SCOMPENSO CARDIACO DA GRAVE SIDEROSI: COMPLETO RIPRISTINO DELLA FUNZIONALITA’ D’ORGANO IN TERAPIA CON DEFERASIROX Introduzione: La siderosi cardiaca grave,

Presentazione sul tema: "SCOMPENSO CARDIACO DA GRAVE SIDEROSI: COMPLETO RIPRISTINO DELLA FUNZIONALITA’ D’ORGANO IN TERAPIA CON DEFERASIROX Introduzione: La siderosi cardiaca grave,"— Transcript della presentazione:

1 SCOMPENSO CARDIACO DA GRAVE SIDEROSI: COMPLETO RIPRISTINO DELLA FUNZIONALITA’ D’ORGANO IN TERAPIA CON DEFERASIROX Introduzione: La siderosi cardiaca grave, identificata con valori di T2*<10ms, rappresenta un fattore di rischio elevato di scompenso e aritmia cardiaca. In questa situazione clinica, la terapia chelante di associazione del Deferiprone (DFP) con la Deferioxamina (DFO) è attualmente considerata il trattamento di prima scelta. In alcuni pazienti, tale terapia non è fattibile per la scarsa tollerabilità ad uno o ad entrambi i chelanti, con conseguente scarsa adesione ed inefficacia della terapia prescritta e necessità di usare uno schema alternativo. L’efficacia del Deferasirox (DFX) in monoterapia nel ridurre la siderosi cardiaca moderta/severa è dimostrata in studi clinici in cui sono stati inclusi dei pazienti con funzione cardiaca conservata 1,2. La reversione dello scompenso cardiaco in corso di terapia con DFX è riportata in solo caso clinico descritto da Trad et al 3, in un paziente con grave siderosi documentata dai livelli elevati di ferritina serica (12000ng/ml), trattato per 15 mesi alla dose di 33mg/kg. Riportiamo un caso clinico in cui la reversione dello scompenso, in corso di terapia con DFX, è dimostrata dalla Risonanza Magnetica (RM) cardiaca ed epatica. Bibliografia 1.DJ Pennel, 3-year myocardial iron reduction with deferasirox, DOI: 10.3324/haematol.2011.049957 2.A. Piga, Deferasirox for cardiac siderosis in b-thalassaemia major: a multicentre, open label, prospective study, doi: 10.1111/bjh.12987 3.O. Trad Reversal of Iron-Induced Dilated Cardiomyopathy During Therapy With Deferasirox in Beta-Thalassemia, DOI 10.1002/pbc.21795 Caso clinico: Paziente adulto maschio, di etnia bianca, affetto da Talassemia Major (prima trasfusione a 12 mesi), non splenectomizzato; complicanze associate: ipogonadsimo ipogonadotropo, epatopatia cronica HCV-correlata, intolleranza glucidica; inviato al nostro centro alla età di 24 anni per scompenso cardiaco acuto sinistro, insorto su base siderotica (T2*=5ms; FEVS=43%; FEVD=58%) e associato a grave siderosi epatica (T2*=0,9 ms pari a 28,42 mg/g t.e.s.). Nel Marzo del 2007, al trattamento chelante con DF0, alla dose di 50 mg/kg, 5/7, è stato associato il DFP, 75 mg/kg/die. Dopo poche settimane, il DFP è stato sospeso per intolleranza gastrica sia alla formulazione in compresse che liquida. A fronte dell’impossibilità di intensificare la terapia con DFO s.c. a causa di reazioni locali, del rifiuto all’impianto del catetere venoso centrale per eseguire la terapia e.v., dal Dicembre 2008 è stato iniziato il trattamento con DFX in monoterapia, alla dose iniziale di 20mg/kg/die, che dal Marzo 2009 è stata incrementata a 26 mg/Kg/die, ad oggi ancora in corso. Conclusioni: Il caso presentato permette di considerare che la terapia chelante con DFX in monoterapia ha permesso la regressione completa dello stato di scompenso e di siderosi cardiaca, che la funzione cardiaca (FEVS) ha mostrato un trend di recupero, fino a raggiungere valori di normalità, con ripristino della cinetica e della salute cardiaca, e che la normalizzazione del T2* cardiaco è avvenuta dopo la normalizzazione dei depositi epatici, confermando il modello riconosciuto di cinetica marziale di loading-unloading del circuito cuore-fegato. M.R. Gamberini, M. Fortini, L. Manfredini, M. Sitta, E. Chiodi*, M. De Lucia° Day Hospital Talassemia ed Emoglobinopatie - *S.C. di Radiologia Diagnostica ed Interventistica Interaziendale, Azienda Ospedaliero- Universitaria S.Anna di Ferrara, ° Medicina Trasfusionale Ospedale M. Bufalini Cesena