La valutazione economica degli interventi sanitari parte I Giulio Serra Centro di Ricerche in Economia e Management Sanitario - CREMS Università Carlo Cattaneo - LIUC (Castellanza)

Mercato di concorrenza perfetta vs. mercato in sanità

PERCHE’ SI HA BISOGNO DELL’ECONOMIA IN SANITA’? Il prezzo non è determinato dall’incontro della domanda (pazienti) e della offerta (industria) La disponibilità a pagare del paziente è mediata dal sistema sanitario In molte classi terapeutiche le differenze di prezzo non giustificate dalle differenze di efficacia Per molti farmaci (innovativi) l’incremento di prezzo corrisponde ad incrementi di efficacia minimi

PERCHE’ SI HA BISOGNO DELL’ECONOMIA IN SANITA’? Situazione sanitaria attuale risorse limitate finanziamento dei sistemi sanitari in fase di contenimento la domanda continua a crescere

ECONOMIA DELLA SALUTE ED ECONOMIA SANITARIA E’ l’applicazione degli strumenti di analisi economica alla salute. Principale problema: la definizione di salute. Def. dell’OMS: “Stato di completo benessere fisico, psichico e sociale” Concezione clinica: “Assenza di malattia” Concezione funzionale: “Capacità della singola persona di svolgere le normali funzioni individuali e sociali” Concezione socio-culturale: il malato è visto nei suoi rapporti con la società e vengono sottolineate le cause di malattia diffuse nella società; la malattia quindi è una devianza che la società ha l’obbligo di curare. Soluzione al problema: Focalizzarsi sull’economia dei servizi sanitari o economia sanitaria.

ECONOMIA SANITARIA E' l'applicazione delle metodologie e degli strumenti propri dell'economia al settore sanitario. Vantaggi E' la soluzione alla complessità che avrebbe avuto l'occuparsi di economia della salute Principale problema Definire la linea di demarcazione tra attività definibili sanitarie ed attività a cui questa qualifica non si addice (es. industria di prodotti dietetici, svolge attività sanitaria?) Soluzioni al problema Occuparsi di tutte quelle attività che comunemente in un determinato paese in un certo periodo vengono considerate sanitarie (es. cure termali in Italia, omeopatia in Francia). Approccio facilitato nei paesi ove esiste un sistema sanitario o mutualistico. Definire il sistema sanitario come l'insieme di attività dirette a produrre beni e servizi che il consumatore usa solo al fine di migliorare la propria salute (es. fangoterapia ad Ischia e non un pranzo in un ristorante dietetico). Deduzioni L'economia sanitaria ha confini mal definibili e variabili nel tempo e nello spazio.

ETICA ED ECONOMIA IN SANITA’

ETICA ED ECONOMIA IN SANITA’ (1) L’etica e l’economia NON sembrano andare molto d’accordo quando si occupano di un campo comune specialmente se questo è la sanità/salute Il disaccordo nasce: Dal valore che viene dato alla salute E’ un bene così importante da rendere spontaneo il rifiuto di ogni limitazione alla sua salvaguardia o al suo ripristino Dal fatto che il mercato dei servizi sanitari è dominato dall’offerta ed è il medico che stabilisce ciò di cui il consumatore/malato necessita Ciò fa nascere il bisogno di mettere in atto tutta una serie di misure per la protezione del malato

ETICA ED ECONOMIA IN SANITA’ (2) Per le scelte a livello macro (es. costruzione di un nuovo ospedale) l’economia è vista come una necessità in quanto si tratta di allocare risorse limitate Per le scelte a livello micro (es. cliniche, al capezzale del paziente) il discorso diventa complesso in quanto l’etica impone al singolo medico di attribuire priorità assoluta al singolo paziente. Ma non è detto che il seguire criteri economici a livello di scelte cliniche sia in conflitto con l’etica, il medico si trova spesso a dover confrontare l’interesse del singolo paziente con quello della collettività Es. quando viene fatto occupare un posto letto non strettamente necessario nella prescrizione di terapie molto costose quando terapie a minor prezzo sono disponibili per lo stesso scopo nel caso di calamità, in quanto il medico dedica più cure ai casi più urgenti

ETICA ED ECONOMIA IN SANITÀ (3) I medici riconoscono la necessità di trovare misure per un uso migliore più razionale delle risorse riservate alla sanità. La "Dichiarazione sui costi della sanità" adottata nel 1978 dai medici della CEE dichiara: " ... I medici della CEE non considerano tuttavia possibile l'ottenimento di ogni cosa nella nostra società moderna e non ritengono che la professione medica possa rimanere indifferente circa le ripercussioni dei costi della sanità sull'economia del Paese. Essi credono che sia loro dovere ricercare delle misure tendenti ad un uso migliore e più razionale delle risorse riservate ai servizi sanitari, sotto l'esplicita condizione che in ogni circostanza la libertà di prescrizione del medico, il difensore naturale di ogni paziente, sia rispettata. ..."

RUOLO DELLE VALUTAZIONI ECONOMICHE IN SANITA’ L’analisi economica applicata alle attività sanitarie ha lo scopo di rendere evidente l’uso più efficiente delle risorse disponibili, non quello di ridurre la spesa Stimola i decisori a prendere decisioni basate sui costi e sugli outcomes piuttosto che sul taglio dei costi Aiuta i medici a scegliere il trattamento più cost-effective Aiuta a definire politiche di intervento che siano cost-effective

Da economia della salute a economia delle tecnologie sanitarie ECONOMIA SANITARIA ECONOMIA DELLE TECNOLOGIE SANITARIE

Tecnologie sanitarie Sono Farmaci Dispositivi medici Apparecchiature Procedure mediche e chirurgiche per la prevenzione, la diagnosi e la cura Strutture e sistemi organizzativi e di supporto all’interno dei quali si provvede alle cure. American Office for Technology Assessment (OTA)

Modo di procedere delle valutazioni di economia sanitaria

Modo di procedere delle valutazioni di economia sanitaria Individuare, misurare e confrontare i costi (risorse consumate) e le conseguenze degli interventi effettuati Scelta Intervento A outcomes A outcomes B B Costi Analisi comparativa tra alternative

Modo di procedere delle valutazioni di economia sanitaria Risultati Interv. A Costi Scelta in condizioni di incertezza e limitata disponibilità di risorse …più alternative a confronto… …considerazione di tutte le variabili Risultati Interv. B Costi

LE COMPONENTI DELLA VALUTAZIONE ECONOMICA Risorse usate Intervento Conseguenze sanitario (input) (outcome) Costi Effetti sulla salute Benefici economici Utilità

CATEGORIE DI COSTI COSTI DIRETTI COSTI INDIRETTI COSTI INTANGIBILI Livello massimo di precisione Livello minimo di precisione COSTI DIRETTI COSTI INDIRETTI COSTI INTANGIBILI

COSTI DIRETTI Sono le spese in beni e servizi direttamente associati con le diagnosi ed i trattamenti di una malattia le diagnosi ed i trattamenti di ogni effetto collaterale risultante dal trattamento Si dividono in Costi diretti sanitari (spese per prevenire, diagnosticare, curare, riabilitare i pazienti) Costi diretti non sanitari (spese esterne al sistema sanitario: spese di trasporto e supporto)

Stimano il valore economico della mancata produzione di ricchezza COSTI INDIRETTI Stimano il valore economico della mancata produzione di ricchezza Es Giornate di lavoro perdute dal paziente e dei suoi familiari ma anche Giornate di attività lavorativa non retribuita perse Giornate di tempo libero perse Giornate di scuola perse

COSTI INTANGIBILI (o immateriali) Sono i disagi e le sofferenze fisiche e psichiche Sono misurabili in termini di qualità della vita (utilità) Sono difficili da valutare, spesso non considerati

LE CONSEGUENZE DELL’INTERVENTO SANITARIO (outcomes, risultati)

LE COMPONENTI DELLA VALUTAZIONE ECONOMICA Risorse usate Intervento Conseguenze sanitario (input) (outcome) Costi Effetti sulla salute Benefici economici Utilità

CONSEGUENZE (OUTCOMES, ESITI, RISULTATI) Gli outcomes di un intervento sanitario possono essere: Clinici Economici Umanistici

OUTCOMES CLINICI (1) Possono essere distinti in: outcomes robusti o hard Sono clinicamente ed inequivocatamente rilevanti. Non soggettivi. Non sintomi. Di sicura determinazione, per la verifica dei quali l’errore è minimo Es. morbilità, mortalità, tempo di progressione della malattia o di ricadute, misure di laboratorio outcomers surrogati Markers fisiologici o biochimici che possono essere misurati in modo relativamente semplice e veloce ed utilizzati come predittivi di outcomes clinici importanti. In genere variazioni di parametri di laboratorio Bisogna che sia accertato e sostenuto da idonea letteratura scientifica che l’outcome surrogato rappresenti un indicatore dell’efficacia di un intervento e che, non costituendo di per se l’obiettivo principale dell’intervento terapeutico stesso, lo rappresenta in modo affidabile. Sono espressi in unità fisiche

OUTCOMES CLINICI (2) Outcomes surrogati frequentemente utilizzati

€ € € OUTCOMES ECONOMICI Sono i benefici economici (risparmi) o guadagni di produzione determinati dal fatto che l’intervento rende più sani Sono espressi in termini monetari € € €

OUTCOMES UMANISTICI Sono rappresentati da: miglioramenti della qualità della vita guadagni di utilità (sono espressi in QALY)

VALORIZZAZIONE DELLE RISORSE CONSUMATE: I COSTI

Determinazione dei costi Tre fasi: Identificazione della tipologia di risorse consumate Misurazione delle quantità di risorse utilizzate Valorizzazione delle risorse

COSTI Sistemi di 1) identificazione della tipologia e di 2) misurazione quantità di risorse consumate Utilizzo di questionari Utilizzo di diari Pareri di esperti sui comportamenti terapeutici, ottenuti tramite il metodo Delphi (in genere negli studi con modelli) Scopo: avere una traccia di tutti i costi in cui i pazienti sono incorsi

Tariffe Valutazioni ad hoc Costi diretti Metodi di valorizzazione delle risorse Farmaci, materiale di consumo, visite mediche, trasporti, assistenza domestica, ecc. Prezzo Diagnostica e prestazioni ambulatoriali Tariffe Valutazioni ad hoc

Costi indiretti Metodi di valorizzazione del capitale umano della disponibilità a pagare (WTP - Willingness to Pay)

Metodo del capitale umano Si basa sull'eguaglianza “Reddito = Produttività” Per la morbilità il costo corrisponde al reddito totale che un individuo percepirebbe nelle giornate di malattia Per la mortalità il costo corrisponde alla stima del reddito totale che un individuo percepirebbe negli anni di vita salvati (o perduti) con un dato programma sanitario Metodo semplice Metodo frizionale

METODO DELLA DISPONIBILITA’ A PAGARE Si chiede ai pazienti “Quanto saresti disposto a pagare, tenendo in considerazione tutti i tuoi averi, per non avere la malattia X?” Oppure “Quanto saresti disposto a pagare, tenendo in considerazione tutti i tuoi averi, per un anno di vita con una qualità X?” Limiti dell’approccio Può creare discriminazione Costo tanto più alto quanto un paese è disponibile a pagare (es. per una certa malattia) Studi diversi possono dare risultati diversi

TECNICHE DI ANALISI

LE TECNICHE DI ANALISI ECONOMICA Analisi di minimizzazione dei costi (CMA) Analisi di costi-benefici (CBA) Analisi di costi-efficacia (CEA) Analisi di costi-utilità (CUA)

I DIVERSI TIPI DI ANALISI Tutte le tecniche misurano i costi in termini monetari la differenza risiede nella valutazione delle conseguenze Alternative a confronto (confronto statistico) se risultato A = risultato B se risultato A  risultato B risultato in unità fisiche risultato in QALY risultato in unità monetarie Analisi di minimizzazione dei costi (CMA) Analisi di costi efficacia (CEA) Analisi di costi utilità (CUA) Analisi di costi beneficio (CBA)

ANALISI DI MINIMIZZAZIONE DEI COSTI

Analisi di minimizzazione dei costi Confronto tra alternative terapeutiche che hanno la stessa efficacia ed individuazione di quella con il costo totale minore Tra le alternative quella col costo più basso è la più conveniente Il nuovo trattamento produce lo stesso effetto del comparatore a un prezzo minore?

Analisi di minimizzazione dei costi Utilizzo: E’ applicata raramente Perché essendo necessaria l’equivalenza dell’efficacia clinica per tutti i tipi di pazienti trattabili, medesimo tasso e tipologia di effetti collaterali, in situazioni cliniche comparabili, appare evidente quanto pochi siano gli interventi terapeutici soddisfacenti tali condizioni. Applicata nel Confronto tra differenti dosaggi dello stesso farmaco Confronto tra farmaci brand ed equivalenti generici

ANALISI DI COSTI-BENEFICI

ANALISI DI COSTI-BENEFICI (1) Nell’analisi costi – benefici tutti i costi (inputs) e benefici (outcomes) delle alternative vengono misurati in termini monetari La valutazione monetaria delle conseguenze permette il confronto tra interventi sanitari che determinano outcomes non confrontabili tra loro Il risultato dell’analisi ha senso di per sé (non è necessario confrontarlo con quello di altri programmi)

ANALISI COSTI-BENEFICI misurati in moneta (€) Benefici (efficacia): Rapporto benefici-costi lordo = Oppure = ∑ (benefici – costi) (#) (**) (#) = più è >1 più l’intervento è conveniente (**) = più è >0 più l’intervento è conveniente

Esempio di analisi costi-benefici

ANALISI COSTI-BENEFICI Esempio di analisi costi-benefici Calcolo del rapporto benefici-costi lordo Rapporto benefici-costi lordo: 80 / 100 = 0,8 220 /200 = 1,1 300 / 250 = 1,2

ANALISI COSTI-EFFICACIA

Efficacia: efficacy & effectiveness (1) Effetto benefico che uno specifico intervento , procedura, tecnologia sanitaria produce in condizioni ideali (studi clinici randomizzati) Risponde alla domanda come funziona nella pratica clinica? Effectiveness Effetto benefico che uno specifico intervento, procedura, tecnologia sanitaria produce in condizioni della vita reale Risponde alla domanda come funziona nella vita reale?

ANALISI COSTI-EFFICACIA E’ uno strumento che viene utilizzato per valutare il costo di un intervento sanitario in rapporto alla sua efficacia clinica .

ANALISI COSTI-EFFICACIA Costi: misurati in moneta Efficacia: misurati in unità fisiche del risultato clinico (sopravvivenza, guarigioni, risposta, ecc.) Confronto C/E Scelta (C/E)A < (C/E)B

ANALISI COSTI-EFFICACIA esamina costi ed outcomes un’analisi completa è sempre confronta due o più alternative un’analisi comparativa La CEA misura i costi di un trattamento farmacologico in rapporto con l’efficacia terapeutica, espressa in unità fisiche

LIMITI DELL’ANALISI COSTI-EFFICACIA Non può essere utilizzata per confrontare interventi con differenti outcome Es. farmaco A e farmaco B hanno gli stessi costi il farmaco A previene 100 giorni di malattia il farmaco B salva una vita per scegliere tra A e B NON può essere usata la CEA

ANALISI COSTI-EFFICACIA Per decidere se adottare o rifiutare un nuovo intervento innovativo A alternativo a quello standard B Sino ad ora si calcolava il rapporto costo/efficacia medio C = costi medi totali L’intervento A è conveniente rispetto al B Ora si calcola il rapporto costo/efficacia incrementale (ICER)

Costo medio vs. costo incrementale Si supponga che: costo totale dei farmaci 500 Euro numero totale delle dosi 10 costo medio per dose 50 Euro Si supponga inoltre che: costo di 9 dosi 490 Euro costo di 10 dosi 500 Euro costo incrementale della 10a dose 10 Euro

Definizione di rapporto costi/efficacia incrementale (ICER) Incremento del costo totale necessario per ottenere 1 unità aggiuntiva di outcome positivo Si calcola il rapporto tra: Surplus di spesa per un farmaco (di costo più elevato) Vantaggio aggiuntivo in termini di efficacia

Rapporto costi/efficacia incrementale (ICER) Occorre però che l’indicatore utilizzato come misura di efficacia sia sempre lo stesso, in modo che i risultati siano tra loro comparabili L’indicatore più utilizzato a questo fine è il numero di anni di vita guadagnati non pesati o pesati per la qualità (QALY) che il nuovo intervento è in grado di far guadagnare ai pazienti rispetto al non trattamento o al trattamento comunemente praticato Rapportando quindi agli anni aggiuntivi il costo aggiuntivo connesso al nuovo più costoso trattamento si ottiene il costo incrementale per anno di vita salvato o il costo incrementale per QALY

Rapporto costi/efficacia incrementale (ICER) A = Intervento innovativo B = Intervento standard Costi tot. di A - Costi tot. di B Efficacia di A - Efficacia di B ICER = = Δ costi Δ efficacia Costi incrementali Efficacia incrementale ICER = Tra più alternative quella col più basso ICER è la più conveniente

Calcolo del costo/efficacia incrementale: esempio Intervento A: innovativo Intervento B: standard Efficacia: anni di vita guadagnati con l’intervento Intervento A: Intervento B: 1000€ / 6,3 anni 800€ / 4,3 anni 159€/1anno 186€/1anno Rapp. C/E medio Il rapporto C/E incrementale : (1.000 - 800) / (6,3 - 4,3) = 100 €/anno di vita guadagnato

Valutazione economica necessaria ANALISI COSTI-EFFICACIA: Criteri per un giudizio di convenienza/rifiuto Intervento terapeutico innovativo: A Intervento terapeutico standard: B + Costo B Rifiutare A perché non conveniente sia a livello clinico che economico Cost-effective Valutazione economica necessaria - + Efficacia Adottare A perché conveniente sia a livello clinico che economico Dipende dai casi - Laupacis et al., CAN MED ASSOC J, 1992, 146 (4) 1

Il concetto di DOMINANZA Intervento terapeutico innovativo: A Intervento terapeutico standard: B + Costo Dominanza B Efficacia B + - Dominanza A -

Analisi di costi-efficacia Intervento terapeutico innovativo: A Intervento terapeutico standard: B

Caso in cui A dà gli stessi benefici di B (EffA = EffB) Se A da gli stessi benefici di B si è nel caso dell’analisi di minimizzazione dei costi Tra le due alternative quella col costo più basso è la più conveniente, da scegliere

Scelta tra interventi terapeutici Se: A costa meno e dà gli stessi benefici di B A costa uguale e dà più benefici di B A costa meno e dà più benefici di B è facile scegliere l’intervento innovativo A invece di quello B A costa meno e dà meno benefici di B A costa di più e dà più benefici di B è difficile scegliere Farmaco A B

Caso in cui A costa meno e dà meno benefici di B (CA<CB e EffA<EffB) La scelta dipende dall’entità del costo per unità di efficacia Se adottando A si avesse un risparmio sensibile con una piccola riduzione di efficacia, si potrebbero allocare le risorse risparmiate in impieghi che alla fine potrebbero comportare un aumento netto di efficacia Se adottando A si avesse un risparmio modesto con una forte diminuzione di efficacia, diventa immediato rifiutare l’intervento

Caso in cui A costa di più e dà più benefici di B (CA>CB e EffA>EffB) Situazione che si ritrova più frequentemente nella realtà con le terapie innovative Si pone un problema di tipo etico Bisogna quindi cercare di dare una risposta alla domanda: “Possiamo permetterci di ammettere al finanziamento a carico del SSN questa nuova tecnologia più efficace ma anche più costosa rispetto a quella esistente?” La risposta è relativa, e deve essere data da chi deve sostenere la spesa in ambito sanitario, confrontando il dato economico con i valori soglia di accettabilità

SISTEMI PER STABILIRE SE UNA TECNOLOGIA PUO’ ESSERE FINANZIATA DAL SSN In pratica: Per cercare di fornire una risposta al quesito si calcola il rapporto di costo-efficacia incrementale (ICER) della nuova tecnologia Poi: Si confronta l’ ICER con il valore soglia di accettabilità Se al di sopra del valore soglia si rifiuta Se al di sotto del valore soglia si accetta

Quadrante dell’analisi incrementale + Δ Costo NO - + B Δ Efficacia (QALY) SI -

Quadrante dell’analisi incrementale + Δ Costo NO - + B Δ Efficacia (QALY) SI - €50.000/QALY

Quadrante dell’analisi incrementale Laupacis A, et al. CMAJ 1992;146:473-81 + Δ Costo NO - + B Δ Efficacia (QALY) SI €25.000/QALY - €50.000/QALY

Valori soglia di accettabilità (ICER) Valori di “disponibilità a pagare” da parte del decisore: USA: 50.000 $US / anno di vita guadagnato (analisi di oltre 500 interventi salvavita, che riducono la morte prematura) AUSTRALIA: 45.000 € / anno di vita guadagnato (analisi di 26 dossier farmacoeconomici presentati alle autorità) UK: 30.000 £ (44.000 €) / anno di vita guadagnato pesato per la qualità (valore soglia implicito nelle raccomandazioni del NICE) ITALIA: tra 12.000 € e 60.000 € / anno di vita guadagnato (analisi di dossier presentati alla CUF) L’effettiva collocazione all’interno di tale intervallo dipende da fattori di tipo clinico e di mercato

Valori soglia di accettabilità: PIL pro-capite Valori soglia di tipo assoluto non possono essere acriticamente trasferiti da un Paese all’altro, ma devono essere verificati alla luce della capacità dei singoli Paesi di produrre risorse. A questo fine è stato proposto un indicatore basato sul Prodotto Interno Lordo (PIL) pro-capite, nell’ipotesi che non si dovrebbe spendere di più di quanto la Società può recuperare grazie alla maggiore sopravvivenza dei beneficiari di un intervento sanitario (cioè: costo per anno di vita guadagnato < PIL pro-capite).

PIL pro-capite in alcuni Paesi Europei (in Euro) Anno 1994 Anno 2000 Francia 19.829 23.853 Germania 21.315 24.640 Italia 14.927 20.165 Paesi Bassi 18.715 25.185 Regno Unito --- 25.652 Spagna 10.386 15.426 Fonte: OCSE 2002