciclo n

STUDI BASATI SUI MODELLI Servono per esaminare in maniera esplicita e veloce i benefici e/o i costi delle possibili decisioni alternative (ad esempio: trattamenti) VANTAGGI Possono essere sviluppati velocemente e ad un costo relativamente basso Non richiedono una valutazione della numerosità campionaria Possono essere facilmente modificati es. man mano che nuovi dati sono acquisiti o se vi sono cambiamenti nel piano di intervento LIMITI La fonte di dati sviluppati: al momento di sviluppo del modello si hanno essenzialmente dati della letteratura ed opinioni di esperti Scarsa familiarità con i modelli da parte di manager sanitari, pubblici ufficiali ed industrie farmaceutiche

PERCORSO LOGICO DA SEGUIRE PER GIUNGERE AD UNO STUDIO ECONOMICO COMPLETO

Decidere l’oggetto dello studio  PERCORSO ATTRAVERSO CUI SI GIUNGE AD UNO STUDIO ECONOMICO SANITARIO COMPLETO (1) Decidere l’oggetto dello studio  Decidere il punto di vista che si intende adottare nell’analisi (società, SSN, ospedale, paziente, ecc.) Decidere le alternative terapeutiche da valutare: farmacologiche e non Definire per ciascuna alternativa i possibili risultati Descrivere i percorsi necessari perché i risultati si verifichino: alberi decisionali o diagrammi di flusso Valutare le risorse sanitarie consumate in ciascun percorso terapeutico

Assegnare un valore monetario a ciascuna risorsa consumata PERCORSO ATTRAVERSO CUI SI GIUNGE AD UNO STUDIO ECONOMICO SANITARIO COMPLETO (2)  Assegnare un valore monetario a ciascuna risorsa consumata Valutare le risorse non sanitarie, indirette e intangibili consumate per ciascun percorso terapeutico Definire l’unità di misura di outcome: n. vite salvate, guarigioni, ecc. Analizzare i dati utilizzando la tecnica più appropriata: CMA, CEA, CUA, CBA Attualizzare costi e risorse Eseguire l’analisi di sensibilità

BUDGET IMPACT ANALYSIS (BIA)

BUDGET IMPACT ANALYSIS (BIA) - 1 Normalmente vengono fatti gli studi che calcolano l’ICER per anno di vita guadagnato e poi questo è confrontato con un valore di soglia desunto dalla letteratura. Quando l’ICER risulta essere inferiore alla soglia si conclude che la nuova tecnologia è cost effective e quindi che può essere ammessa al finanziamento da parte del SSN. Ma, l’ICER rappresenta comunque una spesa aggiuntiva, anche se esso è inferiore al valore di soglia. E’ la sostenibilità di questa nuova spesa (al di là della conformità al valore di soglia) che interessa maggiormente al decisore perché deve “stare dentro” al suo budget. Cioè, il decisore vuole sapere a quanto ammonta questa nuova spesa, per capire se questa è compatibile o meno con l’ammontare delle risorse aggiuntive che ha a disposizione. Per poter dare una risposta a questa domanda occorre stimare l’impatto sul budget.

BUDGET IMPACT ANALYSIS (BIA) - 2 Il confronto dell’ICER con un valore soglia di accettabilità e la BIA non sono due strumenti alternativi, ma complementari Il rischio di omettere confronto dell’ICER col valore soglia di accettabilità, è quello di finanziare programmi unicamente perché si trovano in un momento particolarmente favorevole della congiuntura economica, e non perché la scelta sia stata frutto di un processo razionale di allocazione delle risorse

BUDGET IMPACT ANALYSIS (BIA) - 3 La BIA si basa su dati di costo (costi diretti sanitari) L’impatto è misurato dalla differenza tra costi incrementali (spesa) e costi cessanti (risparmio) derivanti dall’introduzione della nuova tecnologia A tal fine gli studi di BIA devono stimare Quali e quanti pazienti potranno utilizzare la nuova tecnologia e per quanto tempo Se la nuova tecnologia va ad aggiungersi o a sostituirsi (e in quale misura) a quelle esistenti Le sue conseguenze su altre parti del sistema sanitari (test diagnostici, ricoveri, ecc.)

BUDGET IMPACT ANALYSIS (BIA)-4 Riassumendo: CEA Quando si esegue una CEA l’orizzonte temporale deve consentire di catturare tutti i costi e le conseguenze rilevanti, e quindi può essere anche molto ampio, ed i risultati sono espressi in ICER che riguardano l’intero periodo e prescindono dalla dimensione finanziaria dell’intervento BIA Quando si esegue una BIA, l’attenzione è rivolta ai risultati analizzati anno per anno e al loro ordine di grandezza in assoluto. Poiché la parte costi della CEA riflette i risultati che si otterranno con la BIA è molto conveniente condurre congiuntamente le due analisi, va però tenuto presente che i risultati di CEA e BIA possono non essere tra loro congruenti

LIMITI DELLA VALUTAZIONE ECONOMICA ED EQUITA’

LIMITI DELLA VALUTAZIONE ECONOMICA ED EQUITA’ (1) La valutazione economica in sanità è in grado di fornire al decisore la soluzione dei problemi riguardanti l’allocazione delle risorse? NO

LIMITI DELLA VALUTAZIONE ECONOMICA ED EQUITA’ (2) La valutazione economica dà informazioni sulle probabili conseguenze di una scelta, se effettuata sulla base di determinate ipotesi. Ma la fondatezza delle ipotesi e delle conseguenze possono essere in molti casi discutibili L’assenza di dati scientificamente validi può portare ad utilizzare il parere di qualche clinico o dati provenienti da un piccolo numero di soggetti e a ritenerli validi per l’intera popolazione La misurazione di alcuni outcomes (es. qualità della vita) può essere problematica L’attualizzazione può portare a risultati diversi a seconda del tasso di sconto utilizzato L’attribuzione di un valore monetario alle vite umane salvate (analisi costi-benefici) può portare a risultati molto diversi a seconda dell’approccio usato

LIMITI DELLA VALUTAZIONE ECONOMICA ED EQUITA’ (3) Un aspetto che la valutazione economica non riesce ad affrontare è quello dell’equità Es. Quale programma scegliere? La valutazione economica non può essere d’aiuto in questo tipo di decisione, si ferma al costo per QALY

Problemi etici che possono sorgere

Problemi etici Possono porsi quando due programmi aventi costi e benefici simili li distribuiscono in modo diverso all’interno della società

La verifica di uno studio di valutazione economica

I punti da verificare per valutare una valutazione economica (1) Adattato da Drummond et al. (1997)

I punti da verificare per valutare una valutazione economica (2)

I punti da verificare per valutare una valutazione economica (3)

I punti da verificare per valutare una valutazione economica (4)

e per qualsiasi cosa abbiate bisogno… GRAZIE e per qualsiasi cosa abbiate bisogno… Giulio Serra Cell: 335 5982547 E-mail: giulioserra@interfree.it