Valenza sociale ed economica del settore farmaceutico

Presentazione sul tema: "Valenza sociale ed economica del settore farmaceutico"— Transcript della presentazione:

1 Valenza sociale ed economica del settore farmaceutico
Paola Castellani VP Ricerca, Sviluppo & Government Affairs AstraZeneca Catania, 11 Gennaio 2007

2 Dal punto di vista sociale, cos’è un farmaco?
La parola greca pharmakon (farmakon), significa rimedio magico, incantesimo, ma anche veleno (è questione di dosi!) Definizione corrente: sostanza dotata di virtù terapeutiche Definizione sociale: un mezzo tecnico che permette di migliorare la qualità e la durata della vita

3 A cosa servono i farmaci? Una ricerca sulla popolazione italiana
Cosa ci fa guarire? Il Medico % Il farmaco % Qual è il contributo del farmaco Alla possibilità di convivere a lungo con patologie croniche 55% Al miglioramento della qualità della vita 60% Alla sconfitta di malattie mortali 40% Cosa ci si attende dalla ricerca sui farmaci Farmaci che guariscano le malattie agendo sulle cause 49% Farmaci che agiscano immediatamente sui sintomi 15% Farmaci privi di effetti collaterali 12% CENSIS – Sanità e Salute – 2004, Ed. Franco Angeli

4 Farmaci ed eventi decisivi nella storia della medicina
1796 E. JENNER introduce la vaccinazione antivaiolosa 1805 F.W. SERTÜRNER isola la morfina. 1831 Scoperta del cloroformio 1881 L. PASTEUR introduce la vaccinazione antirabbica 1898 F. BAYER scopre l’aspirina 1921 Scoperta dell’insulina 1929 A. FLEMING scopre la penicillina 1935 DOMAGK scopre i sulfamidici 1949 P. SHOWALTER HENCH scopre il cortisone 1950 Terapia della tubercolosi con streptomicina (WAKSMAN) e acido para-aminosalicilico (PAS) 1952 Clopromazina e terapia della schizofrenia 1954 Vaccinazione antipolio effettuata da J. SALK 1956 G. PINCUS realizza la pillola anticoncezionale 1961 Levodopa per il morbo di Parkinson 1964 Prevenzione dell’ictus con terapia anti-ipertensiva 1971 Cura dei tumori dell’età pediatrica 1996 Terapia triplice per l’AIDS 2003 Eradicazione di vaiolo e poliomelite

5 Farmaci e valenza sociale: il parkinson
Prima del trattamento farmacologico, già a meno di 5 anni dall’esordio della malattia, o meglio della sua tardiva diagnosi, un quarto degli ammalati, se sopravviveva, era affetto da gravi disabilità e dopo 5-9 anni, tale percentuale saliva a due terzi. Il trattamento farmacologico ha cambiato la concezione stessa del Parkinson. Acinesia, rigidità e tremore, i 3 sintomi tipici della malattia, sono controllati nella maggior parte dei casi. Le sfide per il futuro: la ricerca punta sulla terapia genica, il trapianto di cellule staminali, sullo studio dei neurotrasmettitori coinvolti nella patologia e dei meccanismi di morte neuronale.

6 Farmaci e valenza sociale: infarto del miocardio
360 320 300 280 260 240 220 180 340 200 1980 2000 1990 345.2 249.6 186.9 Tasso di mortalità post-MI (per ) Anni Fibrinolitici, Diuretici, Calcio-antagonisti, Beta-bloccanti, ACE-inibitori Fonte:

7 Valenza sociale dei farmaci
Riduzione mortalità % Antibiotici/antidiarroici/ormoni/vaccini Antireumatici ACE inibitori/Beta bloccanti/Nitrati Anti-ipertensivi/Diuretici Antagonisti H2/inibitori pompa protonica broncodilatatori Anti-infiam. ACE inibitori/ Beta bloccanti/Nitrati Anti-ipert. Diuretici

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9 Aspettativa di vita in Italia
Anno Donne Uomini 1950 63,2 57,3 1980 77,4 70,6 1993 80,9 74,4 2000 82,5 76,5 2003 82,9 76,9 2006 (stima) 83,0 77,3 Fonti: RapportoOsservatorio della Salute 2005 Piano sanitario Nazionale Stime ISTAT

10 Più farmaci, più salute, più qualità alla vita
Un netto miglioramento delle condizioni generali di vita si è ottenuto grazie a: Miglioramento delle condizioni economiche della popolazione Miglioramento delle condizioni socio-sanitarie Progresso medico-scientifico globale Investimenti di screening e prevenzione su larga scala Sviluppo di nuovi farmaci La durata della vita è aumentata e la sua qualità è migliorata. La riduzione degli effetti nocivi delle cause patogene e dei fattori di rischio, ha avuto un impatto tale che l’OMS definisce il concetto di “salute” non più e soltanto “l’assenza di malattia”, ma “presenza di benessere fisico, psichico, affettivo, sociale ed economico”.

11 I farmaci futuri dovranno dimostrare:
Valore aggiuntivo in termini di beneficio clinico complessivo Efficacia nel mantenere la qualità della vita del paziente ai livelli più alti possibili Buon rapporto costo-beneficio, oppure convenienza economica rispetto ai trattamenti disponibili Innovatività dei nuovi farmaci

12 Valore sociale del settore farmaceutico
L’industria farmaceutica ricerca, scopre, sviluppa e rende disponibili per i pazienti farmaci innovativi Il buon esito delle attività di ricerca e sviluppo di un farmaco ha ricadute sociali immediate sulla popolazione generale: miglioramento della salute miglioramento della qualità di vita aumento dell’aspettativa di vita Il presupposto per l’approvazione di un farmaco è la prova di efficacia e tollerabilità sulla base di studi clinici rigorosi. Da diversi anni, oltre ai dati clinici, vanno dimostrate anche la convenienza economica e la sostenibilità della nuova terapia.

13 Conseguenze per lo sviluppo di nuovi farmaci
Le risorse economiche di una società non sono illimitate per la prevenzione, diagnosi e cura delle malattie Il valore aggiunto dei farmaci futuri dovrà essere valutato non soltanto sotto un profilo di efficacia, sicurezza e tollerabilità Esigenza del progresso ad un costo sostenibile

14 La valenza economica del settore farmaceutico: carcinoma mammario
Una terapia che incrementa la sopravivenza rappresenta un vantaggio economico anche se il costo della terapia è alto: Terapia farmacologica: guadagno traducibile da 27,03 a 36,81 dollari. Tasso di mortalità globale: da 32.3 morti su persone nel 1980 a 25.4 morti su nel 2000. Considerando un periodo di 5 anni, il tasso di sopravvivenza è aumentato da 76.9% nel 1980 al 86.6% nel 1995. Il rischio che si manifestino metastasi in donne di età superiore ai 54 anni, alle quali è stato diagnosticato un linfonodo positivo è diminuito dal 40% (1980) al 15% (2000) MEDTAP International, Inc. The Value of Investment in Health Care. Bethesda, MD:2004 Avilable at

15 La valenza economica del settore farmaceutico: infarto al miocardio
Una terapia che incrementa la probabilità del recupero funzionale ed anatomico dopo un evento clinico rappresenta un vantaggio economico nel tempo: terapia farmacologica: guadagno traducibile da 9,44 dollari a 38,44 dollari. Grazie alle nuove terapie è migliorato l’outcome dei pazienti infartuati: mortalità dimezzata negli ultimi 20 anni; riduzione del rischio di disturbi cardiaci fatali del 24%. MEDTAP International, Inc. The Value of Investment in Health Care. Bethesda, MD:2004 Avilable at

16 Valore economico dell’industria farmaceutica in Italia (dati giugno 2006)
229 imprese produttrici di specialità per uso umano, 89 di sostanze di base; addetti totali, l’80% dei quali impiegati nelle aziende produttrici di specialità medicinali e il 20% in quelle di sostanze di base; 6.030 addetti alla ricerca (8% del totale) 19,3 miliardi di euro di valore della produzione totale 8,68 miliardi di euro di esportazioni 990 milioni di euro di investimenti 1.070milioni di euro di spesa in ricerca e sviluppo

17 Industria farmaceutica in Italia (confronto internazionale)
la quinta per fatturato di prodotti finiti (Italia 19,6 miliardi di dollari; Francia 30,3; Germania 31,8; Giappone 60,3; USA 252,2) la quinta per numero di occupati (Italia addetti, Francia , Germania , Giappone , USA ) la settima per valore delle esportazioni (Italia 13,1 miliardi di dollari; Irlanda 17,9; Svizzera 22,5; Francia 22,9; USA 25,2; Belgio 35,0; Germania 37,5) dati OCSE 2005

18 Industria farmaceutica: alta intensità di occupazione qualificata

19 Industria farmaceutica: alta intensità di occupazione qualificata
Ricerca & Sviluppo Medici e laureati in altre discipline scientifiche; Esperti in scienze regolatorie Marketing Laureati in discipline scientifiche ed economiche Produzione Tecnici di laboratorio e operai altamente qualificati

20 Industria farmaceutica: alta intensità di addetti alla ricerca

21 Il processo di Ricerca & Sviluppo Overview: The R&D Process
Chapter 1 Overview: The R&D Process Figure 1.1 Sviluppo Fasi I e II Sviluppo Fase III Valutazione Regolatoria Farmaco in commercio Ricerca Valutazione clinica Sviluppo dei test di analisi Identificazione del bersaglio terapeutico Identificazione delle molecole potenziali (Lead discovery) Sintesi e ottimizzazione della molecola (Lead optimisation) Valutazione pre-clinica Key message Drug development is a lengthy process, taking over 11 years from the identification of a suitable drug target to the introduction of a new medicine. Furthermore, the vast majority of drug candidates do not make it to the market - only 1 compound in every 9 tested in the clinic are likely to reach the market. Methodology Duration: Cycle times for drug discovery have been calculated by summing median cycle times for each individual phase of drug discovery (i.e. assay development, lead discovery and lead optimisation), based on projects that completed a phase between 2000 and The cycle time for pre-clinical evaluation is also based on projects that completed this phase between 2000 and 2001 (see Figure 3.1). The duration of clinical evaluation has been calculated by summing median cycle times for each phase of clinical evaluation (i.e. phase I, II and III) for new active substances (NASs) completing each phase between 1999 and Regulatory approval times are based on NASs that gained regulatory approval in 2001 (see Figure 7.2). FDA = Food and Drug Administration, EMEA = European Medicines Evaluation Agency, MHLW = Ministry of Health, Labour and Welfare. Attrition: The number of compounds that enter each stage of development per compound reaching the market has been calculated based on current probabilities of success as calculated by CMR International (see Figure 9.1). Robust attrition rates for drug discovery are not available at present, but will be generated over time through CMR International’s Drug Discovery Performance Metrics Programme. CMR International Performance Metrics Programmes Drug Discovery Performance Metrics Programme R&D Performance Metrics Programme Lead discovery is the process of identifying active new chemical entities, which by subsequent modification may be transformed into a clinically useful drug. Lead generation is the term applied to strategies developed to identify compounds which possess a desired but non-optimized biological activity. Lead optimization is the synthetic modification of a biologically active compound, to fulfill all stereoelectronic, physicochemical, pharmacokinetic and toxicologic required for clinical usefulness. , , , Totale: 11,7 anni Tempo (media in anni) Costo complessivo: milioni di euro

22 Fallimento e successo: 1 su 5.000 !
Per ogni molecole identificate, solo 5 arrivano alla valutazione clinica. Di queste cinque, solo una alla fine viene approvata per l’utilizzo da parte dei pazienti. In media occorrono 12 anni dalla sintesi di una molecola in laboratorio alla sua approvazione regolatoria. Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), aprile 2002

23 Percentuali di successo (farmaco in commercio)
nello sviluppo di un farmaco Chapter 9 Industry success rates Figure 9.1 100% 90% 79% 80% 70% 60% 50% 44% 40% 30% 20% 16% 11% 10% Key message Based on recent current success rate estimates (calculated by monitoring the progress of individual new active substances (NASs) between clinical development phases), it is predicted that just one in 9 NASs tested in man will make it to the market. Of those NASs that enter phase III evaluation, only 44% are predicted to reach the market place. Methodology Calculated based on success rates between phases, for NASs that entered each phase of development between 1996 and Progress of each NAS was tracked until the end of NASs, in development within 33 companies, were considered in the analysis, some of which entered more than one phase of development during the time period considered. Definitions New active substance: A chemical, biological or radiopharmaceutical substance that has not been previously available for therapeutic use in humans and is destined to be made available as a ‘prescription only medicine’, to be used for the cure, alleviation, treatment, prevention or in vivo diagnosis of diseases in humans. The term NAS also includes: an isomer, mixture of isomers, a complex or derivative or salt of a chemical substance previously available as a medicinal product but differing in properties with regard to safety and efficacy from that substance previously available; a biological substance previously available as a medicinal product, but differing in molecular structure, nature of source material or manufacturing process; a radiopharmaceutical substance that is a radionuclide or a ligand not previously available as a medicinal product. Alternatively, the coupling mechanism linking the molecule and the radionuclide has not been previously available. CMR International Performance Metrics Programme / Source R&D Performance Metrics Survey / Ashton GA and Joshua PJ (2002). Industry Success Rates including trends in success rates. CMR International Report CMR02-175R. 0% Dalla prima somministrazione all’uomo (volontari) Dalla prima somministrazione a pazienti Dal primo studio allargato (fase III) Dalla richiesta di approvazione regolatoria Fonte: CMR International

24 Innovatività dell’industria farmaceutica in Italia
hanno depositato domanda di brevetto fanno ricerca con accordi di cooperazione Hanno innovato strategia Hanno innovato management Hanno innovato organizzazione Hanno innovato marketing Percentuale di imprese che: Fonte: Indicatori Farmaceutici, Farmindustria, 2005

25 Valore sociale-economico dell’informazione scientifica
Supporto ad iniziative scientifiche, formative e sociali Sponsorizzazione di corsi di formazione Sponsorizzazione di studi osservazionali o di farmaco-utilizzazione Sostegno ad attività promosse dalle associazioni dei pazienti Contributo alla progressione delle conoscenze scientifiche e alla divulgazione delle informazioni Report clinici Pubblicazioni Comunicazioni a congressi Supporto costante, tramite gli ISF, alle specifiche esigenze di informazione da parte dei Medici

26 Responsabilità sociale d’impresa (1)
Attività di sviluppo dei propri addetti Formazione continua su tecniche e strumenti di lavoro Formazione manageriale Collaborazione con Università, Centri di Ricerca, Ospedali e ASL, con attività di didattica frontale e di affiancamento a clinici e ricercatori Partecipazione a corsi, seminari e congressi Tutela della sicurezza sul lavoro Aggiornamento periodico dei documenti relativi alla valutazione dei rischi potenziali (D.lgs. 626) e loro monitoraggio costante Attuazione tempestiva di correttivi Informazione e formazione continua di tutto il personale sui principi fondamentali della legislazione per la tutela della sicurezza sul lavoro

27 Responsabilità sociale d’impresa (2)
Progetti di collaborazione con Enti ed Istituzioni ad alta valenza sociale – alcuni esempi Cebeps Progetto nazionale che si propone di sviluppare la capacità delle ASL/AO di orientare le proprie attività in termini di miglioramento complessivo della salute dei cittadini (‘profili di salute’) anziché di singoli atti medici. E’ previsto un approfondimento a livello di singole Regioni. PRI-ER (Progetto Ricerca e Innovazione Emilia – Romagna) Il progetto si propone di sviluppare la ricerca clinica a livello regionale, con particolare focalizzazione ai progetti innovativi e di reale impatto sulle conoscenze attuali Esempio positivo di partnership tra istituzioni, professionisti della salute e industria farmaceutica Sistema di co-finanziamento con regole chiare e ruoli definiti Partners: Ministero della Salute (9%), Sistema Sanitario Regionale (76%), Industria Farmaceutica (15%); stanziamento complessivo di 10 milioni di euro Audit Civico (in collaborazione con Cittadinanzattiva) Progetto di valutazione dei servizi sanitari da parte dei cittadini, avviato nel 2001. Gruppi di cittadini esprimono il loro giudizio utilizzando griglie standard di valutazione e potendo dialogare direttamente con i dirigenti delle strutture coinvolte Oltre 100 ASL partecipanti, in costante incremento

28 Interdipendenza tra industria farmaceutica e mondo accademico / centri di ricerca
Aumento della complessità della ricerca biomedica, con ricorso a tecnologie sempre più raffinate e sofisticate  necessità di maggiori investimenti La ricerca biomedica ha un bisogno crescente di dati sul genotipo-fenotipo (farmaco-genetica), che richiedono accesso a banche dati, popolazioni caratterizzate dal punto di vista clinico, materiali biologici, ecc. Industria Università Centri di Eccellenza Gruppi di studio L’argomento relativo allo sviluppo delle collaborazioni tra Accademia ed Impresa mi sta particolarmente a cuore e sappiamo che la storia della ricerca biomedica è ricca di esempi di collaborazioni eccellenti che grazie all’interazione tra le idee, le conoscenze e la tecnologia al servizio delle prime hanno generato innovazione e soluzioni terapeutiche sempre più efficaci. Di fatto la crescente dimensione della ricerca è il fattore importante che favorisce la collaborazione tra pubblico e privato. Infatti, l’ aumentata complessità della ricerca e la sempre maggiore dipendenza da tecnologie sofisticate e strumentazioni complesse con costi molto elevati rendono auspicabile il supporto dell’industria. Per contro, la crescente dipendenza della ricerca biomedica applicata da correlazioni genotipo-fenotipo (farmacogenetica, farmacogenomica) richiede l’ accesso a banche dati, a popolazioni ben caratterizzate clinicamente, a materiali biologici, e know how che sono prerogative dell’accademia e delle strutture sanitarie. E’ quindi corretto parlare di forze complementari che determinano un legame di interessi ecc. Le Aziende Farmaceutiche sostengono il 77,6% della sperimentazione clinica in Italia (Dato OsSC, giugno 2003) Sinergia

29 Backup

30 Costi di Ricerca e Sviluppo dei farmaci Costo medio pre- e post-approvazione per ogni molecola approvata Fonte: IMPACT report

31 Increasing cost of drug discovery & development
Additional information Expectations relating to corporate responsibility are higher than ever before and maintaining society’s trust and confidence is an increasing challenge for companies everywhere. Shareholders are of course still looking for a good return on their investment but increasingly people want assurance that they are investing in a company which delivers shareholder value in a responsible way. Employees/potential employees still want the best reward/benefit package they can get but they also want to work for a company whose values they can recognise and relate to – including high standards of CR. Customers expect high ethical standards as well as high quality products. Local communities only welcome those businesses that can demonstrate good corporate citizenship. Companies are more visible than ever before – the speed and reach of the worldwide web means that stakeholders/society can be influenced by events as they happen. It is important therefore that companies are seen to act appropriately and consistently wherever they operate worldwide. Good CR performance is not an optional extra and AstraZeneca aims to demonstrate that it is a responsible company so that we continue to be welcomed as a valued member of society. Speakers please note that there is a separate CR Speaker Kit available from Corporate Communications, Stanhope Gate, which provides more details about our policies, framework, approach and performance. Fonte:

32 Tipologie di impiego dell’industria farmaceutica
Ricerca & Sviluppo Medici, ricercatori, laureati in discipline scientifiche, esperti in scienze regolatorie Attività di ricerca clinica (studi registrativi), sviluppo (studi post-registrazione), farmacovigilanza, regolatorie Marketing Laureati in discipline scientifiche o economiche Attività di collaborazione con le Società Scientifiche nazionali, supporto a programmi di formazione per i Medici Informatori Scientifici Laureati in una delle seguenti discipline: medicina e chirurgia, scienze biologiche, chimica con indirizzo organico o biologico, farmacia, chimica e tecnologia farmaceutiche o medicina veterinaria. In alternativa gli informatori scientifici devono essere in possesso del diploma universitario in informazione scientifica sul farmaco o della corrispondente laurea Produzione Tecnici di laboratorio e operai altamente qualificati Produzione e confezionamento in sterilità, procedure rigorose di controllo di qualità, rispetto delle norme internazionali di Good Manufacturing Practice (GMP)

33 Differenze tra passato e futuro per lo sviluppo di nuovi farmaci
Misura dell’assenza di malattia / sintomi come parametro di efficacia Misura della presenza di benessere fisico, psichico, sociale ed economico in aggiunta all’efficacia Futuro

34 La promessa della farmacogenetica
Predisposizione genetica studio delle vie metaboliche e dei recettori sviluppo di terapie mirate Individualizzazione della terapia Farmaco dato alle persone che ne possono beneficiare Farmaco non dato alle persone che ne possono essere intossicate Dose mirata per ogni individuo

35 Nuovi approcci terapeutici
Terapia personalizzata Dose adatta al metabolismo e la risposta alla terapia Dosi diverse per sesso Dosi diverse per età Dosi diverse rispetto alle caratteristiche genetiche Miglioramento della farmacodinamica e – cinetica nanotecnologia Trattamenti riparativi Terapia genica Terapia per vettori (anticorpi monoclonali, capsidi virali) Cellule staminali Farmaci biotecnologici

36 Farmaci biotecnologici in sviluppo
Tumori 51% Malattie infettive 12% Malattie neurologiche 9% cardio-vascolari 7% Malattie dell‘ apparato respiratorio 6% HIV 5% Malttie del sistema immunitario Malattie Cutanee Source: VFA, 2000