Ruolo delle Associazioni Scientifiche e Assistenziali per i pazienti Tumori Rari: Il Paziente e le Relative Problematiche Mediche e Sociali Roma, 28 Novembre 2018 Ruolo delle Associazioni Scientifiche e Assistenziali per i pazienti Francesco Di Costanzo, MD Oncologo Medico Presidente FICOG Firenze

Gruppi cooperativi oncologici italiani fondatori della FICOG AIOM (Associazione Italiana di oncologia Medica) ASTRO (Association for Traslation Research in Oncology) Fondazione GISCAD (Gr. Italiano per lo Studio dei Carcinomi App. Digerente) Fondazione NIBIT (Network Italiano per la bioterapia dei tumori) GIM (Gruppo Italiano Mammella) GIOGER (Gruppo Italiano di Oncologia Geriatrica) GOIM (Gruppo Oncologico Italia Meridionale) GOIRC (Gruppo Oncologico Italiano di Ricerca Clinica) GONO (Gruppo Oncologico Nord Ovest) IGCCG (Italian Germ Cell Cancer Group) IMI (Intergruppo Melanoma Italiano) ISG (Italian Sarcoma Group) ) ITMO (Italian Trials in Medical Oncology) MITO (Multicenter Italian Trials in Ovarian Cancer an Gynecologic Malignancies) NICSO (Network Italiamo Cure Palliative in Oncologia) 14+1= 15

Obbiettivi della FICOG Implementare la ricerca clinica oncologica Accreditamento dei Gruppi aderenti Proposte e lobby per il riconoscimento dei gruppi e delle figure professionali impegnate nella ricerca clinica Collaborazione internazionale con altri gruppi e con l’industria.

Direttivo Presidente Tesoriere Segretario scientifico Lobbing Infrastrutture Sviluppo Accreditamento Rapporti con il SSN/AIFA Industria farmaceutica Statistici Data Manager Infermieri di ricerca Coordinamento Trial clinici Segretario scientifico Segreteria Operativa Tesoriere Amministrazione Ecomomica

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Tumori Rari I tumori rari sono quei tumori che colpiscono meno di 6 persone su 100,000/anno. Se consideriamo che rappresentano circa il 22% di tutti i nuovi casi di tumori diagnosticati in Europa ogni anno, possiamo dire che non sono così rari. In Italia, secondo il rapporto AIRTUM, i tumori rari arrivano al 25% di tutti i nuovi tumori ogni anno. In termini numerici, si tratta di 89,000 nuovi casi all’anno e di circa 900,000 persone viventi con una diagnosi di tumore raro in Italia

RARE CANCERS, burden in Europe About 500,000 new cases 22% of all new malignancies About 4 millions alive with a diagnosis of rare cancers 24% of the total cancer prevalence

Histology-based Subtyping Evolution of NSCLC Subtyping to a Multitude of Molecular-defined Subsets Adenocarcinoma Squamous Cell Cancer ALK HER2 BRAF PIK3CA AKT1 MAP2K1 NRAS ROS1 RET EGFR KRAS Unknown EGFRvIII PI3KCA DDR2 FGFR1 Amp NSCLC as one disease Squamous 34% Other 11% Adenoca 55% ALK, anaplastic lymphoma kinase; CDKN2A, cyclin-dependent kinase inhibitor 2A; DDR2, discoidin domain-containing receptor 2; EGFR, epidermal growth factor receptor; FGFR, fibroblast growth factor receptor; HER2, human epidermal growth factor receptor 2; KIF5B-RET, kinesin family 5B-RET fusion; MCL1, induced myeloid leukemia cell differentiation; NSCLC, non-small cell lung cancer; PDGFRA, alpha-type platelet-derived growth factor receptor; PIK3CA, phosphatidylinositol 3-kinase; PTEN, phosphatase and tensin homolog. Histology-based Subtyping Li T, et al. J Clin Oncol. 2013;31:1039-1049.

La rarità porta diversi problemi: Difficoltà a porre una diagnosi tempestiva e appropriata, con conseguente ritardo o inadeguatezza terapeutica; Ridotto numero di centri di riferimento nei singoli Paesi. Accesso limitato all’expertise clinico idoneo; Limitato accesso ai trattamenti (Off-label); Difficoltà a condurre studi clinici e traslazionali e quindi difficoltà a generare evidenza scientifica; Scarsa informazione sulla malattia e sui centri di riferimento;

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Ruolo delle Associazioni Scientifiche e Assistenziali per i pazienti Collaborare e Cooperare!

Ruolo delle Associazioni Scientifiche e Assistenziali per i pazienti: Azioni Linee Guida PDTA ECM-Formazione Contribuire alle reti Registri e data base Ricerca Clinica

Rete Tumori Rari (1/2) La Rete nazionale tumori rari, coordinata dalla Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, è nata nel 1997 dal bisogno di garantire al malato oncologico raro la qualità e la continuità dell’assistenza e si è concretizzata nella collaborazione permanente tra diversi centri del territorio nazionale. Attiva dal 2003, la Rete permette che i casi clinici siano condivisi a distanza, che diagnosi e trattamento avvengano secondo criteri uniformi e che la migrazione del paziente sia il più possibile limitata. Inoltre, sono obiettivi prioritari anche il contributo alla ricerca clinica sui tumori rari e la diffusione delle conoscenze in tale ambito. .

Rete Tumori Rari (2/2) Ad oggi, circa 200 centri oncologici hanno aderito alla Rete e ciascuna regione ha almeno un centro attivamente partecipante. Gli ospedali aderenti sono centri con esperienza nella diagnosi e trattamento delle neoplasie rare sul territorio nazionale. Tra le azioni rese possibili dalla Rete vi è la condivisione a distanza dei casi clinici fra le strutture partecipanti, in modo da accrescere il numero di casi per i medici e, conseguentemente, le competenze e capacità di cura

Ruolo delle Associazioni Scientifiche e Assistenziali per i pazienti: Azioni Linee Guida PDTA ECM-Formazione Contribuire alle reti Registri e data base Ricerca Clinica

Integrazione tra ricerca ed assistenza Crescita della Qualità Accesso a farmaci innovativi Sviluppo economico

I Pazienti………. L’opinione dei pazienti è fondamentale per definire le linee guida terapeutiche: è quanto afferma un recente articolo pubblicato sulla prestigiosa rivista JAMA . Il coinvolgimento attivo delle persone, nel gergo scientifico “Engagement”, è riconosciuto come una priorità etica e pragmatica per l’innovazione sanitaria non solo all’estero ma anche nel nostro Paese (come testimonia il recente Piano Nazionale della Cronicità)

Information for patients with rare cancers … we have a lot of expectations List of patients associations dedicated to rare cancers List of centres of expertise for rare cancers Information materials on rare cancers

Caregiver Il caregiving rappresenta, ormai, uno strumento imprescindibile per la sostenibilità dei sistemi sanitari. A livello dell’UE, infatti, è allo studio una proposta di direttiva in tema di Work-Life Balance for Parents and Carers, volta a trovare il punto di equilibrio tra attività professionale e vita familiare dei prestatori di assistenza

GRAZIE PER L’ATTENZIONE